Langverkandi lyf sematrogon Pfizer, einu sinni í viku, fer í endurskoðun í Bandaríkjunum!

Pfizer (Pfizer) og OPKO Health tilkynntu nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt umsókn um líffræðileyfi (BLA) fyrir somatrogon, langvirkt vaxtarhormón manna (hGH), sem gefið er vikulega Einu sinni, notað til meðhöndla börn með skort á vaxtarhormóni (GHD). Matvælastofnun hefur tilnefnt miðunardagsetningu lyfseðilsskyldra lyfja (PDUFA) sem október 2021.

GHD í bernsku er alvarlegur og sjaldgæfur sjúkdómur sem orsakast af ófullnægjandi vaxtarhormóni sem er seytt af heiladingli. Börn með GHD eru ekki aðeins lágvaxin, heldur hafa þau einnig frávik í efnaskiptum, sálfélagslegar áskoranir, vitrænan skort og léleg lífsgæði. Í áratugi hefur staðall umönnunar við GHD verið inndæling undir vaxtarhormón (hGH) einu sinni á dag til að bæta vöxt og efnaskiptaáhrif. Hjá umönnunaraðilum og sjúklingum er meðferðarþyngd daglegra inndælinga mikil, sem getur leitt til lélegrar fylgni og dregið úr heildar meðferðaráhrifum.

Somatrogon er ný sameindareining sem inniheldur náttúrulega röð vaxtarhormóns manna og inniheldur eitt eintak við N-enda og 2 eintök við C-enda chorion gonadotropins (hCG) β-keðju C-terminal peptíð (CTP) , CTP Getur lengt helmingunartíma sameindarinnar. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur sómatrógoni verið veitt munaðarlaus lyfjameðferð (ODD) til meðferðar á börnum og fullorðnum með GHD. Niðurstöður rannsóknarinnar hingað til sýna að miðað við hGH einu sinni á dag getur sómatrógón einu sinni í viku dregið verulega úr truflunum á lífsstílum, stutt við óskir sjúklinga og bætt samræmi.

Árið 2014 undirrituðu Pfizer og OPKO alþjóðlegt samkomulag um þróun og markaðssetningu sómatrógóns til meðferðar á GHD. Samkvæmt samningnum ber OPKO ábyrgð á framkvæmd klínískra verkefna og Pfizer er ábyrgur fyrir vöruskráningu og markaðsvæðingu. Báðir aðilar munu meta möguleika á öðrum ábendingum fyrir börn og fullorðna eftir því sem við á.

Brenda Cooperstone, læknir, framkvæmdastjóri þróun sjaldgæfra sjúkdóma, Pfizer Global Product Development, sagði:" samþykki FDA&# 39 fyrir umsókn okkar er spennandi skref. Markmið okkar er að bjóða langvarandi, vikulegan meðferðarúrræði fyrir börn með GHD. Samþykkt, sómatrógón mun hjálpa til við að draga úr byrði daglegra sprauta með vaxtarhormóni fyrir börn, aðstandendur þeirra og umönnunaraðila. Í 35 ár hefur Pfizer lagt áherslu á að bæta horfur sjúklinga með GHD, sematrogon er hvernig við leitumst við að hafa jákvæð áhrif á lífsgæði sjúklinga og meðferðarúrræði Annað dæmi um kynlíf til að tryggja að þessir sjúklingar geti náð fullum möguleika."

Þessi umsókn er studd af niðurstöðum klínískrar 3. stigs rannsóknar. Þetta er slembiraðað, opin, jákvæð lyfjameðferð sem gerð var í meira en 20 löndum, þar sem skráð voru 224 börn með GHD sem hafa ekki áður fengið meðferð. Í rannsókninni var þessum sjúklingum skipt af handahófi í tvo meðferðarhópa í hlutfallinu 1: 1: meðferðarhópur sematrogon (0,66 mg / kg, einu sinni í viku), Genotropin (somatropin) meðferðarhópur (0,034 mg / kg, daglega lyfjagjöf einu sinni ). Aðalendapunktur rannsóknarinnar er hæðarhraði í 12 mánaða meðferð. Aðrir endapunktar fela í sér breytingar á hæðarstaðalfráviki eftir 6 mánuði og 12 mánuði, öryggi og lyfhrifavísar. Börn sem ljúka rannsókninni hafa tækifæri til að taka þátt í alþjóðlegri, opinni, margmiðlunar langtímalengingarannsókn þar sem sjúklingar geta haldið áfram að fá eða fara í sómatrógónmeðferð. Um það bil 95% sjúklinga hafa verið fluttir í opnu framhaldsrannsóknina og fengið sómatrógónmeðferð.

Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði aðal endapunkti óæðri: minnsta ferninga meðaltal (10,12 cm / ár) sómatrogon hópsins var hærra en Genotropin hópsins (9,78 cm / ár); vaxtarhraði hæðar (cm / ár) Meðferðarmunurinn (somatrogon-Genotropin) var 0,33 (tvíhliða 95% öryggisbil: -0,39, 1,05). Samanborið við Genotropin hópinn hafði sómatrógónhópurinn meiri breytingar á hæðarstaðalfrávikum (lykilviðbótarpunktar) eftir 6 og 12 mánuði. Að auki, eftir 6 mánuði, samanborið við Genotropin hópinn, hafði sómatrogon hópurinn meiri breytingu á vaxtarhraða hæðar, sem er annar lykilviðbótarpunktur. Í klínísku umhverfi eru þessar algengu vaxtarmælingaraðferðir notaðar til að mæla möguleika sem einstaklingar geta upplifað til að ná í aldurs- og kynjabundna jafnaldra' hæðarvöxtur.

Í þessari rannsókn þoldist sómatrógón almennt vel og gerð, fjöldi og alvarleiki aukaverkana sem sáust milli meðferðarhópa voru sambærileg við vaxtarhormónið Genotropin einu sinni á dag.