Nefecon (budesonide á markvissri losun) sótti um skráningu í Bandaríkjunum!

Sænska líflyfjafyrirtækið Calliditas Therapeutics tilkynnti nýlega að það hefði lagt fram nýja lyfjaumsókn (NDA) vegna Nefecon (Budesonide) til bandarísku matvæla- og lyfjastofnunarinnar (FDA), sem er nýr lyf til inntöku sem miðar að niðurreglu á IgA1 fyrir meðferð við frumum IgA nýrnakvilla (IgAN). Fyrirtækið leitast við að sækja um flýtimeðferð í gegnum 505 (b) (2) leiðina. Ef það verður samþykkt verður Nefecon fyrsta meðferðin sem sérstaklega er hönnuð og samþykkt til meðferðar á IgAN.

Renée Aguiar Lucander, forstjóri Calliditas, sagði:" þetta er lykiláfangi í þróun fyrirtækisins' Við hlökkum til að vinna með þessari stofnun. Þetta er í fyrsta skipti sem lyf sem sérstaklega beinast að IgAN er lagt fyrir FDA til samþykktar. Ég tel að við bjóðum upp á mjög áreiðanlegan gagnapakka, byggðan á árangursríkum niðurstöðum lykilrannsókna okkar í 3. áfanga og 2. stigs áfanga, sem uppfylltu bæði aðal- og lykilendapunkta. Calliditas hefur lengi staðið fyrir því að þróa nákvæmar og byggðar IgAN meðferðaraðferðir með sjúkdómum. Þessi aðferð beinist að uppruna sjúkdómsins og vonast til að hjálpa þúsundum sjúklinga, svo í dag er sannarlega sérstakur dagur."

Nefecon er einkaleyfislyf til inntöku sem inniheldur öflugt og vel þekkt virkt efni - búdesóníð - til markvissrar losunar. Samkvæmt aðalmeðferðarlíkaninu er undirbúningurinn hannaður til að skila lyfjum í plástur Peyer' í neðri smáþörmum þar sem sjúkdómurinn er upprunninn. Nefecon er unnið úr TARGIT tækni, sem gerir efni kleift að fara í gegnum maga og þarma án þess að frásogast, og aðeins er hægt að losa þau í púlsum þegar þau komast í neðri hluta smáþarma.

Eins og fram kemur í stóru 2. stigs rannsókninni sem Calliditas lauk, er samsetning skammta og bjartsýnislosunar árangursrík fyrir IgAN sjúklinga. Til viðbótar árangursríkum staðbundnum áhrifum er annar kostur þess að nota þetta virka efni lítið aðgengi þess, það er um það bil 90% virka efnisins er óvirkt í lifur áður en það nær almennu blóðrásinni. Þetta þýðir að hægt er að nota lyf með háum styrk á staðnum þar sem þess er þörf, en almenn útsetning og aukaverkanir eru mjög takmörkuð.

Niðurstöður úr klínískri rannsókn NefIgArd A-hluta

Calliditas er eina fyrirtækið sem hefur aflað jákvæðra gagna í áfanga 2b og 3. stigs slembiraðaðri, tvíblindri, lyfleysustýrðri klínískri rannsókn á IgAN.

Uppgjöf Nefecon NDA er byggð á jákvæðum gögnum úr A-hluta lykiláfanga 3 rannsóknar NefIgArd. Þetta er slembiraðað, tvíblind, lyfleysustýrð, alþjóðleg fjölmiðlarannsókn sem ætlað er að meta verkun og öryggi Nefecon og lyfleysu hjá 200 fullorðnum IgAN sjúklingum. Eins og fyrr segir, samanborið við lyfleysu, náði rannsóknin aðal endapunkti að draga úr próteinmigu og sýndi að eGFR var stöðugt eftir 9 mánuði. NefIgArd prófið sýndi einnig að Nefecon þoldist almennt vel og öryggi þess var í takt við niðurstöður 2b. Framlagðar upplýsingar innihalda einnig klínískar upplýsingar úr NEFIGAN 2. stigs rannsókninni, sem náðu einnig aðal- og framhaldsendapunktum NefIgArd rannsóknarinnar.

Calliditas hefur sótt um flýtimeðferð. Flýtimeðferð er ný viðurkenningarleið bandaríska FDA, sem gerir kleift að samþykkja lyf sem hafa möguleika til að leysa óuppfylltar læknisþarfir stærri sjúkdóma á grundvelli staðgöngumóts staðgengils. Staðgöngumótsstaður lykiláfanga 3 rannsóknarinnar NefIgArd er fækkun próteinmigu samanborið við lyfleysu, sem byggir á tölfræðilegum ramma klínískrar rannsóknargreiningar sem Thompson A o.fl. árið 2019 vegna inngripa í IgAN sjúklinga í klínískum rannsóknum. standa við. Staðfestingarrannsókn sem ætluð er til að veita langtíma gögn um ávinning af nýrum hefur verið skráð að fullu og búist er við að hún verði tilkynnt snemma á árinu 2023.