Önnur kynslóð trombópóetínviðtakaörva Doptelet (avatrombopag) verður brátt samþykkt innan ESB!

Sænska lyfjafyrirtækið Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) tilkynnti nýlega að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) fyrir lyf fyrir menn (CHMP) hafi sent frá sér jákvæða umsögn og mælt með samþykki til að auka gildissvið Doptelet (avatrombopag ) til meðferðar Fullorðnir sjúklingar með grunn langvarandi ónæmis blóðflagnafæð (ITP) sem ekki hafa svarað öðrum meðferðum (svo sem barkstera, immúnóglóbúlín). Nú verða álit CHMP lögð fyrir framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) til endurskoðunar, sem venjulega tekur endanlega endurskoðunarákvörðun innan tveggja mánaða.

Ónæmis blóðflagnafæð (ITP) er sjálfsofnæmissjúkdómur sem einkennist af lágu blóðflagnafjölda, sem leiðir til aukinnar hættu á mar og blæðingum. Talið er að 100 af hverri milljón manna séu með ITP og þegar einkenni eru viðvarandi í meira en 12 mánuði er sjúkdómurinn talinn langvinnur. Tíðni aðal ITP hjá fullorðnum er 3,3 á hverja 100.000 manns á ári. Sem stendur er engin lækning við ITP. Þessir sjúklingar koma venjulega aftur eftir að hafa fengið ýmsar meðferðir og þurfa enn lyf til að draga úr hættu á meiriháttar klínískri blæðingu.

Virka lyfjaefnið Doptelet&# 39, avatrombopag, er önnur kynslóð, segamyndunarörvandi lyf til inntöku einu sinni á sólarhring (TPO-RA) sem getur líkja eftir áhrifum TPO, sem er aðal eftirlitsstofnanna með eðlilega blóðflagnaframleiðslu.

Í Bandaríkjunum var Doptelet samþykkt af FDA í maí 2018 til meðferðar á blóðflagnafæð hjá fullorðnum sjúklingum með langvinnan lifrarsjúkdóm (CLD) sem hyggjast gangast undir aðgerð. Í júní 2019 samþykkti FDA útvíkkun á gildissviði Doptelet til meðferðar við blóðflagnafæð hjá fullorðnum sjúklingum með langvarandi ónæmis blóðflagnafæð (ITP) sem ekki hafa svarað fyrri meðferðum. Í Evrópusambandinu var Doptelet samþykkt í júní 2019 til meðferðar við alvarlegri blóðflagnafæð hjá fullorðnum sjúklingum með CLD sem ætla að fara í ífarandi aðgerð.

SOBI yfirlæknir og yfirmaður rannsókna og þróunar Ravi Rao sagði:" Þessar fréttir eru mikilvægt skref í því að veita evrópskum ITP sjúklingum meðferðarúrræði. Í dag er jákvæð álit&# 39 frá CHMP mikilvægur áfangi fyrir ITP sjúklinga um alla Evrópu. Ef þú færð það Með samþykki framkvæmdastjórnar Evrópusambandsins mun Doptelet sjá sjúklingum og læknisfræðingum fyrir nýrri meðferðaráætlun til inntöku án takmarkana á tegundum matvæla."