Clofenac meglumín mjúk hylki sem brýtur vandræði af neinu lyfi til fyrir ATTR-PN sjúklinga í Kína

Nýlega voru opinberlega tilkynnt um verðlaunahafa Galen verðlaunanna 2020 Pfizer' mjúkt hylki af meglumíni til meðferðar á transthyretin amyloidosis (ATTR-PN) hefur unnið" mest Galen verðlaunin eru viðurkennd sem æðsti heiður í lyfja- og lífeðlisfræðilegum iðnaði. Það miðar að því að hrósa framúrskarandi framlagi læknisfræðilegra og vísindalegra rannsókna og nýsköpunar á sviði rannsókna og nýsköpunar. Það er þekkt sem" Nóbelsverðlaun í lyfjaiðnaði." Sagt er að verðlaunin hafi ákaflega strangt valbúnað, með sérstaka áherslu á frumleika og bylting vörunnar. Hvort framúrskarandi nýjungar hafa verið gerðar til að bæta heilsu manna er mikilvægasta valforsendan fyrir Galen verðlaunin, og það er klofenakið. Viðurkennd byltingarkennd nýsköpun meglumine mjúkra hylkja lengir líftíma ATTR-PN sjúklinga í Kína og bætir gæði þeirra á lífið.

KG G # 39; fyrsta og eina ATTR-PN nýsköpunarlyfið samþykkt

GG quot; Ef þú ert veikur þarftu að taka lyf." Þessi internetbrandari er notaður hjá heimilissjúklingum með transthyretin amyloidosis polyneuropathy (ATTR-PN), en það er eins og bölvun sem erfitt er að brjóta. Í langan tíma stóðu ATTR-PN sjúklingar frammi fyrir ógöngunum um engin lyf, hlutirnir hófu viðsnúning þar til í febrúar á þessu ári.

5. febrúar 2020 er óvenjulegur dagur fyrir flesta. Fyrir 65 ára herra Ji hefur það hins vegar ákaflega sérstaka merkingu, því að á þessum degi var hið heimsþekkta lyfjafyrirtæki Pfizer Transthyretin stabilizer fyrirtækisins&# 39 til inntöku, klórfenakónazól meglumín mjúkt hylki samþykkt opinberlega frá Lyfjastofnun til meðferðar á ATTR-PN stigi fullorðinna sjúklinga með einkenni. Þetta er fyrsta og eina skotmarkið í Kína Nýsköpunarlyfið sem samþykkt er til markaðssetningar á sjúkdómnum fyllir það skarð þar sem ekkert virkt lyf er á ATTR-PN meðferðarsviðinu. Herra Ji lýsti fagnaðarerindinu sem ljósi og lýsti upp langan og dimman veginn sem hann hefur glímt við í þrjú ár.

Fyrir þremur árum, eftir að hafa flutt á fjölda stórra háskólasjúkrahúsa, greindist Ji loks með transthyretin amyloidosis polyneuropathy, eða stuttlega ATTR-PN. Meingerð sjúkdómsins var vegna transthyretin (TTR) IV. Heildar óstöðugleiki leiðir til misfoldingar á einlífi og óeðlilegri útfellingu amyloid, sem birtist aðallega sem samhverf taugasjúkdómur sem gengur frá fjarlægum enda útlimar að nærliggjandi enda, sem getur falið í sér hreyfitauga, skynjun og sjálfstæða taug, og fylgir því hjarta, Skemmdir á öðrum líffærum svo sem nýrum og augum. Vegna þátta eins og lítils meðvitundar um ATTR-PN og lélegrar sértækni klínískra einkenna er auðvelt að vera ranggreindur og seinkað.

Áður en clofenac meglumine mjúk hylki komu fram var ekkert lyf samþykkt til meðferðar á ATTR-PN í heiminum. Fyrirliggjandi meðferðarúrræði voru aðeins meðferð með einkennum. Vegna skorts á markvissum meðferðarúrræðum voru horfur sjúklinga ekki ákjósanlegar. Og það er einmitt þegar engin lyf eru fáanleg hefur herra Ji barist í þrjú ár á þeirri braut að leita læknis eftir upphaf veikinda. Í orðum hans:" Vegna þess að lyfjaeftirlit er ekki er hver dagur þessara þriggja ára eins og að ganga á hnífsoddinn, mjög vonlaus." Markaðurinn með mjúkum hylkjum af clofenac meglumine er ATTR eins og Mr. Ji -PN sjúklingar vekja von.

Er fyrsta lotan af nýjum lyfjum erlendis sem hafa klíníska þörf

Hingað til eru engar nákvæmar tölur um ATTR-PN sjúklinga. Hins vegar hafa undanfarin ár verið tilfelli af ATTR-PN í taugalækningum, augnlækningum og hjartalækningum á mismunandi svæðum í Kína. Við slæmar klínískar greiningaraðstæður, strax árið 2018 Hinn 1. nóvember 2015, voru clofenac meglumín mjúk hylki með í" Fyrsta lotu af klínískt þörf erlendis ný lyf" lista. Listinn er aðallega til varnar og meðhöndlun alvarlega lífshættulegs eða hefur alvarleg áhrif á lífsgæði. , Og það er engin árangursrík meðferð eða ný lyf með augljósan klínískan ávinning. Þökk sé hraðri endurskoðunar- og samþykkisstefnu kínverskra stjórnvalda á listanum var meglumín klórfenak samþykkt í Kína og veitti kínverskum sjúklingum með ATTR-PN nákvæma og markvissa meðferðaráætlun.

Á undanförnum árum, þar sem lyfjayfirvöld í Kína hafa lagt meira og meira áherslu á þróun lífræna lyfjaiðnaðarins, komið á fót forgangsrannsóknarferli og búið til græna farveg fyrir samþykki, er markaðssetning lyfja, sérstaklega samþykki nýsköpunarlyfja, halda áfram að flýta fyrir, leyfa fleiri kínverskum sjúklingum að njóta og njóta sömu háþróaðra og nýstárlegu meðferða og aðrir sjúklingar í heiminum. Á þessu stigi eru ennþá margar þarfir sjúklinga á meðferðarsviðinu sem ekki hefur verið fullnægt. Þess vegna hlökkum við til nýstárlegri lyfjafyrirtækja með tilfinningu um samfélagslega ábyrgð fyrirtækja í framtíðinni til að flýta fyrir innleiðingu fleiri klínískra lyfja sem þörf er á í Kína og vinna með ríkisdeildum og öllum stéttum samfélagsins að vinna saman að því að kanna betra aðgengi að lyfjum. forrit, sem munu gagnast mörgum kínverskum sjúklingum.