Lítil sameindarlyf ONC 201 vekur vonir til sjúklinga með hágæða glioma

Fyrir fimm árum greindist Kristina með hágráða glioma (HGG). Þetta er algengasta ífarandi frumukrabbamein í heila og heildarlifun nýgreindra sjúklinga er aðeins 12-18 mánuðir! Kristina gekkst strax undir skurðaðgerð og geislameðferð, en æxlið hélt áfram að vaxa, hún varð erfiðari og erfiðari að ganga og hún var líka með tungumálahindrun. Skref-fyrir-skref örvænting guðs dauðans neyddi ungu stúlkuna til að berjast gegn vatni. Hún valdi að fá meðferð með tilrauna lyfi. Óvænt gerðist kraftaverk raunverulega. Þetta lyf hafði ótrúleg áhrif á Kristina: æxli hennar hafði minnkað og það voru engar augljósar aukaverkanir nema af og til þreyta. Að varpa geisla af lífi fyrir hana er ONC 201, lyfjaframbjóðandi þróaður af Oncoceutics.

Þessi andstæðingur er ekki einfaldur

Eins og við öll vitum eru mörg krabbamein erfitt að greina vegna tæknilegra takmarkana eða djúps æxlisleysa. Við hágæða gliomas er áskorunin þó ekki greining." Sjúklingar með hágæða gliomas hafa oft einkenni eins og flogaveiki, höfuðverk og þreytu. Hægt er að framkvæma segulómun (segulómun). Ef greiningin er krabbamein í heila, er vefjasýni framkvæmd og æxlisvefurinn sést undir smásjá til að staðfesta greininguna." Því miður, snemma uppgötvun hágæða gliomas breytir ekki raunverulega niðurstöðunum. Jafnvel þó skurðaðgerð eða önnur meðhöndlun fari fram, kemur hún næstum alltaf aftur.

Vegna skorts á árangursríkri meðferð eru hágæða gliomas ógnvekjandi. Undanfarna 20 ár hefur aðeins VEGF hemill Avastin (bevacizumab), sem hindrar fjölgun æðum, fengið flýta samþykki frá bandarísku FDA fyrir sjúklingum sem eru í köstum / sviksemi. Því miður sýndi frekari gagnagreining að Avastin bætti ekki lifunartíma mikið. Þess vegna, jafnvel þó að þú haldir áfram að nota þetta lyf, geturðu ekki treyst því að það lengi verulega lifun sjúklinga.

Í árekstrunum við hágæða gliomas hefur stór bylgja af fíkniefnum sigrað. Kuldinn raunveruleiki hefur gert marga sjúklinga, lækna og áhugasöm lyfjafyrirtæki full af gremju.

Svo mörg lyf hafa komið upp í" Waterloo" ;, hvar er vandamálið? Mikilvægur þáttur er: það er of erfitt að finna" lyf miða" af hágæða glioma! Í fyrsta lagi er erfitt að finna slíkt markmið, sem getur veitt samsvarandi leiðir og aðferðir til að ná meðferðaráhrifum; í öðru lagi, jafnvel þó að hægt sé að greina slíka leið eða ferla, þá er erfitt að finna tengd efnasambönd; og að lokum, jafnvel þótt það finnist Slík efnasambönd, þau eru oft of eitruð, eða ófær um að viðhalda nægilega háum styrk hjá sjúklingum í langan tíma.

Erfitt að komast inn í heila til að drepa æxli er önnur hindrun í þróun tengdra meðferða. Vegna þess að þeir geta ekki farið framhjá blóðheilaþröskuldinum - er hindrunin til að verja heilann gegn skaðlegum efnum (svo sem smitandi sýkla, eiturefni og önnur efnasambönd sem streyma í blóðið). Fyrir vikið framleiddu mörg upphaflega efnileg lyf mjög góð gögn í in vitro og dýrum, en þegar þau voru prófuð í klínísku umhverfi mistókust þau að lokum.

Hlutunum er ekki lokið enn, það er annar hatursfullur hlutur við hágæða gliomas, sem er misleitni þess. Þess vegna, jafnvel þótt ákveðin meðferð hafi áhrif á sumar krabbameinsfrumur, er það ekki árangursríkt fyrir allar krabbameinsfrumur.

