Nýtt lyf með fjölkerfi rýrnar! FDA veitti fyrsta skyndisóknarprófið fyrir verdiperstat, inntöku myeloperoxidase hemil!

Biohaven er líftæknifyrirtæki tileinkað þróun nýrra lyfja gegn taugasjúkdómum. Um miðjan þennan mánuð setti Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg)) mígrenilyf á markað í Bandaríkjunum. Þetta er fyrsta og eina viðurkennda skömmtunarformið til inntöku sundrunar taflna (ODT) til að mynda kalsítónín genatengd peptíð (CGRP) viðtakablokk, notuð til bráðrar meðferðar á mígreni fullorðinna (með eða án áveru).

Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt myeloperoxidase (MPO) hemli verndarstat fyrir skjótan hæfi (FTD) til meðferðar á margs konar rýrnun (MSA).

MSA er sjaldgæfur, banvænur, banvænur taugahrörnunarsjúkdómur, að meðaltali frá upphafi til dauða 6-10 ára. MSA getur valdið hreyfingarvandamálum svipað og Parkinson' sjúkdómur (svo sem hægsláttur, vöðvastífleiki, skjálfti og lélegt jafnvægi) og ósjálfráðar hagnýtur vandamál, þar með talið blóðþrýstingsstýring, virkni þvagblöðru og melting. Eins og er er engin lækning við MSA, aðeins einkenni eru í boði.

FTD miðar að því að flýta fyrir þróun og skjótum endurskoðun lyfja við alvarlegum sjúkdómum til að takast á við alvarlegar, ómeðhöndlaðar læknisfræðilegar þarfir á lykilsvæðum. Að öðlast skjótvirka hæfi fyrir tilraunalyf þýðir að lyfjafyrirtæki geta haft samskipti við FDA oftar meðan á R&magnaranum stendur; D áfangi. Eftir að hafa sent umsóknir um markaðssetningu eru þeir gjaldgengir til að flýta fyrir samþykki og forgangsskoðun ef þeir uppfylla viðeigandi staðla. Að auki eru þeir einnig gjaldgengir fyrir endurskoðun.

Irfan Qureshi, varaforseti taugalækninga við Biohaven, sagði:" Við erum mjög ánægð með að FDA veitti hæfileika hraðskreiða hæfnis þar sem lögð var áhersla á miklar ófullnægjandi læknisfræðilegar þarfir hjá MSA sjúklingahópnum. Hraðskreiður hæfi getur hjálpað til við að flýta fyrir þróun stigastigs sem fyrstu meðferðarinnar sem miðar að því að hægja á framvindu þessa hrikalegu sjúkdóms."

verdiperstat efnafræðileg uppbyggingarformúla (Heimild: medchemexpress.cn)

verdiperstat var fengið frá AstraZeneca af Biohaven í september 2018 og þróunarkóði AstraZeneca er AZD 3241. verdiperstat er hugsanlega fyrsta flokks, til inntöku, heillandi, óafturkræfur hemill á myeloperoxidasa (MPO). MPO er lykillinn að því að meinafræðilegt oxunarálag og bólga í heila. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur verdiperstat fengið stöðu munaðarlausra lyfja til meðferðar á margs konar rýrnun í kerfinu (MSA). Að auki hefur verdiperstat möguleika á að meðhöndla aðra sjúkdóma sem tengjast oxunarálagi, bólgu og taugahrörnun.

Í I. og II. Stigs rannsóknum hafa fleiri en 250 heilbrigðir sjálfboðaliðar og sjúklingar verið meðhöndlaðir með stigpípu. Hjá sjúklingum með MSA er skammtur allt að 900 mg tvisvar á dag venjulega þolanlegur. Bráðabirgðaniðurstöður úr stigs IIa rannsókn á MSA sjúklingum sýndu að eftir 12 vikna meðferð versnuðu sjúklingar sem fengu lyfleysu um 4. 6 stig í aðalvirkni vísitölunnar (samræmdur MSA stigskvarði) , á meðan þeir fengu verdiperstat 300 mg tveggja skammta skammt og 600 mg tveggja skammta skammtur Hjá sjúklingum sýndi lítilsháttar fækkun um 3. 7 stig og 2. {{4 }} stig hver um sig. PET myndgreining á translocation próteini (TSPO) hjá sjúklingum með Parkinson' S sjúkdómur sýnir að verdiperstat getur dregið úr bólgu á heila svæðum í tengslum við sjúkdóm. Að auki dregur verdiperstat einnig verulega úr MPO virkni í blóði manna, sem er lífmerki lyfsins til að bindast markmiði sínu.

Eins og stendur stendur Biohaven fyrir fjölþjóðlegri III. Stigs M-STAR rannsókn (NCT 03952806) til að meta virkni dreifistigs fyrir MSA í um það bil 50 klínískum miðstöðvum í Bandaríkjunum og Evrópu. Félagið vinnur einnig með General Hospital sjúkrahúsinu við að skipuleggja klíníska rannsókn til að meta verkun stífls við meðhöndlun amyotrophic lateral sclerosis (ALS).