Bayer Xarelto (rivaroxaban) Er um það bil að fá samþykki innan ESB: Það er notað hjá börnum til að meðhöndla bláæðasegarek (VTE)&Koma í veg fyrir endurkomu bláæðasegareks!

Bayer tilkynnti nýlega að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) um lyf fyrir menn (CHMP) hafi sent frá sér jákvæða umsögn þar sem lagt er til að víkka út markaðsleyfi segavarnarlyfsins Xarelto (rivaroxaban), sem eru Xor-hemlar til inntöku, notaðir hjá börnum frá fæðingu til yngri en 18 ára sem eru greindir með bláæðasegarek (VTE), þar með talið segamyndun í legg (CRT) og segamyndun í bláæðum í heila (CVST), til meðferðar VTE og koma í veg fyrir endurtekningu VTE.

Sem stendur eru engin viðurkennd lyf til inntöku sem hægt er að nota til að meðhöndla börn með bláæðasegarek. Xarelto er nú notað reglulega hjá fullorðnum sjúklingum með bláæðasegarek. Álit CHMP verður lagt fyrir framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) til endurskoðunar sem venjulega tekur endanlega endurskoðunarákvörðun innan tveggja mánaða. Ef það er samþykkt verður Xarelto fyrsti Xa hemillinn til inntöku sem er samþykktur til meðferðar og forvarnar gegn bláæðasegareki hjá börnum.

Þegar EB hefur samþykkt ákvörðun um að uppfæra upplýsingar um vörur ESB mun Bayer sækja um einkaleyfislengingu í 6 mánuði. Þessi framlenging mun lengja einkaleyfistíma Xarelto&# 39 í Evrópu til apríl 2024.

Dr. Joerg Moeller, fulltrúi í framkvæmdanefnd Bayer Pharmaceuticals og yfirmaður R& D, sagði: „Þótt framfarir í læknisfræði þýði að lífshættuleg börn lifi lengur og heilbrigðara, þá eru meðferðarúrræði fyrir börn í hættu á bláæðasegareki samt takmarkað. Óháð aldri er bláæðasegarek mjög alvarlegur fylgikvilli og því ætti að veita sjúklingum á öllum aldri viðeigandi meðferð. Samkvæmt gögnum EINSTEIN-Jr 3. stigs rannsóknarinnar, þegar Xarelto hefur verið samþykkt, mun það geta verið byggt á segamyndun í barninu hingað til. Gögn um blóðþrýstingslækkun frá umfangsmesta og umfangsmesta klíníska rannsóknarverkefni veita tryggingu fyrir öryggi og virkni."

Prófessor Christoph Male frá barnalæknadeild læknaháskólans í Vín, Austurríki sagði:" Tilboð á rivaroxaban dreifu mun koma í veg fyrir meðferð á skammtaformum fyrir fullorðna og draga verulega úr fjölda inndælinga sem þarf fyrir venjulega segavarnarlyf og blóðsýnatöku. . Þegar það hefur verið samþykkt Livoshaban forritið fyrir börn verður hagstætt val meðferðaráætlun fyrir börn með bláæðasegarek í framtíðinni."

Jákvæðar umsagnir CHMP um endurskoðun eru byggðar á niðurstöðum klínískrar III. Stigs rannsóknar EINSTEIN-Jr. Þessi rannsókn er stærsta rannsókn á börnum í sögu við meðferð á bláæðasegareki og fyrsta rannsóknin til að meta bein segavarnarlyf til inntöku hjá börnum yngri en 17 ára. Í þessari rannsókn fengu börn Xarelto töflur eða nýþróaðar dreifur til inntöku. Niðurstöðurnar sýna að Xarelto meðferð hjá börnum með bláæðasegarek er með svipaða hættu á endurtekinni bláæðasegarek og svipað lágt blæðingartíðni miðað við núverandi venjulega blóðþynningarmeðferð. Virkni þess og öryggi er í samræmi við niðurstöður sem komu fram í fyrri rannsóknum á fullorðnum sjúklingum með bláæðasegarek. .

