Xalkori samþykkt í Bandaríkjunum: fyrsta lífmerktardrifna meðferðin til meðferðar á ungum sjúklingum með ALK-jákvætt anaplastískt stórfrumu eitilæxli (ALCL)!

Pfizer tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt viðbótar lyfjaumsókn (sNDA) fyrir markvissa krabbameinslyf Xalkori (crizotinib) til meðferðar á anaplastískum eitilæxlis kínasa (ALK) jákvæðum, Börn og ungir fullorðnir með endurkomið eða eldföst almenn alnæmisæxli í stórum frumum (ALCL). Verkun og öryggi Xalkori hjá eldri fullorðnum sjúklingum hefur ekki verið staðfest.

ALCL er sjaldgæf tegund eitlaæxlis (NHL) sem ekki er Hodgkin&# og er um það bil 30% tilfella NHL hjá ungu fólki. Um það bil 90% ALCL tilfella hjá ungu fólki eru ALK jákvæð.

Rétt er að geta þess að Xalkori er fyrsta lyfjameðferðarstýrða meðferðin fyrir ungt fólk með ALCL með endurkomu eða eldföstum. Þessi ábending var samþykkt með forgangsrannsóknarferli. Í maí 2018 hefur FDA veitt Xalkori Breakthrough Drug Designation (BTD) til meðferðar á ALK-jákvæðum ALCL.

Chris Boshoff, framkvæmdastjóri þróunarsviðs Pfizer Global Product Development, sagði:" Það er okkur heiður að veita fyrstu lífmerki-drifnu meðferðina fyrir börn og unga fullorðna með ALCL. Xalkori mun sjá hópi ungra sjúklinga fyrir ALK-jákvæðum ALCL með endurkomu eða afturköllun. Veruleg ný meðferðaráætlun. Sem fyrsta lífmerktardrifna meðferð við ALK-jákvæðu lungnakrabbameini sem ekki er smáfrumu, hefur Xalkori gjörbylt meðferð þessa sjúkdóms. Samþykki þessarar nýju vísbendingar er að við höldum áfram að fylgja vísindum til að leysa alvarlegar óuppfylltar þarfir Mikil áfangi í krabbameinsferð okkar."

Xalkori er ábending til meðferðar hjá börnum með ALK-jákvætt ALCL, byggt á niðurstöðum ADVL0912 rannsóknarinnar (NCT00939770). Um er að ræða fjölsetra, opna áfanga 1/2 rannsókn í einum handlegg, unnin í samvinnu við krabbameinslæknahóp barna (GG # 39), og Pfizer veitti fjármagn og stuðning. Rannsóknin var gerð hjá sjúklingum með endurkomið eða eldföst fast æxli og ALCL og metið var öryggi, hámarks þolinn skammtur og klínísk virkni Xalkori. Alls voru 121 sjúklingur á aldrinum 1-21 árs þátttakendur í rannsókninni, þar af 26 sjúklingar ungir sjúklingar með ALK-jákvætt ALCL með endurkomu eða eldföstum lungum sem áður höfðu fengið að minnsta kosti eina altæka meðferð.

Niðurstöðurnar sýndu að Xalkori hefur verulega æxlisvirkni hjá ALK-jákvæðum ALCL börnum og ungmennum: hlutlæg svörunarhlutfall (ORR) er 88%. Meðal 23 sjúklinga í eftirgjöf voru 39% með eftirgjöf ≥ 6 mánuði og 22% með eftirgjöf ≥ 12 mánuði. Öryggi Xalkori hjá ALK-jákvæðum ALCL börnum og ungmennum er í grundvallaratriðum það sama og hjá ALK-jákvæðum og ROS1 jákvæðum meinvörpum, ekki smáfrumukrabbameinssjúklingum.

Xalkori er fyrsta ALK-miðaða lyfið sem Pfizer setti á markað. Lyfið er fyrsta kynslóð anaplastískt eitilæxlis kínasa (ALK) týrósín kínasa hemill (TKI) og hefur verið samþykkt af bandaríska FDA til meðferðar á ALK jákvæðum eða ROS1 jákvæðum meinvörpum sem ekki eru smáfrumukrabbamein (NSCLC). Hingað til hefur Xalkori verið samþykkt til að meðhöndla ALK-jákvæða NSCLC sjúklinga í meira en 90 löndum (þar á meðal Kína) og það hefur einnig verið samþykkt til meðferðar á ROS1 jákvæðum NSCLC sjúklingum í meira en 70 löndum um allan heim.