Bandaríska lyfjaeftirlitið (FDA) veitti meðferðarmerki til að miða á fyrsta GLP-1 mótlyf avexitíð!

Eiger BioPharmaceuticals er líflyfjafyrirtæki sem sérhæfir sig í þróun og markaðssetningu nýstárlegra meðferða til að meðhöndla sjaldgæfa og of sjaldgæfa sjúkdóma. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt avexitíði (áður þekkt sem exendin 9-39) byltingartækni (BTD) til meðferðar á meðfæddri insúlínshækkun (HI). Þess má geta að hingað til hafa öll 5 munaðarlaus lyfjafyrirtæki fyrirtækisins fengið BTD.

Avexitide er markviss, fyrsta flokks GLP-1 mótlyf. Það er nú verið að þróa sem þægilega og nýja fljótandi blöndu til að gefa með inndælingu undir húð til að meðhöndla efnaskiptasjúkdóma, þar með talið meðfædda Hyperinsulinemia, afar sjaldgæfan, lífshættulegan, þrálátan blóðsykursfall barnasjúkdóm, getur valdið óafturkræfum heilaskemmdum allt að 50% barna.

BTD er ný lyfjaendurskoðunarleið FDA, sem miðar að því að flýta fyrir þróun og endurskoðun nýrra lyfja til meðferðar á alvarlegum eða lífshættulegum sjúkdómum og það eru bráðabirgðalegar klínískar vísbendingar um að samanborið við núverandi meðferðarlyf, ný lyf sem geta bæta ástand sjúkdómsins verulega. BTD-fengin lyf geta fengið nánari leiðsögn, þar á meðal háttsettir embættismenn FDA meðan á rannsóknum og þróun stendur, og eru gjaldgengir til endurskoðunar og hugsanlegrar forgangsrannsóknar meðan á endurskoðun stendur til að tryggja að sjúklingar fái nýja meðferðarmöguleika á stysta tíma.

FDA veitti avexitide BTD byggt á gögnum frá 3 lokið Phase 2 rannsóknum sem gerðar voru á 39 nýburum, börnum og unglingum með meðfædda blóðhækkun insúlíns.

Colleen Craig, læknir, varaforseti efnaskiptasjúkdóma í Eiger sagði: „avexitíð táknar efnilega, markvissa meðferð við meðfæddri insúlínshækkun. Það er brýn, ófullnægjandi læknisfræðileg þörf fyrir þennan sjúkdóm. Samþykkt meðferð. Við hlökkum til áframhaldandi samstarfs við FDA."

avexítíð: 31 amínósýrubrot af exenatíði (myndgjafi: Eiger)

Insúlín er aðal lífeðlisfræðilega hormónið sem líkaminn seytir til að stjórna blóðsykursfalli. Óeðlileg aukning á seytingu insúlíns getur leitt til alvarlegrar blóðsykurslækkunar, sem getur leitt til alvarlegra fylgikvilla, þ.mt flog, heilaskemmdir og dá. Glúkagon-eins peptíð-1 (GLP-1) er hormón í meltingarvegi (meltingarvegi) sem losnar úr L-frumum í þörmum eftir máltíð. GLP-1 binst GLP-1 viðtakanum á beta frumum í brisi og eykur losun insúlíns.

Avexitide er 31-amínósýru peptíð sem sérhæfir sig og hindrar GLP-1 viðtaka, dregur úr insúlínseytingu í brisi og dregur þannig úr föstu og blóðsykurslækkun eftir mat. Þrjár fasa 2 rannsóknir á 39 nýburum, börnum og unglingum með meðfædda blóðsykurslækkun hafa sýnt fram á þetta hugtak. Í Bandaríkjunum hefur FDA veitt avexítíði byltingartækni (BTD) til meðferðar á meðfæddri insúlínhækkun, munaðarlausri lyfjameðferð (ODD) til meðferðar á blóðsykurslækkandi blóðsykurslækkun (þ.mt meðfædda ofhækkun á insúlíni) og sjaldgæfum barnasjúkdómum (RPDD) . Í Evrópusambandinu hefur EMA veitt ODD avexitide til meðferðar á meðfæddri insúlínhækkun.

Um þessar mundir er einnig verið að þróa avexitíð til að meðhöndla blóðsykurslækkun eftir barnsburð (PBH). Klíníska verkefnið avexitide PBH hefur meðhöndlað 54 PBH sjúklinga í 4 fasa II klínískum rannsóknum, þar á meðal meðferð á sjúkrahúsi og meðferð á göngudeild. Niðurstöðurnar sýna að avexitíð hefur mjög góð áhrif við meðferð á PBH. Eiger hefur fengið samhljóða samþykki frá bandaríska FDA og ESB EMA um eina fasa 3 klíníska rannsókn á PBH sjúklingum.

avexitide er ný tegund af meðferð við PBH. PBH er langvinnur sjúkdómur sem kemur fram hjá sjúklingum eftir bariatric skurðaðgerð, sem leiðir til afar lágs blóðsykursgildis eftir máltíðir. Alvarleg PBH flog geta leitt til breytinga á andlegri stöðu, meðvitundarleysi, krampa og yfirlið. Vegna aukinnar tíðni sjúklegrar offitu fjölgar einnig bariatric skurðaðgerðum, sem leiðir til fjölgunar sjúklinga sem þjást af PBH. Í Evrópusambandinu hefur avexitíð fengið munaðarlausa lyfjameðferð til meðferðar á blóðsykurslækkandi heilkenni (NIPHS) sem ekki er insúlínæxli. í Bandaríkjunum hefur avexitíð fengið munaðarlausa lyfjameðferð til meðferðar á blóðsykurslækkandi blóðsykurslækkun. Báðar þessar tvær víðtæku hæfniskröfur munaðarlausra lyfja innihalda PBH.