Pemazyre (pemigatinib) var samþykkt af ESB og Innovent var kynnt til Kína!

Incyte tilkynnti nýlega að framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hafi samþykkt Pemazyre (pemigatinib), sértækan fibroblast vaxtarstuðulviðtaka (FGFR) kínasa hemil til meðferðar á aðstæðum eftir að hafa fengið að minnsta kosti eina altæka meðferð. sem eru með endurkomu eða eldföst, hafa FGFR2 samruna eða endurskipulagningu og ekki er hægt að fjarlægja þau með skurðaðgerð.

Í apríl 2020 var Pemazyre fyrst til að fá bandarískt FDA samþykki fyrir meðferð á staðbundnum eða meinvörpum kólangíókrabbameini sem hafa áður verið meðhöndlaðir, hafa FGFR2 samruna eða endurskipulagningu og ekki er hægt að breyta þeim. Í mars 2021 var Pemazyre samþykkt af heilbrigðis-, vinnu- og velferðarmálaráðuneytinu (MHLW) í Japan til meðferðar á sjúklingum með ógreinanlegt krabbameinsæxli sem hafa versnað eftir að hafa fengið krabbameinslyfjameðferð og bera FGFR2 samrunagenið.

Þess má geta að Pemazyre er fyrsta og eina markvissa meðferðin við krabbameinsæxli í Bandaríkjunum, Japan og Evrópusambandinu. Lyfið getur hindrað vöxt og útbreiðslu æxlisfrumna með því að hindra FGFR2 í æxlisfrumum. Vegna þess að krabbameinsæxli er hrikalegt krabbamein með alvarlegar óuppfylltar læknisfræðilegar þarfir hefur Pemazyre áður fengið stöðu munaðarlausra lyfja, byltingarkennda stöðu, forgangsskoðun og flýtt mat.

Forstjóri Incyte, Herve Hoppenot, sagði:" Samþykki Pemazyre er mikilvægur áfangi fyrir FGFR2-jákvæða krabbameinssjúklinga. Þetta er í fyrsta skipti sem Evrópusambandið veitir þessum sjúklingum nýja meðferðarmöguleika í meira en áratug. Það er engin árangursrík umönnun í sögunni. Í venjulegu tilviki hefur þetta forrit sýnt fram á mikla varanlegri eftirgjöf. Við hlökkum nú til að vinna með hverju landi í Evrópu til að tryggja að gjaldgengir sjúklingar geti fengið þessa nýju meðferð eins fljótt og auðið er."

Reglugerðarviðurkenning Pemazyre&# 39 í Bandaríkjunum, Japan og Evrópusambandinu er byggð á gögnum byggðri á FIGHT-202 rannsókninni. Rannsóknin var gerð á sjúklingum með kólangíókrabbamein á staðnum eða með meinvörp sem áður höfðu verið meðhöndluð til að meta verkun og öryggi Pemazyre. Niðurstöður rannsóknarinnar voru kynntar nýlega á ráðstefnu European Society of Medical Oncology (ESMO) 2019. Gögnin sýna að meðal sjúklinga með FGFR2 samruna eða endurskipulagningu (árgangur A), miðgildi eftirfylgni í 15 mánuði, var heildarfjöldi Pemazyre einlyfjameðferðar Svarhlutfall (ORR) 36% (aðalendapunktur) og miðgildi lengd svörun (DoR) var 7,49 mánuðir (efri endapunktur).

Í þessari rannsókn var algengasta aukaverkunin (TEAE) meðan á meðferð stóð stig 2 fosfatemia (58,2%). Önnur tíðari TEAE (öll stig) sem komu fram hjá ≥30% sjúklinga voru hárlos, niðurgangur, þreyta, meltingartruflanir, ógleði, hægðatregða, munnbólga, munnþurrkur og minnkuð matarlyst. Flest þessara TEAE einkenna eru ≤ stig 2. Einkunn ≥3 TEAE sem kemur fram hjá ≥10% sjúklinga er blóðfosfatemia.

Þrátt fyrir að krabbameinsæxli sé talinn sjaldgæfur sjúkdómur hefur tíðnin farið hækkandi síðastliðin 30 ár. Fyrir hóp sjúklinga sem hafa áður fengið fyrstu lyfjameðferð eða skurðaðgerð, með takmarkaða möguleika og hátt endurkomutíðni, er það mjög hvetjandi að fá nýja markvissa meðferð. Gögn úr FIGHT-202 rannsókninni sýna að Pemazyre getur fært þessum sjúklingum nýja von.

Cholangiocarcinoma er sjaldgæft krabbamein sem kemur fyrir í gallrásinni og er hægt að flokka það eftir líffærafræðilegum uppruna: intrahepatic cholangiocarcinoma (iCCA) kemur fram í gallrás í lifur og gallhimnukrabbamein utan lifrar kemur fram í gallrás utan lifrar. Sjúklingar með krabbameinsæxli eru venjulega á seint eða langt stigi slæmra horfa þegar þeir eru greindir. Tíðni kólangíókrabbameins er mismunandi eftir svæðum og tíðni í Norður-Ameríku og Evrópu er 0,3-3,4 / 100.000. FGFR2 samruni eða endurskipulagning á sér stað næstum eingöngu í iCCA og kemur fram hjá 10-16% sjúklinga.

Vöxtur viðtaka fibroblast vaxtarþáttar (FGFR) gegnir mikilvægu hlutverki í fjölgun æxlisfrumna, lifun, flæði og æðamyndun (myndun nýrra æða). Samruni, endurskipulagning, flutningur og genamögnun í FGFR eru nátengd framkomu og þróun margs konar æxla.

Pemazyre-pemigatinib (FGFR hemill, mynd uppspretta: medchemexpress.cn)

Virka lyfjaefnið Pemazyre&# 39, pemigatinib, er öflugur, sértækur, lítill sameindahemill til inntöku gegn FGFR ísómerum 1, 2 og 3. Í forklínískum rannsóknum hefur verið staðfest að pemigatinib hefur öfluga og sértæka lyfjafræðilega virkni gegn krabbameinsfrumum með FGFR. genabreytingar.

Sem stendur er pemigatinib metið í fjölda klínískra rannsókna til að meðhöndla illkynja æxli sem knúin eru af FGFR stökkbreytingum, þ.mt: kólangíókrabbamein (stig II FIGH-202, stig III FIGH-302), krabbamein í þvagblöðru (stig II FIGH-201), beinmerg Útbreiðsluæxli (8p11 MPN, stig II FIGH-203), æxlismyndandi krabbameinsgerð (æxli-agnostic, stig II FIGHT-207), krabbamein í þvagblöðru (fyrsta línu meðferð, stig II FIGH-205), fyrsta lína meðferð FGFR2 samruna eða þungur kólónakrabbamein (III. stig FIGH-302).

Í desember 2018 náðu Innovent og Incyte stefnumótandi samstarfi og einkaréttarleyfissamningi til að stuðla að klínískri þróun og markaðssetningu þriggja lyfja (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) í stökum eða samsettri meðferð á meginlandi Kína, Hong Kong, Macau og Taívan. 化. Samkvæmt skilmálum samstarfssamningsins fær Incyte 40 milljónir Bandaríkjadala útborgun frá Cinda Bio, auk annarrar 20 milljóna Bandaríkjadala greiðslu eftir fyrstu skil á nýrri lyfjaumsókn í Kína árið 2019. Að auki, Incyte munu vera gjaldgengir fyrir hugsanlegar áfangagreiðslur á þróun allt að $ 129 milljónir og hugsanlegar áfangar í viðskiptum allt að $ 202,5 ​​milljónir.