Chi-Med's HMPL-523 is included in the breakthrough therapy category

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) recently announced that the Center for Drug Evaluation (CDE) of the National Medical Products Administration (NMPA) has included HMPL-523 as a breakthrough therapy drug for the treatment of chronic pathogens that have received at least one prior therapy. Adult patients with immune thrombocytopenia (ITP). HMPL-523 is a novel oral spleen tyrosine kinase (Syk) inhibitor. ITP is an autoimmune bleeding disorder that causes severe bleeding and has a significant and multifaceted impact on patients' health and quality of life.

Byltingameðferðarlyf Matvælastofnunar ríkisins innihalda nýstárleg lyf sem eru notuð til að koma í veg fyrir og meðhöndla alvarlega-lífsógnandi sjúkdóma og hafa engar árangursríkar forvarnir og meðferðaraðferðir eða hafa augljósa klíníska kosti samanborið við núverandi meðferðaraðferðir . Fyrir afbrigði sem eru innifalin í tímamótameðferðarlyfjum er hægt að leggja fram skilyrtar samþykkisumsóknir og forgangsendurskoðun og samþykkisumsóknir þegar ný umsókn um markaðssetningu lyfja er lögð fram.

Innlimun HMPL-523 sem byltingarkennd meðferð byggist á stuðningi 1b rannsóknargagna. Viðeigandi gögn voru kynnt sem munnleg kynning á 63. American Society of Hematology (ASH) ársfundinum í desember 2021: Frá og með lokadegi gagna, 30. september 2021, hafði alls 34 sjúklingum verið slembiraðað í HMPL{{24} }523 Í meðferðarhópnum voru 11 sjúklingar skipaðir í lyfleysuhópinn. Þar af svöruðu 11 (68,8 prósent) af 16 sjúklingum sem slembiraðað var til að fá ráðlagðan skammt af HMPL-523 einu sinni á sólarhring í 2. stigs klínískri rannsókn (RP2D) á tvíblinda tímabilinu fyrstu 8 vikur nám. Aftur á móti svaraði aðeins 1 (9,1 prósent) af 11 sjúklingum sem slembiraðað var til að fá lyfleysu. Á síðari 16 vikna opnu tímabili svaraði annar sjúklingur sem upphaflega var slembiraðað til að fá RP2D HMPL-523.

Four patients randomly assigned to receive placebo crossed over to receive RP2D HMPL-523 after the first 8-week double-blind period, and all 4 patients responded. Across the 2 phases of the study, 16 of 20 patients (80 percent ) responded and 8 (40 percent ) achieved durable responses. Response was defined as at least one platelet count Greater than or equal to 50 10E9/L. Durable response was defined as platelet count Greater than or equal to 50 10E9/L on at least 4 of the last 6 visits. 】

ITP er sjálfsofnæmissjúkdómur sem einkennist af eyðingu ónæmisblóðflagna og minnkaðri framleiðslu blóðflagna. Sjúklingar geta verið með petechiae í húð, purpura og blæðingu frá slímhúð í meltingarvegi og/eða þvagrás. ITP tengist einnig þreytu (tilkynnt hjá allt að 39 prósentum fullorðinna með ITP) og skertum lífsgæðum (þar á meðal þætti tilfinningalegrar, virkni- og frjósemisheilsu, sem og vinnu eða félagslífs). Tíðni frumkominnar ITP hjá fullorðnum er áætluð 3,3 af hverjum 100,000 fullorðnum á ári og algengi er 9,5 af hverjum 100,000 fullorðnum.

HMPL-523 er nýr, mjög sértækur, öflugur lítill sameinda hemill, gefinn til inntöku, sem miðar að milta týrósínkínasa (Syk). Sem lykilprótein í B-frumuboðaleiðinni er Syk þroskað lækningamarkmið fyrir ýmsar undirgerðir B-frumu eitlaæxla og sjálfsofnæmissjúkdóma. Chi-Med hefur sem stendur öll réttindi á HMPL-523 um allan heim.

Þar sem blóðflagnaeyðing ITP tengist Syk-stýrðri átfrumnafæð blóðflagna sem eru bundnar við Fc viðtaka, geta Syk hemlar verið vænleg ITP meðferð.