Bylvay (odevixibat) Er um það bil að fá samþykki í Bandaríkjunum og ESB!

Albireo Pharma er sjaldgæft lifrarsjúkdómafyrirtæki sem þróar nýja eftirlitsstofn með gallsýru. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) um lyf fyrir menn (CHMP) hafi gefið út jákvætt umsagnarálit þar sem mælt er með samþykki Bylvay (odevixibat) til meðferðar við framsækinni fjölskyldukrabbameini í lungum (PFIC). ). Bylvay er öflugur, galllaus sýruflutningshindrari, einu sinni á dag, sem hefur möguleika á að verða fyrsta meðferð án skurðaðgerðar við þessum sjaldgæfa sjúkdómi og mun breyta PFIC tegund 1, 2 og 3 Meðferðarlíkanið fyrir börn.

Nú verða álit CHMP lögð fyrir framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) til endurskoðunar sem venjulega tekur ákvörðun um samþykki á næstu tveimur mánuðum. Í Bandaríkjunum er Bylvay í forgangsrannsókn hjá FDA og miðadagur laga um lyfseðilsnotendur (PDUFA) er 20. júlí 2021. Í Evrópusambandinu er Bylvay eina IBATi sem EMA veitir fyrir flýtimeðferð mat. Áður veitti EMA einnig Bylvay munaðarlaus lyfjatilnefningu og forgangslyfjameðferð (PRIME) til meðferðar á PFIC. Til viðbótar við PFIC hefur Bylvay einnig verið veitt munaðarlaus lyfjameðferð til meðferðar við Alagille heilkenni, galli atresia og aðal gallbólgu.

PFIC er sjaldgæfur, hrikalegur og hrikalegur sjúkdómur sem hefur áhrif á ung börn og getur leitt til versnandi, lífshættulegs lifrarsjúkdóms. Í mörgum tilfellum getur PFIC valdið skorpulifur og lifrarbilun á fyrstu 10 árum lífsins. Áberandi og erfiðasta viðvarandi birtingarmynd PFIC er mikill kláði sem leiðir oft til verulega rýrnunar á lífsgæðum. Eins og er eru engin lyf til að meðhöndla PFIC og eini kosturinn fyrir marga sjúklinga er lifrarígræðsla eða önnur ífarandi skurðaðgerð. Núverandi staðlað umönnun lifrarígræðslu stendur frammi fyrir raunverulegum áskorunum, þar með talið ónæmisbælingu alla ævi og áskorunin um að finna líffæri fyrir ung börn.

Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur Bylvay möguleika á að verða fyrsta lyfið sem fær samþykki eftirlitsaðila fyrir meðferð á PFIC. Í Bandaríkjunum, eftir að Bylvay hefur verið samþykkt, verður Albireo gjaldgengur fyrir sjaldgæft endurskoðunarskírteini barna (PRV) og Bylvay verður markaðssett á seinni hluta ársins 2021. Eins og stendur er 3. stig BOLD rannsókn á Bylvay til meðferðar af galli atresia og alþjóðlega 3. stigs ASSERT rannsókn til meðferðar við Alagille heilkenni eru í gangi.

Efnafræðileg uppbyggingodevixibat(mynd uppspretta: medkoo.com)

Virka lyfjafræðilega efnið Bylvay&# 39 er odevixibat, sem er frumkvöðull, öflugur og sértækur, ókerfisbundinn, gallblóðsýruflutningshemill (IBAT) hemill, með lágmarks altæka útsetningu og verkar staðbundið í þörmum. Sem stendur er lyfið þróað til meðferðar við sjaldgæfum krabbameinssjúkdómum í lifur, þ.m.t. meðal þeirra er PFIC fyrsta vísbendingin um markmið.

Ron Cooper, forseti og forstjóri Albireo, sagði: „Jákvæð álit CHMP í dag á Bylvay færir okkur skrefi nær því markmiði að hefja fyrstu meðferð án skurðaðgerðar í sögunni. Þessi meðferð getur dregið úr áhrifum PFIC á fjölskyldur og börn. Byrði. Með því að hleypa af stokkunum Bylvay vonumst við til að veita börnum skammtíma léttir á einkennum eins og kláða og langtíma bætingu á mikilvægum breytum eins og vexti."

Jákvæð endurskoðun CHMP á Bylvay er byggð á gögnum úr tveimur klínískum rannsóknum (PEDFIC 1, PEDFIC 2), sem er stærsta alþjóðlega 3. stigs klínísku rannsókn á PFIC sem gerð hefur verið.

PEDFIC-1 er slembiraðað, tvíblind, lyfleysustýrð 3. stigs rannsókn og niðurstöðurnar uppfylla aðalendapunkt reglugerðarskilyrða Bandaríkjanna og ESB: Samanborið við lyfleysu bætti Bylvay kláða verulega í húð (p=0,004) og minnkaði marktækt gallsýruviðbrögð (SBA, p=0,003), þolast vel og mjög lág tíðni niðurgangs / tíðar hægðir (9,5% í meðferðarhópnum og 5,0% í lyfleysuhópnum).

PEDFIC-2 er langtíma, opinn áfangi 3. áfangarannsókn. Gögnin árétta sterka virkni Bylvay&# 39, sem sýnir að SBA minnkar stöðugt og viðvarandi hjá sjúklingum sem fengu meðferð í allt að 48 vikur, kláða mat batnað, lifur og vöxtur Hagnýtar vísbendingar eru hvetjandi.

Í þessum tveimur rannsóknum þoldist Bylvay vel og niðurgangur / tíð þarmur var algengasta aukaverkunin sem tengdist meltingarfærum. Engar alvarlegar aukaverkanir tengdar meðferð komu fram.

Í heildina staðfestu þessar rannsóknir möguleika Bylvay&# 39 sem fyrstu PFIC meðferðina. PFIC er hrikalegur sjúkdómur og er nú meðhöndlaður með skurðaðgerð þar með talið lifrarígræðslu. Bylvay er öruggt og árangursríkt meðferðarlyf sem getur haft í för með sér raunverulegar breytingar á PFIC sjúklingum og fjölskyldum þeirra. Eftir að hafa fengið samþykki eftirlitsaðila ætlar Albireo að koma Bylvay á markað seinni hluta ársins 2021.