Novartis Kymriah samþykkt: meðferð við 2 tegundum illkynja sjúkdóma í B-frumum!

Novartis tilkynnti nýlega að samkvæmt nýju regluverki fyrir frumu-, vefja- og erfðameðferðarafurðir (CTGTP) hafi Heilbrigðisvísindastofnunin í Singapore (HSA) samþykkt Kymriah (tisagenlecleucel) sem fyrsta markaðssettu kímna mótefnavaka viðtaka T frumuna í Singapore (CAR-T) meðferð.

Kymriah er CD19-beint erfðabreytt sjálfstæð T frumu ónæmisfrumumeðferð. Það hefur verið samþykkt til meðferðar við tveimur banvænum krabbameinum. Meðferðarmöguleikar þessara tveggja krabbameina eru takmarkaðir og horfur hafa í gegnum tíðina verið slæmar. Brýn þörf fyrir meðferð.

Ólíkt hefðbundnum litlum sameindum eða líffræðilegum meðferðum er CAR-T frumumeðferð lifandi T frumu meðferðarmeðferð. Meginreglan í Kymriah er að erfðabreytja T frumur sjúklingsins til að tjá kimerísk mótefnavaka viðtaka (CAR) sem ætlað er að miða á mótefnavaka CD19, sem er mótefnavaka prótein sem er tjáð á yfirborði margs konar æxlisfrumna, þar með talið B frumur eitilæxli og hvítblæðisfrumur.

HSA samþykkti Kymriah: (1) til meðferðar á B-frumu bráðum eitilfrumuhvítblæði (ALL) börnum og ungum fullorðnum með eldföst, bakslag eftir ígræðslu, annað eða fjölfall frá 2 til 25 ára; (2) Það er notað til að meðhöndla fullorðna sjúklinga með afturkölluð eða eldföst (r / r) dreifð stór B-frumu eitilæxli (DLBCL) eftir að hafa fengið 2 eða fleiri almennar meðferðir.

Samþykki þetta er byggt á yfirferð tveggja alþjóðlegra CAR-T klínískra rannsókna, JULIET og ELIANA. Í þessum rannsóknum sýndi Kymriah sterkan og varanlegan svarhlutfall og stöðugt öryggi hjá tveimur sjúklingahópum sem erfitt er að meðhöndla.

Kymriah er sérsniðin meðferðaraðferð sem breytir eigin T-frumum sjúklingsins til að berjast við og drepa krabbameinsfrumur. Að koma þessari nýju og nýstárlegu meðferð til Singapúr þarf samvinnu margra hagsmunaaðila í heilbrigðiskerfinu. Þetta felur í sér að fá samþykki eftirlitsaðila, staðfesta og þjálfa hæfa meðferðarstofnanir fyrir viðeigandi ábendingar og samþætta fæðingarkerfi fyrir sérsniðnar meðferðir sem ekki voru til áður til að tryggja örugga og óaðfinnanlega afhendingu Kymriah til sjúklinga.

Singapore General Hospital (SGH) er fyrsta Kymriah meðferðarstöðin í Suðaustur-Asíu sem tekin er í notkun til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með r / r DLBCL og ungum fullorðnum r / r B-klefi ÖLLUM sjúklingum. Novartis er nú í viðræðum við National University Hospital í Singapore (NUH) um að auka möguleika á notkun Kymriah fyrir fullorðna r / r DLBCL og börn og unga fullorðna r / r B-frumu ALL sjúklinga.

Prófessor William Hwang, lækningastjóri National Cancer Center í Singapúr, sagði: „CAR-T meðferð er mikil framfarir í ónæmismeðferðaraðferðum og mikilvæg framfarir í einstaklingsmiðaðri krabbameinsmeðferð. Þessi meðferð hefur sýnt mikil fyrirheit sem lífsbjargandi meðferð. Horfur, og færir nýja von fyrir krabbameinssjúklinga í blóði."