Bristol-Myers hjartavöðva músósín hemill mavacamten fer í endurskoðun í Bandaríkjunum!

Bristol-Myers Squibb (BMS) tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt nýja lyfjaumsókn (NDA) fyrir mavacamten, nýjan, inntöku, mótefnavaka af hjartavöðva til meðferðar oHCM), sem er langvinnur hjartasjúkdómur með mikla tíðni. Matvælastofnun hefur sett miðadagsetningu laga um lyfseðilsskyld lyf (PDUFA) til 28. janúar 2022.

mavacamten er fyrsta flokks, músósín hemill til inntöku, til meðferðar á sjúkdómum sem eru í eðli sínu orsakaðir af of miklum hjartsamdrætti og skertri geislafyllingu. Talið er að Mavacamten dragi úr hjartadrepssamdrætti með því að hindra myndun of mikilla mýósín-aktín krossbrúa. Myndun óhóflegrar mýósín-aktín krossbrúar getur leitt til of mikils hjartadrepssamdráttar, ofþroska í vinstri slegli og minni fylgni. Í klínískum og forklínískum rannsóknum heldur mavacamten áfram að sýna lífmerkja sem draga úr streitu hjartaveggs, draga úr of miklum samdrætti í hjartavöðva og auka fylgni í geði.

Í júlí 2020 veitti bandaríska matvælastofnunin mavacamten byltingarkenndan lyfjaheitun fyrir oHCM. mavacamten var upphaflega þróað til að meðhöndla stífluða hjartavöðvakvilla með einkennum (oHCM). Byggt á verkunarháttum og vísbendingum um meðferðarvirkni er mavacamten einnig klínískt rannsakað til meðferðar á einkennum, sem ekki eru hindrandi, ofsækinn hjartavöðvakvilla (HCM) og hjartabilun með varðveittu brotthvarfi (HFpEF).

Framlagning mavacamten NDA byggist á niðurstöðum lykilrannsóknar á 3. stigi EXPLORER-HCM. Rannsóknin var gerð á oHCM sjúklingum með einkennum og borið saman mavacamten og lyfleysu. Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu að mavacamten sýndi sterk lækningaáhrif, með klínískt marktækum framförum í einkennum, virkni og lífsgæðum, auk getu þess til að létta hindrun í útstreymi vinstri slegils. Í EXPLORER-HCM rannsókninni náðu allir aðal- og efri endapunktar tölfræðilegrar marktækni.

Roland Chen, læknir, varaforseti hjarta- og æðarþróunar í Bristol-Myers Squibb, sagði:" HCM er algengasti erfðahjartasjúkdómurinn. Það er langvinnur, veikjandi og framsækinn sjúkdómur. Sjúklingar geta fundið fyrir mæði og svima. Einkenni þreytu og þreytu, svo og alvarlegir, lífbreytandi fylgikvillar, þ.mt hjartabilun, hjartsláttartruflanir, heilablóðfall og skyndilegur hjartadauði. Samþykki FDA í dag á mavacamten NDA gerir okkur kleift að veita oHCM sjúklingum mjög markvissa nálgun. Meðferðin við HCM er skrefi nær. Mavacamten er fyrsta flokks mýósín hemill sem getur leyst eðlislæga sameindagalla sjúkdómsins. Við erum staðráðin í að styðja meðferð við HCM sjúklingum og hlökkum til samstarfs við FDA."

efnafræðileg uppbygging mavacamten

mavacamten (MYK-461) var þróað af MyoKardia. 5. október 2020 tilkynnti Bristol-Myers Squibb að það myndi eignast MyoKardia fyrir 13,1 milljarð Bandaríkjadala í reiðufé og 60% iðgjald. 17. nóvember 2020 tilkynnti Bristol-Myers Squibb að gengið hafi verið frá kaupum á MyoKardia. Þessi kaup eru næststærstu viðskipti Bristol-Myers Squibb&# 39 eftir 74 milljarða dala yfirtöku á Celgene árið 2019.

Vert er að taka fram að 11. ágúst 2020 var LianBio, sem var ræktað af fjárfestingarfyrirtækinu Perceptive Advisors, formlega stofnað. Sama dag tilkynnti það tvö mikilvæg samstarf. Önnur var að kynna vörubraut BridgeBio Pharma&# 39 til Kína og hin Verkefnið er að kynna Mavecamten MyoKardia'

Bristol-Myers Squibb hafði miklar vonir við mavacamten. Þegar það keypti MyoKardia tilkynnti fyrirtækið að mavacamten yrði brautryðjandi lyf við meðferð á HCM. Iðnaðurinn er líka mjög bjartsýnn á viðskiptahorfur mavacamten. Í desember 2020 gáfu Evaluate Vantage, lyfjamarkaðsrannsóknarstofnun, út" Topp 10 nýju lyfin með viðskiptamöguleika árið 2021" ;. Á þessum lista var mavacamten í þriðja sæti. Evaluate Vantage spáir því að heimssala mavacamten&# 39 árið 2026 geti náð 2 milljörðum Bandaríkjadala.