Astellas Prograf (Tacrolimus) Samþykkt fyrir nýja vísbendingu í Bandaríkjunum

Bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) samþykkti nýlega Astellas Prograf (tacrolimus) til nýrrar notkunar ásamt öðrum ónæmisbælandi lyfjum til að koma í veg fyrir að líffæri hafni fullorðnum og börnum sem gangast undir lungnaígræðslu. Þetta samþykki er byggt á ekki ífarandi (athugunar) rannsókn sem veitir raunverulegan sönnunargögn (RWE) um réttmæti.

Í Bandaríkjunum var Prograf upphaflega samþykkt til að koma í veg fyrir höfnun líffæra hjá sjúklingum með lifrarígræðslu og var síðar samþykkt til að koma í veg fyrir líffæra höfnun hjá sjúklingum með nýrna- og hjartaígræðslu. Prograf er einnig oft notað í klínískri meðferð hjá sjúklingum með lungnaígræðslu.

Þetta FDA samþykki markar fyrsta samþykki ónæmisbælandi lyfs til að koma í veg fyrir höfnun hjá fullorðnum og börnum sem gangast undir lungnaígræðslu. Prograf er eina ónæmisbælandi lyfið sem er samþykkt til notkunar hjá þessum hópi.

Þetta samþykki endurspeglar: Samkvæmt reglugerðum FDA er vel hönnuð, ekki ífarandi rannsókn byggð á gögnum um raunverulegan heim (RWD), í samanburði við viðeigandi eftirlit, hvernig hún er talin fullnægjandi og vel stjórnað.

Sérstaklega, til að styðja við samþykki rannsókna sem ekki eru ífarandi fyrir þessa nýju vísbendingu, með stuðningi bandaríska heilbrigðis- og mannréttindaráðuneytisins (HHS), var RWD frá US Scientific Registry of Transplant Receipants (SRTR) notað. Þessum gögnum er safnað úr öllum lungnaígræðslutilfellum í Bandaríkjunum og Death Master File hjá bandarísku tryggingastofnuninni (SSA) þjónar sem áreiðanleg geymsla dauðagagna til að veita viðbótarupplýsingar. Gögnin sýna að í samanburði við vel skjalfesta náttúru sögu ígræðslulyfja með engum eða mjög fáum ónæmisbælandi meðferðum hafa sjúklingar í lungnaígræðslu sem meðhöndlaðir voru með Prograf sem hluta af fjölnæmis ónæmisbælandi meðferðaráætlun verulega bætt árangur.

Auk RWE frá rannsóknum án inngrips hafa slembiraðaðar samanburðarrannsóknir með Prograf í öðrum líffæragreinum í föstu formi gefið óyggjandi vísbendingu um árangur. Aðrar vísbendingar um klínískar rannsóknir úr rannsóknarritum styðja sjálfstætt framlag Prograf&sem hluti af fjölnæmisbælandi ónæmisbælandi áætlun.

Hvað lyf varðar er aðeins hægt að ávísa Prograf af læknum sem hafa reynslu af ónæmisbælandi meðferð og stjórnun líffæraígræðslu. Sjúklingum sem fá lyf ætti að stjórna á aðstöðu sem er útbúin nægjanlegum rannsóknarstofum og stuðningi við lækningatæki. Prograf tengist aukinni hættu á eitilæxli og öðrum illkynja sjúkdómum og aukinni næmi fyrir bakteríum, veirum, sveppum og frumdýrum, þar með talið tækifærissýkingum.

Í Kína er Prograf (tacrolimus hylki, innspýting) gefið til kynna: að koma í veg fyrir höfnun ígræðslu eftir lifrar- eða nýrnaígræðslu og meðferð á höfnun ígræðslu eftir lifur eða nýrnaígræðslu sem ekki er hægt að stjórna með öðrum ónæmisbælandi lyfjum.

Að auki er til takrolimus forðahylki. Ábendingarnar eru: forvarnir gegn höfnun ígræðslu eftir nýrnaígræðslu, forvarnir gegn höfnun ígræðslu á viðhaldstímabili eftir lifrarígræðslu, meðferð á öðrum notkunum eftir nýrna- eða lifrarígræðslu Höfnun ígræðslu sem ekki er hægt að stjórna með ónæmisbælandi lyfjum.

Í ágúst 2020 voru takrolimus agnir samþykktar til að koma í veg fyrir höfnun ígræðslu eftir lifrar- eða nýrnaígræðslu hjá börnum og til að meðhöndla höfnun ígræðslu sem ekki er hægt að stjórna með öðrum ónæmisbælandi lyfjum eftir lifur eða nýrnaígræðslu hjá börnum.