Bandaríska matvælastofnunin veitti Sanofi rilzabrutinib skyndibraut hæfi!

Sanofi tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt Rilzabrutinib Fast Track Tilnefningu (FTD) til meðferðar við ónæmis blóðflagnafæð (ITP). rilzabrutinib er inntöku Bruton' týrósín kínasa (BTK) hemill í þróun. Lyfið hefur möguleika á að verða fyrsti BTK hemillinn til meðferðar á ITP. Í október 2018 hefur FDA veitt tilnefningu til munaðarlausra lyfja (ODD) fyrir rilzabrutinib til að meðhöndla ITP. Eftir jákvæðar niðurstöður stigs 1/2 rannsóknarinnar hefur Sanofi hafið klíníska 3. stigs rannsókn sem metur rilzabrutinib vegna ITP.

Orphan Drug vísar til lyfja sem notuð eru til að koma í veg fyrir, meðhöndla og greina sjaldgæfa sjúkdóma og sjaldgæfir sjúkdómar eru almenna hugtakið fyrir flokk sjúkdóma með afar lága tíðni, einnig þekktur sem" munaðarlausir sjúkdómar." Í Bandaríkjunum vísa sjaldgæfir sjúkdómar til sjúkdóma með færri en 200.000 sjúklinga. Hvatningar til þróunar sjaldgæfra sjúkdómslyfja fela í sér ýmsa hvata í klínískum þroska, svo sem skattaafslætti sem tengjast klínískum prófkostnaði, lækkun notendagjalds FDA og klínískum rannsóknum. Aðstoð FDA&# 39 við prófunarhönnunina og 7 ára einkaréttartíma markaðsins fyrir samþykktar ábendingar eftir að lyfið er sett á markað.

Fast Track Qualification (FTD) miðar að því að flýta fyrir þróun og hraðri endurskoðun lyfja við alvarlegum sjúkdómum til að takast á við alvarlegar óuppfylltar læknisþarfir á lykilsviðum. Að öðlast skyndikunnáttu fyrir tilraunalyf þýðir að lyfjafyrirtæki geta haft samskipti við FDA oftar á rannsóknar- og þróunarstigi. Eftir að hafa sent inn markaðsumsókn eru þeir gjaldgengir fyrir flýtimeðferð og forgangsrýni ef þeir uppfylla viðeigandi staðla. Að auki eru þeir einnig gjaldgengir til endurskoðunar.

Efnafræðileg uppbygging rilzabrutinibs (mynd uppspretta: pubchem)

Ónæmis blóðflagnafæð (ITP) er sjaldgæfur og alvarlegur sjálfsofnæmissjúkdómur sem einkennist af ónæmiskenndri blóðflagnaeyðingu og skertri blóðflagnaframleiðslu, sem leiðir til lágs blóðflagnafjölda í blóði (blóðflagnafæð) og auðveldrar blæðingar. Og hafa slæm áhrif á lífsgæði sjúklinga. Hjá ITP-sjúklingum sem hafa fengið barksterameðferð vegna bakfalls eða ónæmis er enn veruleg óuppfyllt læknisfræðileg þörf til að ná skjótum og varanlegum eftirgjöf.

Rilzabrutinib er til inntöku, afturkræfur, samhliða, BTK hemill sem er í klínískri þróun til meðferðar á ónæmiskerfinu. BTK tekur þátt í meðfæddri og aðlagandi ónæmissvörun og er merkjasameind fyrir ónæmissjúkdóma. Rannsóknargögn sýna að rilzabrutinib getur hindrað bólguofnæmisfrumur, útrýmt eyðileggjandi merkjum um sjálfsmótefni og komið í veg fyrir myndun nýrra sjálfsmótefna án þess að eyða B-frumum. Rilzabrutinib getur haft áhrif á sjúkdómsvaldandi sjúkdóma og ekki hefur verið sýnt fram á að það breyti samloðun blóðflagna. Klínísk þýðing þessara aðferða er nú í rannsókn og öryggi þeirra og virkni hefur enn ekki verið endurskoðað af neinum eftirlitsstofnunum.

Auk ITP er rilzabrutinib nú í 3. stigs klínískri meðferð á pemphigus, sem er ónæmiskerfill sjúkdómur sem einkennist af blöðrum á slímhúð og húð. Að auki hefur rilzabrutinib einnig hafið klínískar rannsóknir á 2. stigi til meðferðar á IgG4 sjúkdómum við sjálfsnæmissjúkdómum.