FDA samþykkir Fintepla

27. júní samþykkti FDA Zogenix' s flautu-amfetamín mixtúru, lausn Fintepla (áður ZX008) fyrir Dravetheilkenni yfir 2 ára aldri. Samþykkt þessi er byggð á niðurstöðum tveggja tvíblindra samanburðarrannsókna. Fintepla fækkar sveppum á mánuði um 50-60% samanborið við lyfleysu á venjulegum meðferðargrunni og tíðni minnkun flogaveiki um að minnsta kosti 50% er einnig marktækt hærri en hjá lyfleysu. Þrátt fyrir að klínískar rannsóknir á samtals meira en 700 manns hafi ekki komist að því að þessi skammtur af Fintepla olli eiturverkunum á hjarta, en vegna tilfella Fen-Phen í dag, hefur þetta samþykki tvo svertingja af hjartalokasjúkdómi (VHD) og lungnaháþrýsting (PAH) Kassinn varar við því að selja þurfi vöruna í gegnum REMS kerfið. Fintepla hefur áður fengið FDA forgangsviðurkenningu og hæfni til munaðarlausra lyfja. Í dag fékk ZGNX fyrst samþykki fyrir því að Fintepla hækkaði um 24%, en þá urðu áhyggjur fjárfesta vegna viðvörun svarta kassans til þess að ZGNX lækkaði undir 13% til að loka.

Lyfjagreining

Dravet' s sjúkdómur er sjaldgæfur alvarlegur flogaveiki með áætlaða tíðni 1 af 20.000 til 20.000. Stærstur hluti þessa sjúkdóms stafar af óvirkjun stökkbreytingar gena sem kallast SCN1A (sem kóðar jónrás), en það eru engin lyf sem breyta sjúkdómnum fyrir þetta markmið og lyfin sem hafa verið markaðssett hafa í grundvallaratriðum einkenni. GW Pharma hóf undirbúning kannabisdíóls (CBD) árið áður. Sage hefur einnig verið prófað á þessum sjúkdómi, sem hefur taugaboðhormónið Zulresso, við fæðingarþunglyndi, og Fintepla er 5HT viðtakaörvi. Vitanlega eru þessi lyf ekki skyld SCN1A.

Fintepla er einn af innihaldsefnum Fen-Phen, amfetamíns, þetta lyf hefur valdið offitusjúklingum og upprunalega framleiðandanum Wyeth miklu tapi. Enn önnur málsókn, svipuð lyfinu Mediator, er enn í gangi. Á síðasta ári var franska eiturlyfjafyrirtækið Servier sakað um að hafa kynnt lyfið of mikið. Mörg dæmi eru um afturköllun lyfja frá markaðnum og það frægasta er viðbragðsstoppið. Lyfið sem olli meira en 10.000 innsigli af ungbarnastríði varð síðar áhrifaríkt lyf við mergæxli. Einfalda afleiða þess, Revlimid, er nú konungur lítilla sameindalyfja. Önnur hliðstæða, Pomalyst, var samþykkt fyrir sarkmein Kaposi' í síðasta mánuði. . COX2 hemillinn Wanluo, sem einu sinni skemmdi bæði Merck' efnahag og orðspor, er einnig búist við að snúa aftur til ána og vötnanna að undanförnu og er ætlað að nota við blóðþurrð sem orsakast af þrengslum í liðum hjá sjúklingum með dreyrasýki.

Dravet' s sjúkdómur er sjaldgæfur alvarlegur flogaveiki með áætlaða tíðni 1 af 20.000 til 20.000. Stærstur hluti þessa sjúkdóms stafar af óvirkjun stökkbreytingar gena sem kallast SCN1A (sem kóðar jónrás), en það eru engin lyf sem breyta sjúkdómnum fyrir þetta markmið og lyfin sem hafa verið markaðssett hafa í grundvallaratriðum einkenni. GW Pharma hóf undirbúning kannabisdíóls (CBD) árið áður. Sage hefur einnig verið prófað á þessum sjúkdómi, sem hefur taugaboðhormónið Zulresso, við fæðingarþunglyndi, og Fintepla er 5HT viðtakaörvi. Vitanlega eru þessi lyf ekki skyld SCN1A. Fintepla er einn af innihaldsefnum Fen-Phen, amfetamíns, þetta lyf hefur valdið offitusjúklingum og upprunalega framleiðandanum Wyeth miklu tapi. Enn önnur málsókn, svipuð lyfinu Mediator, er enn í gangi. Á síðasta ári var franska eiturlyfjafyrirtækið Servier sakað um að hafa kynnt lyfið of mikið. Mörg dæmi eru um afturköllun lyfja frá markaðnum og það frægasta er viðbragðsstoppið. Lyfið sem olli meira en 10.000 innsigli af ungbarnastríði varð síðar áhrifaríkt lyf við mergæxli. Einfalda afleiða þess, Revlimid, er nú konungur lítilla sameindalyfja. Önnur hliðstæða, Pomalyst, var samþykkt fyrir sarkmein Kaposi' í síðasta mánuði. . COX2 hemillinn Wanluo, sem einu sinni skemmdi bæði Merck' efnahag og orðspor, er einnig búist við að snúa aftur til ána og vötnanna að undanförnu og er ætlað að nota við blóðþurrð sem orsakast af þrengslum í liðum hjá sjúklingum með dreyrasýki. Í gær var minnst á að óviðeigandi notkun eða ófullnægjandi hagræðing fyrsta lyfsins mun hafa neikvæð áhrif á allan gangakerfið. Skráning Fintepla getur valdið því að öruggari 5HT viðtakaörvar hafa meiri eftirtekt til meðferðar við þessum alvarlega sjúkdómi. Amfetamín, öruggari hliðstæður Belviq, er markaðssett sem þyngdartaplyf en það var fyrst selt til Eisai vegna lélegrar sölu. Í ár var beðið um að draga sig út af markaðnum vegna æxlisáhættu. Þrátt fyrir að Belviq sýndi lága æxlisáhættu með afturvirkri greiningu, þá er það örugglega betra en Fintepla. Ef skammturinn er einnig minnkaður getur hann haft áhrif á flogaveiki. Öryggið ætti að vera ráðandi.

Notkun flúampetamíns utan merkis fyrir atvikið og mat á persónusköpun í zebrafiski spilaði síðar mikilvægu hlutverki í réttu nafni, en mikilvæg ástæða er sú að Dravet' veiki er alvarlegri en þyngdartap og þolir ákveðnar hliðar áhrif. Hvort eitthvert lyf er þess virði að nota er áhættusæknara og gagnlegra. Neyðarlyf og sykursýki ICU' með meira en tíu tegundum lyfja eru með allt aðrar öryggiskröfur. Upphaf Dravet sjúklinga er snemma (um eins árs gamalt), tíð og sársaukafullt, alvarlegt getur valdið dauða. Ennfremur hefur langflestir sjúklingar dregið verulega úr vitsmunalegum þroska sínum eftir að flogaveiki hófst, sem er gríðarleg byrði. Í fyrra Johnson& Johnson' s K duftblanda Spravato var samþykkt fyrir alvarlegt þunglyndi. Hægt er að finna upp þessi lyf sem hafa valdið sjúklingum miklum skaða. Það sýnir að sama hvort það er töfralyf eins og metformín eða þyrna eins og fenflúramín, þá tekur langan tíma og erfiðar rannsóknir að finna bestu notkun vöru. Ef rannsóknirnar eru nægar eru mörkin milli lyfja og lyfja ekki eins stór og ímyndað var.