Langverkandi α-galaktósídasi af Protalix / Casey. Pegunigalsidasa alfa vara hefur verið endurskoðuð af bandaríska FDA fyrir forgangsröðun!

Protalix BioTherapeutics er líflyfjafyrirtæki sem sérhæfir sig í þróun, framleiðslu og markaðssetningu á raðbrigða meðferðarpróteinum framleitt með eigin ProCellEx® tjáningarkerfi plöntufrumupróteina. Nýlega tilkynntu fyrirtækið og samstarfsaðili þess Chiesi Global Rare Diseases, dótturfélag Chiesi Group, sameiginlega að bandaríska matvæla- og lyfjastofnunin (FDA) hafi samþykkt pegunigalsidasa alfa (PRX-102)' umsóknarleyfi fyrir líffræðilega vöru (BLA) ) og forgangsrýni var veitt. Lyfið er langverkandi, raðbrigða, pegýleraður, krossbundinn α-galaktósidasi A til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum með Fabry sjúkdóm. Í janúar 2018 hefur FDA veitt pegunigalsidasa alfa Fast Track Status (FTD).

BLA var lögð fram með hraðri samþykkisferli FDA og FDA hefur tilnefnt lyfjagjald fyrir lyfseðilsskyld lyf (PDUFA) miðaðan aðgerðardag 27. janúar 2021. FDA lýsti því yfir að það ætli nú ekki að boða til ráðgjafarnefndarfundar til ræða umsóknina.

Þessi framlag BLA inniheldur fullkomið gagnasafn úr forklínískum, klínískum og framleiðslu, þar með talið klínískum áfanga I / II klínískri rannsókn á pegunigalsidasa alfa, tengdum stækkunarrannsóknum í kjölfar klínískrar rannsóknar á stigi I / II og III. Stigs BRIDGE rannsókn á bráðabirgða , áframhaldandi mat á rannsóknum á pegunigalsidasa alfa meðferðar við 1 mg / kg aðra hverja viku.

Fabry-sjúkdómur er X-tengdur arfgengur sjúkdómur þar sem gallaða genið er staðsett á langa armi X-litningsins. Sjúkdómurinn er vegna galla í α-galaktósidasa geninu, sem leiðir til galla í virkni α-Galaktósidasa í lýsósóminu, sem leiðir til fitu sem kallast globotriaosylceramide (Gb3) Efni safnast áfram á veggjum æða um líkaminn.

Fabry-sjúkdómur er sjaldgæfur sjúkdómur sem hefur áhrif á einn einstakling af hverjum 40.000-60.000. Sjúklingurinn er með galla í α-galaktósidasa, sem er venjulega ábyrgur fyrir niðurbroti Gb3. Óeðlileg uppsöfnun Gb3 eykst með tímanum. Þess vegna safnast Gb3 aðallega upp í blóð og æðaveggi. Lokaafleiðingar Gb3 útfellingar eru sársauki og skert skaðlegur útlægur líffæri, sérstaklega nýru, en einnig hjarta og æðakerfi.

Pegunigalsidasa alfa (PRX-102) er efnafræðilega breytt stöðug útgáfa af raðbrigða α-galaktósidasa-A ensími sem kemur fram í ræktun frumufrumna. Prótein undireiningarnar eru efnafræðilega krossbundnar með stuttum PEG til samgildrar tengingar til að mynda sameindir með einstökum lyfjahvörfum. Í klínískum rannsóknum er helmingunartími pegunigalsidasa alfa í um það bil 80 klukkustundir. Þróun pegunigalsidasa alfa miðar að því að koma til móts við áframhaldandi óuppfylltar klínískar þarfir Fabry sjúklingahópsins.

Protalix einbeitir sér að þróun og markaðssetningu raðbrigða meðferðarpróteina með eigin tjáningarkerfi plöntufrumna ProCellEx®. Protalix er fyrsta fyrirtækið sem samþykkt er af bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitinu (FDA) til að framleiða prótein í gegnum tjáningarkerfi plöntufrumna. Einstakt tjáningarkerfi Protalix&# 39 táknar nýja leið til að þróa raðbrigða prótein á iðnaðarstigi.

Fyrsta vara fyrirtækisins, taliglucerase alfa (Elelyso), var samþykkt af bandaríska FDA í maí 2012 og var síðan samþykkt af eftirlitsstofnunum í öðrum löndum sem langtíma ensímuppbótarmeðferð (ERT). Til meðferðar hjá fullorðnum og börnum með Gaucher sjúkdóm af tegund 1. Protalix hefur veitt Pfizer alheimsþróunar- og markaðsréttindi taliglucerase alfa og Protalix áskilur sér allan rétt í Brasilíu.

Sem stendur inniheldur leiðsla Protalix sérútgáfur af raðbrigða meðferðarpróteinum fyrir núverandi lyfjamarkað, þar á meðal: (1) pegunigalsidasa alfa, endurbætt útgáfa af raðbrigða α-galaktósidasa úr mönnum, notuð til meðferðar við Fabry sjúkdómi; (2)) OPRX-106, prótein bólgueyðandi meðferð til inntöku til meðferðar við Fabry sjúkdómi; (3) alidornase alfa, meðferð við slímseigjusjúkdómi; (4) PRX-115, raðbrigða pólýetýlen tvö tjáð í plöntufrumum Áfengisensím, meðhöndla þvagsýrugigt. Protalix og Chiesi vinna saman að þróun og sölu á pegunigalsidasa alfa í Bandaríkjunum og utan Bandaríkjanna.