ESB samþykkir Aspaveli: Meðferð á paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

Apellis Pharmaceuticals og Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) tilkynntu nýlega að framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hefði samþykkt Aspaveli (pegcetacoplan) til að meðhöndla þunglyndissvefn af völdum blóðleysis eftir að hafa fengið C5 hemla í að minnsta kosti 3 mánuði. Fullorðnir sjúklingar með kynferðislega blóðrauða (PNH). Í maí 2021 var lyfið það fyrsta sem var samþykkt í Bandaríkjunum undir vöruheitinu Empaveli. Það er hægt að nota fyrir fullorðna PNH sjúklinga sem ekki hafa áður verið meðhöndlaðir, og það er einnig hægt að nota fyrir PNH fullorðna sjúklinga sem hafa skipt um meðferð frá C5 hemlum (Soliris og Ultomiris). Gert er ráð fyrir að samþykki pegcetacoplans til markaðssetningar muni bæta staðla PNH umönnunar og endurskilgreina meðferð PNH.

Þess má geta að pegcetacoplan er fyrsta og eina C3 markvissa meðferðin til að fá eftirlitssamþykki. Undanfarinn áratug eða svo var eini kosturinn til að meðhöndla PNH C5 hemlar, en margir sjúklingar upplifa enn viðvarandi blóðrauðakvilla, sem oft leiðir til veikrar þreytu og tíðra blóðgjafa. Í klínískum rannsóknum getur pegcetacoplan veitt víðtæka stjórn á PNH, bætt líf PNH sjúklinga með því að auka blóðrauðagildi og draga úr þörf fyrir blóðgjöf.

pegcetacoplan hefur fengið eftirlitssamþykki í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu, byggt á niðurstöðum 3. fasa PEGASUS rannsókn (NCT03500549) (sjá: PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Section Call Presentation). Rannsóknin náði aðalendapunktinum, sem sýndi að pegcetacoplan er betra en Soliris, PNH staðlaða umönnunarlyfið: það er betra en Soliris hvað varðar breytingu á blóðrauðagildi frá grunngildi á 16. viku og leiðrétt blóðrauðamagn hækkaði um 3,84 g/dL að meðaltali (p<0,0001)>

In addition, pegcetacoplan achieved non-inferiority in avoiding blood transfusion endpoints compared to Soliris. 85% of patients in the pegcetacoplan treatment group had no blood transfusion within 16 weeks, compared with 15% in the Soliris treatment group. At the same time, compared with patients in the Soliris treatment group, patients in the pegcetacoplan treatment group have a higher normalization rate of key hemolysis markers, and the FACIT-fatigue score has a clinically significant improvement. In this study, pegcetacoplan is as safe as Soliris.

pegcetacoplan verkunarháttur

pegcetacoplan is the first therapy to show superior hemoglobin levels than Soliris, and up to 85% of patients treated with pegcetacoplan do not have a blood transfusion. Most of the PNH patients currently receiving Soliris treatment suffer from persistent anemia. The results of the PEGASUS study show that pegcetacoplan has the potential to become a new standard of care for patients with PNH.

Pegcetacoplan er markviss C3 hemill sem er hannaður til að stjórna of mikilli virkjun komplements, sem er orsök tilviks og þróunar margra alvarlegra sjúkdóma. Pegcetacoplan er tilbúið hringlaga peptíð sem binst pólýetýlen glýkól fjölliðu og binst sérstaklega C3 og C3b. Eins og er, er verið að þróa pegcetacoplan til að meðhöndla ýmsa sjúkdóma, þar á meðal PNH, landfræðilega rýrnun (GA) og C3 gauklakvilla. Í Bandaríkjunum hefur FDA veitt pegcetacoplan hraðbrautarhæfi til meðferðar á PNH og GA.

Eins og er eru engin lyf til að meðhöndla GA. Apellis hyggst leggja fram nýja lyfjaumsókn fyrir inndælingu pegcetacoplans í glerhlaup til að meðhöndla aldurstengda macular degeneration (AMD) afleidd GA árið 2022.