Antagonist sparsentan 3. stigs klínískt: verkun vinnur gegn Irbesartan! --- 2/2

Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur sparsentan verið veitt Orphan Drug Designation (ODD) til meðferðar á IgAN og FSGC. Forklínískar upplýsingar sýna að lokun á endothelin A gerð og angiotensin II tegund 1 í sjaldgæfum langvinnum nýrnasjúkdómum getur dregið úr próteinmigu, verndað frjókorn og komið í veg fyrir glomerular sclerosis og fjölgun mesangial frumna. Í Bandaríkjunum og Evrópu hefur Sparsentan verið veitt sem munaðarlaus lyf til meðferðar á IgAN og FSGS.

Sparsentan getur hamlað boðleiðum í FSGS og IgAN

PROTECT er alþjóðleg, slembiraðað, margmiðlað, tvíblind, samhliða stjórnað klínískri rannsókn sem gerð var á 404 IgAN sjúklingum 18 ára og eldri sem hafa viðvarandi próteinmigu þrátt fyrir að fá ACE eða ARB meðferð og metu sparsentan (400 mg) og irbesartan ( irbesartan, 300mg) öryggi og skilvirkni. Rannsóknin' s gerir ráð fyrir óblindri miðtímagreiningu á fyrstu 280 sjúklingunum eftir 36 vikna meðferð til að meta aðal endapunkt verkunar-breytingu á próteinmigu (þvagprótein í kreatínín hlutfall) frá upphafsskoðun til 36 vikna meðferð. Aðrir endapunktar verkunar eru meðal annars: áætlaður breytingartíðni glomerular filtration rate (eGFR) milli 58 vikna og 110 vikna eftir að slembiráð hefst og breytingartíðni eGFR milli 52 vikna og 104 vikna eftir 6 vikur fyrir slembiröðun. .

Niðurstöður bráðabirgðagreiningar sýndu að eftir 36 vikna meðferð minnkaði próteinmigu sparsentanmeðferðarhópsins að meðaltali um 49,8% frá grunngreiningu en próteinmigu irbesartanmeðferðarhópsins fækkaði að meðaltali um 15,1% frá grunngreining (p<>

Travere Therapeutics telur að bráðabirgða eGFR gögn sem fengin voru við bráðabirgðagreiningu bendi til þess að eftir 2 ára meðferð megi klínískt marktæk áhrif hafa áhrif. Samkvæmt rannsóknarreglunni munu sjúklingar halda áfram blindum í PROTECT rannsókninni til að meta að fullu meðferðaráhrif eGFR halla í 110 vikur í staðfestingarendapunktagreiningunni. Gert er ráð fyrir að niðurstöður staðfestingar endapunktagreiningar verði tilkynntar á seinni hluta ársins 2023.

Bráðabirgðaskoðun á bráðabirgðaöryggisniðurstöðum sýndi að hingað til þola báðir meðferðarhóparnir vel og sparsentan virðist vera í samræmi við áður fram komna öryggisstöðu og engin ný öryggismerki hafa komið fram.

Travere Therapeutics mun einnig bjóða upp á sparsentan til meðferðar á bráðum hluta 3 -stigs glomerulosclerosis (FSGS) DUPLEX reglugerðaruppfærslu á þriðja ársfjórðungi 2021.