Sama hvort það er sterkur andstæðingur eða lærdómur af þeim sem tapa, þá hefur Oncoceutics ekki stöðvað, rödd sjúklingsins&# 39 gerir þá andstreymis og þróaði hugsanlegan lyfjaframbjóðanda-ONC {{2} }.

Miðun á históni H 3 K 27 M stökkbreytingu

ONC 201 er lítið sameindarlyf sem getur í raun farið yfir blóð-heilaþröskuldinn og skemmir ekki venjulegar frumur meðan krabbameinsfrumur drepast. Rannsóknir hafa sýnt að þetta lyf er sérstaklega árangursríkt hjá sjúklingum með sértækar genbreytingar í gliomas, nefnilega históni H 3 K 27 M stökkbreytingum. Eins og er eru batahorfur H 3 K 27 M stökkbreyttu glioma afar slæmar og skortur er á árangursríkri meðferð eftir bakslag.

ONC 201 notar einstakt verkunarháttur: með því að mótmæla dópamínviðtaka D 2 (DRD 2). Dópamín er mikilvægur taugaboðefni í mannslíkamanum. Það virkar aðallega með því að binda við viðtaka þess. Dópamín D 2 viðtakinn er aðili að dópamínviðtakafjölskyldunni og gegnir jákvæðu hlutverki í útbreiðslu gliomafrumna. Sýnt hefur verið fram á að DRD 2 ' s antagonism virkar samþætt álagssvörun og hindrar Ras merkjaslóða, sem báðir hafa verið sýndir hafa klínísk áhrif í krabbameinslækningum. Til dæmis, samþætt álagssvörun getur leitt til lokunar á frumuskiptingu og stuðlað að frumufjölgun." Dópamín" næring" þessi tegund krabbameina sem hindrar dópamínviðtaka og að vissu marki hindrar þróun krabbameins." Eftir að hafa fengið ONC 201 meðferð, margir sjúklingar' æxli minnkuðu verulega.

Þess má geta að ONC 201 bindur sig aðeins við DRD 2. Það hindrar ekki alla dópamínviðtaka. Hjá næstum 400 sjúklingum sem fengu ONC 201 meðferð hafa aukaverkanir óhóflegrar blokka á dópamíni ekki fundist, svo sem Parkinsonssjúkdóm. Einkenni. Að auki, þetta lyf þarf aðeins að taka til inntöku einu sinni í viku, sem er mjög þægilegt. Í desember 2 018 fékk ONC 201 bandaríska FDA hæfileikakeppnina. Ábendingin er fullorðnir sjúklingar með endurtekið H 3 K 2 7M stökkbreytt glioma.

Þess má geta að samkvæmt Oncoceutics' áætlun, ONC 201 mun ekki aðeins mæta þörfum fullorðinna sjúklinga, heldur einnig koma börnum til góða. Þróun lyfja fyrir börn er undir tvöföldum þrýstingi: Í fyrsta lagi þurfa þau að fara varlega í skömmtum; í öðru lagi þurfa þeir að huga að því að æxlisvöxtur barna er öðruvísi.

Annar höfuðverkur er sá að samkvæmt FDA framkvæmd, að gera rannsókn á lifun þarf stjórnunararm sem þýðir að helmingur sjúklinganna tekur lyfið og hinn helmingurinn ekki. Það er erfitt að setja það á börn, því næstum engir foreldrar munu sætta sig við þá staðreynd að börn þeirra tóku þátt í réttarhöldunum þar sem þau eru hálf líkleg til að fá lyfleysu!

Til að bregðast við hefur Oncoceutics unnið með hópnum um krabbameinslækninga barna og þróað reiknirit til að finna réttan skammt fyrir börn út frá þyngd barnsins, líkamsyfirborði og skammti fullorðinna. Að auki eru þeir einnig í dýpri samskiptum og samvinnu við FDA.

Eins og stendur fer ONC 201 í einrannsóknarprófanir en Oncoceutics hyggst einnig sameina geislameðferð við fyrstu línumeðferð á hágæða gliomas. Auk ONC 201 er Oncoceutics einnig að þróa tvö efnasambönd, nefnilega ONC 206 og ONC 212, sem hafa sömu þríhringlaga kjarnauppbyggingu og ONC 201. Oncoceutics vonast til að láta gott af sér leiða í baráttunni við aðra sjúkdóma, svo sem hvítblæði.