Bandaríska FDA samþykkir Hetlioz (tasimelteon): fyrsta Smith-Maggie heilkenni (SMS) lyfið!

Vanda Pharmaceuticals tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjastofnunin (FDA) hafi samþykkt Hetlioz (tasimelteon) hylki og fljótandi efnablöndur fyrir fullorðna og barna til að meðhöndla Smith-Magenis heilkenni (Smith-Magenis heilkenni, SMS). ) Tengdar nætursvefntruflanir.

Þess má geta að Hetlioz er fyrsta lyfið sem FDA hefur samþykkt til að meðhöndla SMS-sjúklinga. SMS er sjaldgæfur taugaþroskaröskun. Sérkenni þess er" inversion" hringtakta sem gerir SMS sjúklingum ákaflega erfitt að sofna á nóttunni. Talið er að SMS hafi áhrif á um það bil 15.000 manns í Bandaríkjunum.

Hetlioz var samþykktur með forgangsrannsóknarferli. Meðal þeirra verður Hetlioz hylkjum hleypt af stokkunum í Bandaríkjunum strax og búist er við að fljótandi undirbúningi Hetlioz verði hleypt af stokkunum í Bandaríkjunum á fyrsta ársfjórðungi 2021.

Smith-Margilli heilkenni (SMS) er þroskaröskun af völdum eyðingar á litlum hluta 17p litnings mannsins. Í sjaldgæfari tilfellum stafar SMS af stökkbreytingu í RAI1 geninu sem er staðsett á svæðinu sem vantar.

Talið er að í Bandaríkjunum sé tíðni SMS hjá nýburum 1 / 15.000-25.000. SMS er venjulega ekki erft heldur vegna de-novo eyðingar. Fólk með SMS mun hafa nokkur líkamleg, sálræn vandamál og hegðunarvandamál. Algengasta einkenni SMS er alvarleg svefntruflun og líf sjúklinga og fjölskyldna þeirra er verulega raskað.

Sameindabygging Tasimelteon (mynd uppspretta: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) er melatónínviðtakaörvi. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur Hetlioz verið samþykkt til meðferðar við svefntruflunum sem ekki eru sólarhringur (ekki 24 tíma svefn-vökuröskun," Non-24" ;," non -24") hjá sjúklingum með fullkomna blindu og lyfið er einnig fyrsta Eina lyfið fyrir þessa ábendingu.

Samþykki Hetlioz&# 39 fyrir meðferð á nætursvefntruflunum hjá SMS sjúklingum er byggt á einni samanburðarrannsókn á lyfleysu vegna þessa sjaldgæfa sjúkdóms. Rannsóknin kannaði fullorðna með SMS sem taka Hetlioz hylki og börn með SMS sem taka Tetlioz vökvablöndur. Gögnin sýna að öryggi Hetlioz er svipað og í fyrra Hetlioz rannsókn fyrir non-24 og það er einnig svipað hjá SMS fullorðnum og börnum.