Xarelto (rivaroxaban) umsókn lögð fram í Bandaríkjunum: fyrir börn

Bayer tilkynnti nýlega að þróunarfélagi þess Johnson&magnari; Johnson (JNJ) Janssen Research and Development Company hefur lagt fram nýja lyfjaumsókn (NDA) til bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA) til að skipta um blóðþynningarlyf til inntöku Xarelto (rivaroxaban, Liberty). Vaxaban) er notað til meðferðar á börnum.

Xarelto er þáttur Xa hemill til inntöku. NDA leitast við að samþykkja Xarelto fyrir 2 ábendingar fyrir börn, þar með talin ný aldursviðeigandi þyngdarblönduð blanda til inntöku: (1) Notað frá fæðingu til barna undir 18 ára aldri, eftir að minnsta kosti 5 daga upphaflega blóðstorknun í bláæð, nota Xarelto til að meðhöndla bláæðasegarek (VTE) og draga úr hættu á endurtekinni bláæðasegareki. (2) Xarelto er notað við segamyndun hjá börnum með meðfæddan hjartasjúkdóm sem eru ≥2 ára og hafa gengist undir Fontan skurðaðgerð.

Ef samþykkt verður Xarelto eini Xa hemillinn til inntöku fyrir börn í Bandaríkjunum. Fyrir þessar tvær hugsanlegu vísbendingar fer skammturinn af Xarelto eftir líkamsþyngd og sjúklingar geta tekið mixtúru, dreifa eða töflur.

Núverandi leiðbeiningar eru takmarkaðar og mælt er með venjulegri segavarnarmeðferð fyrir börn með segamyndun eða hættu á segamyndun sem krefst inndælingar, takmarkana á mataræði og reglulegu eftirliti á rannsóknarstofu. Eins og er er engin FDA-samþykkt blóðþynningarmeðferð fyrir börn með meðfædda hjartasjúkdóma sem hafa gengist undir Fontan aðgerð.

Fyrr á þessu ári var Xarelto samþykkt í Kanada, Evrópusambandinu (þar með talið Bretlandi), Japan og Sviss: fyrir börn 18 ára og eldri eftir að hafa fengið að minnsta kosti 5 daga upphaflega segavarnarmeðferð í bláæð, er hægt að nota Xarelto til meðferðar VTE og koma í veg fyrir að bláæðasegarek endurtaki sig. Bayer ætlar einnig að leggja fram umsókn um ábendingar fyrir börn um Xarelto til að koma í veg fyrir segamyndun eftir Fontan -aðgerð í Evrópusambandinu.

Dr. Christian Rommel, yfirmaður R& D hjá Bayer Pharmaceuticals og fulltrúi í framkvæmdanefndinni, sagði: „Framlagning þessarar umsóknar í Bandaríkjunum er mikilvægt skref til að leysa byrði bláæðasegarek og veita læknum möguleika á lyfjagjöf fyrir börn í þyngd. Xarelto mixtúra, dreifa, kemur í veg fyrir meðferð fullorðinna lyfjaforma og dregur verulega úr fjölda stungulyfja sem þarf til blóðþynningarmeðferðar og blóðsýni."

Þetta forrit er byggt á vísbendingum frá fullnægjandi og vel stjórnaðri rannsókn á Xarelto hjá fullorðnum sjúklingum, svo og gögnum úr tveimur fasa 3 klínískum rannsóknum á Xarelto hjá börnum: (1) EINSTEIN-Jr, sem áður var greindur sem bláæðasegarek þróað í barnasjúklingar; (2) UNIVERSE, sem var notað hjá börnum sem voru í hættu á að fá bláæðasegarek eftir nýlega Fontan skurðaðgerð. Þess má geta að EINSTEIN-Jr er stærsta klíníska rannsóknin sem lokið hefur verið til þessa til að meta meðferð barna með VTE og UNIVERSE er fyrsta klíníska rannsóknin til að prófa NOAC til að koma í veg fyrir segarek í blóði eftir Fontan hjá börnum með meðfæddan hjartasjúkdóm.

VTE hefur áhrif á fólk á öllum aldri. Núverandi meðferð á bláæðasegareki hjá börnum byggist venjulega á segavarnarlyfjum í bláæð og krefst eftirlits með rannsóknarstofu og skammtaaðlögunar. Á þessari stundu eru börn' blóðþynningarmeðferðaráætlanir aðallega byggðar á framreikningi á athugunargögnum og fullorðnum gögnum.

Rivaroxabaner algengasta nýja segavarnarlyf til inntöku (NOAC) í heiminum sem ekki er vítamín K og er markaðssett undir vöruheitinu Xarelto. Hingað til hefur Xarelto verið samþykkt fyrir 9 meðferðarábendingar og ábendingarnar eru mismunandi í mismunandi löndum. Í samanburði við önnur NOAC getur Xarelto veitt sjúklingum með víðtæka segarek í bláæðum (VTE) og segarek í slagæðum (VSK): (1) Fyrir gáttatif sem er ekki í ventli með einum eða fleiri áhættuþáttum Fullorðnir sjúklingar til að koma í veg fyrir heilablóðfall og almenn heilablóðfall; (2) Meðhöndla lungnasegarek hjá fullorðnum (PE); (3) Meðhöndla segamyndun í djúpum bláæðum fullorðinna (DVT); (4) Komið í veg fyrir endurkomu fullorðinna DVT og PE; (5) að koma í veg fyrir bláæðasegarek (VTE) hjá fullorðnum sjúklingum sem gangast undir val á mjöðm; (6) forvarnir gegn segareki í bláæðum (VTE) hjá fullorðnum sjúklingum sem gangast undir val á hné; (7) þegar bráð kransæðasjúkdómur kemur fyrir hjá fullorðnum sjúklingum með hækkaða lífmerki í hjarta eftir einkenni, nota með aspiríni einu sér eða aspiríni + klópídógrel/tíklopídíni til að koma í veg fyrir segamyndun í æðakölkun; (8) fyrir mikla blóðþurrðaráhættu Fullorðnir sjúklingar með langvinnan kransæðasjúkdóm (CAD) eða útlægan slagæðasjúkdóm (PAD) til að koma í veg fyrir segamyndun í æðakölkun; (9) fyrir börn og unglinga yngri en 18 ára að minnsta kosti 5 daga frá upphafi í bláæð Eftir blóðþynningarmeðferð, meðhöndla bláæðasegarek (VTE) og koma í veg fyrir að bláæðasegarek endurtaki sig.

Það getur verið mismunur á ábendingum sem lönd hafa samþykkt, en frá sjónarhóli allra ábendinga hefur rivaroxaban verið samþykkt í meira en 130 löndum. Síðan hún var sett á laggirnar árið 2008 hafa meira en 86 milljónir sjúklinga fengið meðferð um allan heim.

Rivaroxabanvar uppgötvað af Bayer og er nú í samvinnu við Janssen R& D. Xarelto® er skráð utan Bandaríkjanna af Bayer og er skráð í Bandaríkjunum af Janssen Pharmaceuticals. Árið 2020 er sala Xarelto' á heimsvísu allt að 7,5 milljarðar bandaríkjadala.