Bandaríska FDA samþykkir Vertex fyrir klíníska prófun á fullkomlega aðgreindri holufrumumeðferð sem er unnin úr stofnfrumum!

Vertex Pharmaceuticals tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt nýja umsókn um klíníska lyfjameðferð (IND) sem gerir fyrirtækinu kleift að hefja klínískar rannsóknir á VX-880. VX-880 er stofnfrumuafleidd, fullkomlega aðgreind holufrumumeðferð til meðferðar við sykursýki af tegund 1 (T1D).

Vertex ætlar að hefja áfanga 1, stigs, opna klíníska rannsókn á fyrri hluta ársins 2021 og nota VX-880 til að meðhöndla sjúklinga með sykursýki af tegund 1 (T1D) með skerta blóðsykursvitund og alvarlega blóðsykursfall. Tilraunin mun meta öryggi og virkni mismunandi skammta af VX-880 og um það bil 17 sjúklingar munu taka þátt í þessari klínísku rannsókn.

Dr. Bastiano Sanna, aðstoðarforseti og yfirmaður frumu- og genameðferðar hjá Vertex, sagði: „Þegar við fögnum 100 ára afmæli uppgötvunar insúlíns á þessu ári erum við mjög ánægð með að kynna frummeðferð fyrsta flokks í heilsugæslustöðina, sem hefur möguleika á að gagnast T1D. Sjúklingar hafa þýðingarmikil áhrif. Við hlökkum til að hefja klínískt forrit og prófa einstaka aðferð okkar við að nota stofnfrumuafleitt aðskilið insúlín til að framleiða hólmafrumur til að skipta um eyðilagða hólmafrumur hjá sjúklingum með sykursýki af tegund 1."

Sykursýki af tegund 1 (T1D) stafar af sjálfsnæmis eyðingu insúlínframleiðandi hólmafrumna í brisi, sem leiðir til minni insúlínseytingar og skertrar blóðsykursstjórnunar. Skortur á insúlíni getur valdið óeðlilegri vinnslu næringarefna í líkamanum, sem getur leitt til hás blóðsykurs. Hár blóðsykur getur leitt til ketónblóðsýringar af völdum sykursýki, sem með tímanum getur leitt til fylgikvilla eins og nýrnasjúkdóms / bilunar, augnsjúkdóms (þar með talið sjóntap), hjartasjúkdóma, heilablóðfalls, taugaskemmda og jafnvel dauða. Vegna takmarkana og margbreytileika insúlíngjafakerfisins er erfitt fyrir T1D sjúklinga að ná og viðhalda jafnvægi í blóðsykursstjórnun. Blóðsykurslækkun er enn lykil takmarkandi þáttur í blóðsykursstjórnun. Alvarleg blóðsykurslækkun getur leitt til meðvitundarleysis, dás, krampa, meiðsla og jafnvel banaslysa. Auk insúlínmeðferðar eru sem stendur takmarkaðir möguleikar til að meðhöndla T1D.

VX-880 (áður þekkt sem STx-02) er rannsóknir á ósamgenum stofnfrumum sem eru fengnar með holufrumumeðferð. Sem stendur er ætlunin að meta T1D sjúklinga með skerta blóðsykursvitund og alvarlega blóðsykursfall. VX-880 hefur burði til að endurheimta getu&# 39 líkamans til að stjórna blóðsykursgildum með því að endurheimta virkni hólmafrumna (þar með talin insúlínframleiðsla).

VX-880 klínískar rannsóknir munu fela í sér innrennsli á fullkomlega aðgreindum hagnýtum frumum í brisi og langtímameðferð við ónæmisbælandi meðferð til að vernda hólffrumur í brisi gegn höfnun ónæmis.