Spánn þróaði með góðum árangri nýja tegund af nanólyfjum til meðferðar á Fabry sjúkdómi

Nýlega hafa vísindamenn frá Barcelona efnisvísindastofnun (ICMAB-CSIC) undir spænska æðsta rannsóknarráðinu (CSIC) þróað með góðum árangri nýtt lyf til meðferðar við Fabry.

Fabry sjúkdómur er sjaldgæfur sjúkdómur, arfgengur geymsluveiki í litósómum af völdum stökkbreytinga í GLA geninu sem kóðar α-galaktósidasa A (α-Gal A). Sjúkdómurinn getur valdið hjarta- og æðasjúkdómum og heilaæðasjúkdómum og nýrnabilun, auk alvarlegra verkjatilfella. Samkvæmt tölfræði þjást 2,6 manns á hverja 10.000 manns í ESB löndum af Fabry sjúkdómi.

Nanólyfið sem Xixin þróaði nefnist" nanoGLA" ;. Rannsóknir hafa sýnt að nýja lyfið hefur betri klíníska virkni en ensímuppbótarmeðferð sem nú er heimilað til að meðhöndla Fabry sjúkdóminn. Á sama tíma hefur það einnig kosti lægri kostnaðar og bætt lífsgæði sjúklinga.

Lyfið er rannsóknarniðurstaða" Smart4Fabry" verkefni hleypt af stokkunum árið 2017 í Evrópu. Rannsóknir og þróun verkefnisins voru styrkt af 5,8 milljónum evra frá' s" Horizon 2020" forrit. Sem stendur hefur lyfið verið heimilað af munaðarlaus lyfjanefnd (COMP) Lyfjastofnunar Evrópu (EMA).