Acceleron / BMS TGF-ß bindill gildrur soterercept vann bandaríska FDA tímamótaleyfið!

Acceleron Pharma er líftæknifyrirtæki sem tileinkað er uppgötvun, þróun og sölu á TGF-β ofurfuglameðferð til meðferðar á alvarlegum og sjaldgæfum sjúkdómum. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) tímamótalyf hæfi (BTD) fyrir sjúklinga með lungnaháþrýsting (PAH) (WHO Group 1 ). Í september 2019 veitti FDA einnig sotertercept orphan drug qualification (ODD).

Breakthrough Drug Qualification (BTD) er ný lyfjagagnsrás sem stofnuð var af FDA í 2012 til að flýta fyrir þróun og endurskoðun meðferða við alvarlegum eða lífshættulegum sjúkdómum og fyrirliggjandi klínísk sönnun er fyrir því að lyfið sé sambærilegt við núverandi lækningalyf Ný lyf sem geta bætt ástandið verulega. Að fá BTD lyf getur fengið nánari leiðbeiningar þar með talið háttsettir embættismenn FDA við rannsóknir og þróun. Nýja endurskoðun lyfjamarkaðarins er gjaldgeng til endurskoðunar og forgangsskoðunar til að tryggja að sjúklingum sé veittur nýr meðferðarúrræði á skemmstu tíma.

sotatercept er rannsóknarlyf sem er hannað til að starfa sem sértækur bindillagildrur fyrir meðlimi TGF-ß ofurfyrirtækisins til að koma aftur á jafnvægi lykilstjórans PAH, BMPR-II merkjasendinga. Í forklínískum rannsóknum á PAH, snéru soterercept við vöðva í lungum í æðum og bættu vísbendingar um hægri hjartabilun.

Í lok janúar á þessu ári tilkynnti Acceleron niðurstöður efstu línugreiningar PULSAR II stigs rannsóknarinnar og sýndi að rannsóknin náði aðalendapunkti, mikilvægum lokapunkti og öðrum endapunktum. Aukaverkanirnar voru í samræmi við áður greint frá aukaverkunum af soterercept í öðrum sjúkdómum. Sem hluti af leyfissamningi við Xinji (sem hefur verið keyptur af Bristol-Myers Squibb), er einnig verið að meta soterercept í II. Stigs rannsókninni á SPECTRA.

Þess má geta að nýverið var Reblozyl (luspatercept), annað TGF-ß bindillagildralyf þróað af Acceleron og Xinji, samþykkt af bandaríska FDA vegna nýrrar ábendingar fyrir lág-áhættu mergmisþroskaheilkenni (MDS). Fullorðnir sjúklingar, meðferð af blóðleysi. Reblozyl er fyrsti og eini FDA-samþykkti rauðra blóðkorna þroskamiðillinn, sem er nýr tegund meðferðar sem hjálpar sjúklingum að draga úr álagi á innrennsli rauðra blóðkorna með því að stjórna seint stigi þroska rauðra blóðkorna. Í Bandaríkjunum var Reblozyl fyrst samþykkt í nóvember 2019 til meðferðar á blóðleysi hjá fullorðnum sjúklingum með beta-kalíumskort sem þurfa reglulega innrennsli rauðra blóðkorna.

Þess má geta að Reblozyl er fyrsta lyfið sem FDA hefur samþykkt til að meðhöndla beta thalassemia tengt blóðleysi og það er einnig fyrsta FDA samþykki fyrir rauðkornafæðingu (RBC) og tegund rauðkornaframleiðslu Nýir meðferðarúrræði fyrir sjúklinga með MDS sem hafa mistekist örvandi meðferð. Þess má geta að Reblozyl hentar ekki í staðinn fyrir blóðgjöf rauðra blóðkorna hjá sjúklingum sem þurfa að leiðrétta blóðleysi strax.

Virka lyfjaefnið Reblozyl' er luspatercept, sem er fyrsta flokks rauðra blóðkorna þroskamiðill (EMA) sem stjórnar þroska seint rauðra blóðkorna. Lyfið er leysanlegt samrunaprótein. Fc lén mannlegs IgG 1 er blandað saman við utanfrumu lén virka II B viðtakans (ActRIIB). Sem bindill gildru getur það stjórnað seint þroska RBC með markvissri bindingu. Sértækt bindill umbreytandi vaxtarþáttar (TGF) -β ofurfamilíu dregur úr virkjun Smad 2 / 3 merkjaslóð, bætir myndun óvirkra rauðra blóðkorna, stuðlar að þroska seint rauðs blóðs frumur og eykur blóðrauða.