EINSTEIN-Jr er slembiraðað, opin stigs III. stigs rannsókn sem tók þátt í 500 barna (fæðingu til 17 ára) sem greindust með bráða bláæðasegarek og höfðu hafið heparín meðferð. Í rannsókninni fengu þessir börn opinn, þyngdarstilltan skammt af Xarelto (n=335, töflur eða dreifu) eða venjuleg segavarnarlyf (n=165, óbrotið heparín, heparín með lága mólþunga eða Fondaparinux [fondaparinux] eða skipta yfir í K-vítamín mótlyf). Meðferðartímabilið er 3 mánuðir, en börn yngri en 2 ára með bláæðatengd bláæðasjúkdóm fá 1 mánaðar meðferð. Endurtaktu myndatöku í lok meðferðar. Helsta verkunarvísir rannsóknarinnar er endurtekin bláæðasegarek með einkennum (banvæn eða ekki banvæn) og aðalöryggisniðurstaðan er sambland af mikilli blæðingu og klínískt mikilvægri, ekki alvarlegri blæðingu.

Snemma í júlí 2019 var tilkynnt um niðurstöður úr EINSTEIN-Jr rannsókninni á 27. ársfundi Alþjóðafélagsins um segamyndun og blæðingar (ISTH2019) í Melbourne í Ástralíu. Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði til allra fyrirfram tilgreindra endapunkta: (1) Endurtekin bláæðasegarek voru svipuð í báðum hópunum og Xarelto meðferðarhópurinn var aðeins lægra í gildi (tíðni endurtekinna bláæðasegarekja: 1,2% [n=4 ] vs 3,0% [n=5]; HR=0,40, 95% CI: 0,11-1,41), engin banvæn bláæðasegarek kom upp í meðferðarhópunum tveimur. (2) Hóparnir tveir voru svipaðir varðandi klínískt mikilvægar blæðingar. Tíðni Xarelto meðferðarhóps og hefðbundinnar segavarnarhóps var 3,0% (n=10, báðir voru ekki meiriháttar blæðing) og 1,9% (n=3, 2 tilfelli meiriháttar blæðinga og 1 tilfelli) Blæðing sem ekki var meiri) (HR=1,58, 95% CI: 0,51-6,27). (3) Hvað varðar samsettan endapunkt (nettó klínískur ávinningur) af endurteknum bláæðasegareki og meiriháttar blæðingu var tíðni í Xarelto meðferðarhópnum 1,2% og tíðni í venjulegum segavarnarhópi var 4,2% (HR=0,30, 95% CI: 0,08-0,93). (4) Endurtekin myndgreining við upphaf og í lok meðferðartímabilsins sýndi að Xarelto var betri en venjuleg segavarnarlyf til að bæta segamyndun (p=0,012): upphafs bláæðasegareksmagn var útrýmt að fullu og Xarelto meðferðarhópurinn var 38,5% , stöðluð segavarnarlyf Storkuhópurinn var 26,1% (heildarsvör: 1,72, 95% CI: 1,12-2,69).

VTE hefur áhrif á fólk á öllum aldri. Núverandi meðferð við bláæðasegareki hjá börnum reiðir sig venjulega á segavarnarlyf í bláæð og þarfnast eftirlits á rannsóknarstofu og aðlögunar skammta. Hingað til eru forrit gegn segavarnarmeðferð barna&# 39 aðallega byggð á framreikningi athugunargagna og gögnum um fullorðna. EINSTEIN-Jr rannsóknin er mikil framfarir í meðferð á bláæðasegareki hjá börnum.

Xarelto er mest notaða segavarnarmeðferð til inntöku (KV-vítamín) sem ekki er vítamín í heiminum. Það hefur verið samþykkt fyrir 9 meðferðarábendingar og ábendingarnar eru mismunandi í mismunandi löndum. Samanborið við önnur NOAC getur Xarelto hjálpað fjölmörgum sjúklingahópum til að koma í veg fyrir margs konar bláæðasegarek (VTE) og slagæðasegarek (VSK).

Í október 2019 var Xarelto samþykkt af bandaríska matvælastofnuninni til að koma í veg fyrir bláæðasegarek hjá sjúklingum á sjúkrahúsi með bráða læknisfræðilega sjúkdóma sem eru í áhættu á segarekssjúkdómum en ekki í mikilli blæðingarhættu. Með samþykki þessarar nýju vísbendingar, Xarelto (rivaroxaban) hægt er að hefja meðferð fyrir þessa sjúklinga meðan á sjúkrahúsvist þeirra stendur og halda má áfram meðferð eftir útskrift. Ráðlagður heildartími er 31-39 dagar.

Xarelto var þróað sameiginlega af Bayer og Johnson&magnara; Johnson og lyfið hefur verið samþykkt í meira en 130 löndum um allan heim. Johnson&magnari; Johnson ber ábyrgð á sölu á Bandaríkjamarkaði og Bayer er ábyrgur fyrir mörkuðum utan Bandaríkjanna. Árið 2019 náði sala Xarelto' 6,35 milljörðum Bandaríkjadala.