Pfizer Xalkori hefur verið endurskoðað af bandaríska FDA fyrir forgangsrýni: meðferð á ALK-jákvæðu almennu anaplastísku stórfrumu eitilæxli (sALCL)

Pfizer tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjastofnunin (FDA) hafi samþykkt viðbótar lyfjaumsókn (sNDA) fyrir markvissa krabbameinslyf Xalkori (crizotinib) og veitt forgangsrýni. SNDA leitast við að samþykkja nýja ábendingu fyrir Xalkori til meðferðar hjá börnum með anaplastic lymphoma kinase (ALK) jákvæðan, afturfall eða eldföstan systemic anaplastic stórfrumu eitilæxli (ALCL). Matvælastofnun hefur tilnefnt miðunardagsetningu lyfseðilsskyldra lyfja (PDUFA) sem janúar 2021.

Í maí 2018 veitti FDA Xalkori byltingarkennda lyfjatilnefningu (BTD) til meðferðar á ALK-jákvæðum ALCL ábendingum. Ef það verður samþykkt verður Xalkori fyrsta lífmerki-drifna meðferðin til meðferðar hjá börnum með ALK-jákvætt ALCL.

Anaplastic stórfrumu eitilæxli (ALCL) er sjaldgæf tegund non-Hodgkin eitilæxlis (NHL), skipt í tvær gerðir: ALK jákvæð og ALK neikvæð. Þrátt fyrir að 5 ára lifunartíðni barna með krabbamein í Bandaríkjunum sé komin í 80%, það hæsta í sögunni, standa krabbameinssjúk börn enn frammi fyrir áskorunum við meðhöndlun sjúkdóma, þar með taldar sjaldgæfar tegundir æxla, breytingar á lyfjasvörun og langtíma hlið áhrif.

Chris Boshoff, læknir, framkvæmdastjóri þróunarsviðs, Pfizer Global Product Development Oncology, sagði:" Þó að lifunartíðni ALK-jákvæðra ALCL barna sé mikil, munu mörg börn koma aftur og þurfa nýja meðferð. Í ljósi árangurs Xalkori á ALK-jákvætt lungnakrabbamein og rannsóknir á virkni sem fundust í klínískum rannsóknum á ALK-jákvæðum og ROS-1 jákvæðum ALCL með endurkomu eða óstöðugleika, ef það er samþykkt, gæti Xalkori verið mikilvægt skref í því að bæta horfur á börn með þessa tegund krabbameins."

Meðferð Xalkori&# 39 á sNDA hjá börnum með ALK-jákvætt ALCL var studd af niðurstöðum rannsóknarinnar ADVL0912 (NCT00939770) og A8081013 (NCT01121588) rannsóknarinnar. ADVL0912 rannsóknin er áfangi 1/2 rannsókn sem gerð var í samvinnu við Krabbameinshóp barna (COG). Það metið öruggan og þolanlegan hámarksskammt af Xalkori og metið klíníska virkni þess hjá börnum með endurkomið eða eldföst fast æxli og ALCL. Pfizer veitti fjármögnun og stuðning við þessa tilraun. A8081013 rannsóknin lagði mat á notkun Xalkori hjá börnum og fullorðnum með langt gengin illkynja æxli. Þessir sjúklingar eru ALK-jákvæð æxli önnur en lungnakrabbamein sem ekki er smáfrumukrabbamein (NSCLC), þar með talin sjúklingar með ALCL með endurkomu eða eldföst. Þessar tvær rannsóknir sýndu að börn og fullorðnir sjúklingar sem fengu meðferð með Xalkori sýndu verulega æxlisvirkni.

Xalkori er fyrsta ALK miðaða lyfið sem Pfizer setti á markað. Lyfið er fyrsta kynslóð anaplastísks eitilæxlis kínasa (ALK) týrósín kínasa hemils (TKI), sem hefur verið samþykkt af bandaríska FDA til meðferðar á ALK-jákvæðum eða ROS1 jákvæðum meinvörpum sem ekki eru smáfrumukrabbamein (NSCLC). . Hingað til hefur Xalkori verið samþykkt til að meðhöndla ALK-jákvæða NSCLC sjúklinga í meira en 90 löndum (þar á meðal Kína) og það hefur einnig verið samþykkt til meðferðar á ROS1 jákvæðum NSCLC sjúklingum í meira en 70 löndum um allan heim.