Bandaríska FDA samþykkti Alkindi strá til að meðhöndla börn með nýrnahettubrest!

Eton Pharmaceuticals er faglegt lyfjafyrirtæki sem sérhæfir sig í þróun og markaðssetningu nýstárlegra meðferða við sjaldgæfum barnasjúkdómum. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt Alkindi strá (hýdrókortisón) kyrni til inntöku sem aðra meðferð til meðferðar á nýrnahettuberki (AI) börnum undir 17 ára aldri.

Alkindi strá er samsett hýdrókortisón kornblöndun til inntöku með geymsluþol 3 ár við stofuhita og þarfnast ekki kælingar. Búist er við að lyfið verði fáanlegt á fjórða ársfjórðungi 2020.

Þess má geta að Alkindi strá er fyrsta og eina hýdrókortisonkornið sem FDA hefur samþykkt til meðferðar á börnum með gervigreind.

Samþykki Alkindi Sprinkle munnkyrninga er stutt af 6 klínískum rannsóknum, þar á meðal fyrstu og einu íhlutunar III. Stigs rannsókninni sem metur hýdrókortisón til inntöku við meðferð á gigt hjá börnum yngri en 8 ára.

Áður en Alkindi strá var samþykkt var hýdrókortisón til inntöku, töflusamsetning aðeins 5 mg og hærra, samþykkt af FDA. Margir barna þurfa litla skammta og sveigjanleika fyrir nákvæma títrun. Þess vegna verða umönnunaraðilar að skera eða deila hágæða hýdrókortisón töflum til að ná þeim litla skammti sem ung börn þurfa, sem getur leitt til ónákvæmra skammta.

Alkindi strá er framleitt með tækni sem hefur verið sönnuð í atvinnuskyni og hefur 4 styrkleika: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, sem gerir læknum kleift að framkvæma einstaklingsmiðaða lyfjagjöf í samræmi við þarfir hvers sjúklings, samkvæmt skömmtum og leiðbeiningum um lyfjagjöf.

Sean Brynjelsen, forstjóri Eton Pharmaceuticals, sagði: „Samþykki FDA á Alkindi Sprinkle er bylting fyrir börn með nýrnahettubrest og umönnunaraðila. Við erum mjög ánægð með að veita FDA viðurkennda vöru sem getur veitt börnum lága skammta og skammtameðferð með hýdrókortisóni. Við hlökkum til að veita sjúklingum þessa vöru á næstu mánuðum."

Skert nýrnahettu (AI) hjá börnum er sjaldgæfur sjúkdómur sem einkennist af vanhæfni til að mynda og losa hýdrókortisón (kortisól) og stundum jafnvel aldósterón. Þetta getur leitt til of mikils karlhormóna (óeðlilegur kynþroski kvenna, snemma kynþroska, vaxtarok og stuttur vexti). Algengasta form gervigreindar hjá börnum er meðfædd nýrnahettusjúkdómur (CAH), sem stafar af erfðagalla. Sjúklingar með grunn- eða miðlæga gervigreind (annar og þriðji bekkur) eru með ófullnægjandi kortisólgildi. Minnkun kortisóls í líkamanum getur leitt til afdrifaríkra afleiðinga, svo sem nýrnahettukreppu. Til að lifa af þarf að bæta við gigtarsjúklingum með kortisóli daglega. Eton áætlar að gervigreind barna hafi áhrif á 5.000-11.000 börn í Bandaríkjunum.