Bandaríska matvælastofnunin samþykkti Arcalyst: til meðferðar á sjúklingum ≥ 12 ára og draga úr líkum á endurkomu!

Kiniksa Pharma er bandarískt líflyfjafyrirtæki sem hefur eignir í leiðslum til þess að stjórna ónæmisleiðum til að meðhöndla ýmsa sjúkdóma. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt Arcalyst (rilonacept) fyrir börn og fullorðna ≥12 ára að meðhöndla endurtekna gollurshimnubólgu og draga úr hættu á endurkomu. Til að draga úr hættu á endurkomu hjá fullorðnum og börnum 12 ára og eldri. Sú markaðssetning er væntanleg í apríl 2021. Kiniksa gerir ráð fyrir að Arcalyst verði opinberlega skráð í apríl 2021.

Sérstaklega er vert að geta þess að Arcalyst er fyrsta og eina lyfið sem bandaríska FDA hefur samþykkt til meðferðar við endurtekinni gollurshimnubólgu. Arcalyst er vikulega, sprautað raðbrigða samruna prótein sem getur hindrað interleukin-1α (IL-1α) og interleukin-1β (IL-1β) merki.

Endurtekin gollurshimnubólga er veikjandi sjúkdómur sem truflar líf sjúklinga. Gögn sýna að bakslag á gollurshúsabólgu á uppruna sinn í meinafræðilegri lífeðlisfræði IL-1α og IL-1β miðlaðri innri sjálfsbólgu. Þetta samþykki styður hugmyndina um markvissar ónæmisstjórnunaraðferðir og markar breytingu á stjórnun sjúklinga með þennan hrikalega sjúkdóm.

Samþykki FDA&# 39 á Arcalyst til meðferðar við endurteknum gollurshimnubólgu er byggt á jákvæðum gögnum í 3. stigs RHAPSODY rannsókninni. Þessi rannsókn er lykilatriði í 3. stigs rannsókn á Arcalyst við meðferð á endurtekinni gollurshimnubólgu. RHAPSODY náði fyrirfram tilgreindum aðalendapunkti (tími til fyrsta endurkomu gollurshimnubólgu) og öllum aðal- og aukaatriðum endapunktum á handahófstímabilinu og þeir voru tölfræðilega marktækir.

Gögnin sýna að Arcalyst meðferð hefur klínískt bætt árangur sem tengist verulegum ófullnægðum læknisfræðilegum þörfum við bakslag á gollurshimnubólgu. Strax eftir fyrsta skammtinn minnkaði sársauki og bólga sem sjúklingurinn greindi frá hratt og stöðugt. Miðgildi tíma frá upphafi meðferðar til meðferðarviðbragða var 5 dagar og svarhlutfall meðferðar var 97%. Hættan á endurteknum gollurshimnubólgu hjá sjúklingum sem slembiraðaðir voru til Arcalyst meðferðar minnkaði um 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" rannsóknardaganna="" höfðu="" enga="" verki="" eða="" í="" mesta="" lagi="" væga,="" samanborið="" við="" 40%="" hjá="" lyfleysuhópur="">< 0,0001)="" 0,0001).="" í="" rannsókninni="" voru="" algengustu="" aukaverkanirnar="" viðbrögð="" á="" stungustað="" og="" sýkingar="" í="" efri="" öndunarvegi.="" gögn="" rhapsody="" rannsóknarinnar="" hafa="" verið="" birt="" í="" alþjóðlega="" læknatímaritinu"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" og="" um="" leið="" tilkynnt="" á="" vísindafundi="" bandarísku="" hjartasamtakanna="">

Arcalyst uppgötvaðist af Regeneron Pharma og hlaut bráðabirgðasamþykki frá FDA í febrúar 2008 fyrir meðferð á köldu pýridín-tengdu reglubundnu heilkenni (CAPS), þar með talið köldu bólguheilkenni (FCAS) og Muckle-Wells heilkenni (MWS, sjaldgæft arfgengt hitaheilkenni), síðan samþykkt í desember 2020 fyrir sjúklinga með interleukin-1 viðtaka (IL-1 viðtaka) skort (DIAR) Haltu eftirgjöf.

Kiniksa fékk Arcalyst leyfi frá Regeneron árið 2017 til mats á sjúkdómum sem talið er að sé miðlað af IL-1α og IL-1β, þ.mt endurtekin gollurshimnu. Eins og fram kemur í Arcalyst leyfissamningnum, eftir að FDA hefur samþykkt endurtekna gollurshimnubólgu, er Kiniksa ábyrgur fyrir sölu og dreifingu Arcalyst&# 39 í Bandaríkjunum, þar á meðal CAPS og DIRA, og mun jafnt dreifa hagnaði með Regeneron.

Endurtekin gollurshimnubólga er sársaukafullur bólgueyðandi hjarta- og æðasjúkdómur, venjulega fram sem brjóstverkur, oft fylgir breytingum á rafleiðni og stundum frárennsli í kringum hjartað, kallað gollursgeisli. Sjúklingar sem fá viðbótar gollurshimnubólgu eftir einkennalausan tíma í 4-6 vikur eða lengur eru auðkenndir sem endurtekin gollurshimnubólga. Einkenni endurtekinnar gollurshimnubólgu hafa áhrif á lífsgæði, takmarka hreyfingu og leiða til tíðra bráðamóttökuheimsókna og sjúkrahúsinnlagna. Gögn sýna að um 40.000 sjúklingar í Bandaríkjunum leita og fá meðferð vegna endurtekinnar gollurshimnubólgu á hverju ári. Í þessum hópi upplifðu um það bil 14.000 sjúklingar annan eða síðari atburð (bakslag) vegna viðvarandi innri sjúkdóms eða ófullnægjandi svörunar við hefðbundnum meðferðum (svo sem bólgueyðandi gigtarlyfjum, kolkisíni og barksterum).