SMO hemlarameðferð við grunnfrumukrabbameini á markaðsumsókn fékk forgangsrýni frá CDE

Skráningarforritið fyrir sonidegib fosfat hylki (viðskiptaheiti: Odomzo) var tekið með í forgangsrýni CDE og byrjað að auglýsa það. Það er notað fyrir fullorðna sjúklinga með staðbundið grunnfrumukrabbamein (BCC) sem koma aftur fram eftir aðgerð eða geislameðferð, eða sjúklinga sem ekki henta til skurðaðgerðar eða geislameðferðar.

sonidegib fosfat er Smoothened (SMO) hemill sem er þróaður af Novartis. Árið 2017 undirrituðu Sun Pharma og Novartis leyfissamning og fengu rétt til að markaðssetja Odomzo um allan heim. SMO er transmembran prótein sem er hluti af Hedgehog (Hh) boðleiðinni, sem gegnir lykilhlutverki í viðhaldi stofnfrumna, viðgerð á vefjum og langt gengnu grunnfrumukrabbameini. Odomzo stýrir merkjabraut Hedgehog til að koma í veg fyrir eða draga úr þróun krabbameins.

Sonidegib fosfat var fyrst samþykkt af bandarísku matvæla- og lyfjastofnuninni (FDA) 24. júlí 2015 til meðferðar á staðbundnu grunnfrumukrabbameini sem kom upp aftur eftir aðgerð eða geislameðferð, eða sjúklingum með grunnfrumukrabbamein sem ekki er hægt að gera eða geislameðferð. Það var samþykkt til skráningar í Evrópusambandið 20. ágúst 2015.

FDA samþykki Odomzo er byggt á margmiðlunar, tvíblindri, fjölhóps klínískri rannsókn ((BOLT) hjá sjúklingum með staðbundið grunnfrumukrabbamein (laBCC) (n=194) eða grunnfrumukrabbamein með meinvörpum (mBCC) (n=36)., NCT01327053). Sjúklingarnir fengu af handahófi ODOMZO 800 mg eða 200 mg einu sinni á dag í hlutfallinu 2: 1. Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu að á 30. mánuðinum var ORR laBCC sjúklinga sem fengu af handahófi 200 mg ODOMZO daglega 56%. CR hlutfall var 21%. Miðgildi svörunar var 26,1 mánuðir.

Grunnfrumukrabbamein (BCC) er algengt húðkrabbamein og er 80% allra tilfella utan sortuæxla. Sjúkdómurinn getur vanskapað útlit hans verulega og verið lífshættulegur á háþróuðum stigum. Tíðni BCC eykst um það bil 10% á ári. Núverandi meðferðarúrræði fyrir lengra komna BCC eru mjög takmörkuð.