Bandarískt matvæla- og lyfjaeftirlit samþykkir C-gerð Natriuretic Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide) ---2/2

Verkunarháttur vosoritides

Achondroplasia er algengasta óhóflega stutta vöxturinn hjá mönnum. Það einkennist af hægari beinmyndun innkirtla, sem leiðir til óhóflegrar stuttsmögnunar og truflana á uppbyggingu á löngum beinum, hrygg, andliti og höfuðkúpubotni. Þetta ástand stafar af stökkbreytingum í geni 3 trefjavaxtarþáttarviðtaka (FGFR3), sem er neikvæður beinvöxtur.

Til viðbótar við óhóflega stuttan vöxt, geta sjúklingar með achondroplasia fundið fyrir alvarlegum heilsufarslegum fylgikvillum, þar með talið foramen þjöppun, kæfisvefn, bognir fætur, andlitsbrestur, varanlegar sveiflur í neðri baki, mænuþrengsli og endurtekin eyru. Sýkingardeild. Sumir þessara fylgikvilla geta leitt til þess að þörf er á ífarandi skurðaðgerð, svo sem þrýstingslækkun á mænu og réttingu á beygðum fótum. Auk þess hafa rannsóknir sýnt að dánartíðni er að aukast fyrir hvern aldurshóp.

Meira en 80% foreldra barna með achondroplasia eru miðlungs vexti og sjúkdómurinn stafar af sjálfsprottnum erfðabreytingum. Alheimstíðni achondroplasia er um það bil ein af hverjum 25.000 lifandi fæddum.

Vosoritide er C-gerð natriuretic peptíð (CNP) hliðstæða sem er unnin úr náttúrulegum peptíðum úr mönnum og er áhrifarík örvun á beinmyndun innkirtla. Náttúrulegt peptíð úr mönnum er jákvætt stjórnandi beinvaxtar. Vosoritide binst sérstökum viðtökum og kemur af stað innanfrumuboðum sem hindra ofvirka FGFR3 ferilinn.

Eins og er er verið að meta vosoritide fyrir börn þar sem vaxtarplatan er enn"opin", venjulega börn yngri en 18 ára. Þessir sjúklingar eru um það bil 25% sjúklinga með achondroplasia. Í Rómönsku Ameríku, Mið-Austurlöndum og flestum Asíu-Kyrrahafssvæðinu eru engin eftirlitssamþykki fyrir lyfjum sem notuð eru til að meðhöndla achondroplasia sem stendur.