Vutrisiran 18 mánaða ný gögn: Árangursrík meðferð á HATTR amyloidosis með fjöltaugakvilla!

Alnylam er leiðandi RNAi meðferðarfyrirtæki. Nýlega tilkynnti fyrirtækið um 18 mánaða jákvæðar niðurstöður vutrisiran áfanga 3 HELIOS-A rannsóknarinnar. Vutrisiran er RNAi meðferð í þróun, sprautað undir húð á 3ja mánaða fresti til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með arfgengan transthyretin amyloidosis fjöltaugakvilla (hATTR-PN). Áður náði rannsóknin aðalendapunkti og öllum aukaendapunktum á 9 mánaða tímapunkti.

Nýjustu niðurstöður sem gefnar voru út að þessu sinni sýna að rannsóknin náði öllum aukaendapunktum sem mældir voru á 18 mánaða tímapunkti: samanborið við ytri lyfleysugögn RNAi lyfsins Onpattro (patisiran) 3. stigs APOLLO rannsókn, olli meðferð með vutrisiran taugakvillaskemmdum (mNIS) +7), lífsgæði (QOL), gönguhraði, næringarástand og almenn fötlun voru tölfræðilega marktækt bætt. Að því er varðar síðasta aukaendapunktinn, eins og búist var við, sýndi vutrisiran meðferðarhópurinn óæðri minnkun á TTR-gildum í sermi samanborið við Onpattro meðferðarhópinn í rannsókninni.

Að auki, eftir 18 mánuði, sýndu sjúklingar sem voru meðhöndlaðir með vutrisiran einnig bata í mörgum rannsóknarendapunktum. Samanborið við lyfleysu sýndu sjúklingar sem fengu vutrisiran framfarir á endapunkti hjarta lífmerkja NT-proBNP (mæling á hjartaþrýstingi). Að auki, samanborið við lyfleysu, batnaði sjúklingar sem voru meðhöndlaðir með vutrisiran einnig hvað varðar ákveðnar hjartaómunarfæribreytur. Að lokum, í fyrirhuguðum hópi 48 sjúklinga, tengdist meðferð með vutrisiran bættri upptöku teknetíums (Technetium) í hjarta flestra sjúklinga, sem gefur mögulegar vísbendingar um minnkun á amyloid álagi hjartans.

Í þessari rannsókn heldur vutrisiran áfram að sýna hvetjandi öryggi og umburðarlyndi. Alnylam ætlar að tilkynna heildaruppgjör 18 mánaða á læknaráðstefnunni snemma árs 2022.

siRNA: Þaggar niður ákveðin gen, minnkar tjáningarsviðið um 99%

Vutrisiran er RNAi meðferð undir húð í þróun til að meðhöndla ATTR amyloidosis, þar með talið arfgenga (hATTR) og villigerð (wtATTR) amyloidosis. Vutrisiran getur miðað á og þagað niður tiltekið boðbera RNA, hindrað það áður en villigerð og stökkbreytt transtýretín (TTR) prótein eru framleidd.

Vutrisiran er sprautað undir húð á ársfjórðungs fresti (3 mánaða), sem getur hjálpað til við að draga úr útfellingu TTR amyloid í vefjum, stuðla að því að TTR amyloid sem er sett í vefina sé fjarlægt og hugsanlega endurheimt virkni þessara vefja. vutrisiran notar Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc samtengda afhendingu vettvang, sem miðar að því að bæta virkni og mikinn efnaskiptastöðugleika, sem gerir sjaldgæfar inndælingar undir húð.

Eins og er er markaðsumsókn vutrisiran til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með hATTR-PN í skoðun hjá bandaríska matvælastofnuninni og Evrópusambandinu EMA. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur vutrisiran verið veitt Orphan Drug Designation (ODD) til meðferðar á ATTR amyloidosis og í Bandaríkjunum hefur einnig verið veitt Fast Track Designation (FTD) fyrir meðferð á fullorðnum hATTR-PN. Vutrisiran er í forgangsskoðun hjá bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitinu og markdagsetning laga um gjald fyrir lyfseðilsskyld lyf (PDUFA) er 14. apríl 2022.