Útgáfur FDA 15 Lyf við munaðarlausum viku

Undanfarna viku hefur bandaríska eftirlitsstofnunin gefið út 15 hæfni til munaðarlausra sjúkdóma í einni andrá, þar á meðal mörg lyf til að meðhöndla lifrarkrabbamein, magakrabbamein og gallvegakrabbamein.

lækna krabbamein

Af þessum 15 lyfjum eru 5 notuð við krabbameinsmeðferð og eru þau þriðjungur. Þeirra á meðal er frumumeðferðin TCB 002 sem TC BioPharm kom með er eina lyfið til meðferðar á krabbameini í blóði. Þetta er" ósamgena"" tilbúið til notkunar" frumumeðferð fyrir stækkaðar CD3-jákvæðar gamma delta T frumur. Það hefur farið í klínískar rannsóknir til að meðhöndla brátt kyrningahvítblæði.

Fjórar krabbameinsmeðferðir sem eftir eru meðhöndla solid æxli, þar af AstraZeneca' s PD-L 1 hemill Imfinzi (durvalumab) og CTLA-4 hemill tremelimumab er hæfileiki til munaðarlausra krabbameina í lifurfrumu. Silydi' s PD-L 1 mótefni undir húð er gjaldgeng fyrir munaðarlaus lyf sem beinast gegn krabbameini í gallvegum. OBI-999 frá Taiwan Hao Ding Company er mótefni-samtengd lyf gegn Globo-H mótefnavakanum og hæfi munaðarlausra lyfja hans miðar að magakrabbameini.

Genameðferð

Við höfum einnig séð nokkrar genameðferðir, svo sem eina frá Esteve Pharmaceuticals, sem miðar að því að nota AAV 9 genaferjann til að koma eðlilegu GALNS geninu fyrir sjúklinga til að meðhöndla IVA slímhúðarfrumnafæð; önnur meðferð af Baxalta er genið sem kóðar FIX Padua var flutt í sjúklinga með AAV 8 vektor til að meðhöndla dreyrasýki af tegund B.

Aruvant Sciences er meðferð sem notar lentiviral vectors. Það kynir gen sem umritar γ-globin í sjúklinga' eigin CD34-jákvæða frumur til að meðhöndla sigðkornablóðleysi. Önnur svipuð meðferð kemur frá Orchard Therapeutics, sem einnig notar CD34-jákvæðar frumur. Munurinn er sá að það flytur gp 91 phox genið til að meðhöndla langvarandi granulomatosis X-litninga.

Aðrir sjaldgæfir sjúkdómar

Til viðbótar við krabbamein og sjaldgæfa sjúkdóma sem hægt er að meðhöndla með genameðferð hafa aðrir sjaldgæfir sjúkdómar mögulega þróun nýrra lyfja. Woolsey Pharmaceuticals' fasudil er ROCK hemill, sem búist er við að meðhöndli amyotrophic sclerosis; OncoArendi Therapeutics' OATD-01 er nýstárlegur CHIT-1 hemill, sem búist er við að verði notaður til meðferðar við sarkmeðferð; Rebasez (Luspatercept) er þroskafullur rauðra blóðkorna og sjúkdómurinn sem miðast við hæfileika til munaðarlausra lyfja er beinmergsbein.

Meðal þessara lyfja sem eru hæf til munaðarlausra lyfja eru einnig nokkur smitandi lyf. Meðal þeirra náði Danuo Medicine' s TNP {{2}} hæfnin fyrir gervi liðasýkingu. Áður hefur FDA einnig hlotið viðurkenningu sem smitvarnarefni. F 2 G' s olorofim hefur fengið tvö hæfni til munaðarlausra lyfja, hvort um sig, vegna sýkingar á Lomentospora / Scedosporium og ífarandi aspergillosis.