CStone lyfjafyrirtæki avapritinib var með í forgangsrýni Matvælastofnunar ríkisins!

Nýlega var Miðstöð lyfjamats (CDE) frá National Medical Products Administration (NMPA) í Kína með CStone' krabbameinslyf avapritinib nýtt lyfjaumsókn til forgangsskoðunar.

Avapritinib er KIT / PDGFRA kínasa hemill þróaður af Blueprint Medicines. Það var samþykkt af bandaríska FDA í janúar á þessu ári. Það var markaðssett undir viðskiptaheitinu Ayvakit til meðferðar á blóðflögu afleiddum vaxtarþáttar viðtaka alfa (PDGFRA) geni nr. 18 Fullorðnir sjúklingar með óaðfinnanlegan eða meinvörp með GIST með stökkbreytingum á börnum (þ.mt PDGFRA D842V stökkbreyting).

Ayvakit er fyrsta nákvæmnismeðferðin sem er samþykkt til meðferðar á sjúklingum með GIST skilgreind af erfðamenginu og fyrsta mjög árangursríka meðferðin við GIST með PDGFRA stökkbreytingu exon 18. Þess má geta að í maí á þessu ári gaf FDA út fullkomið svarbréf (CRL) vegna annarrar nýrrar lyfjaumsóknar fyrir avapritinib þar sem hann neitaði að samþykkja fjórðu línumeðferðina vegna GIST ábendinga.

CStone lyfjafyrirtæki náðu til einkaréttar samvinnu- og leyfissamningi við Blueprint lyf í júní 2018 og fengu þróun og markaðssetningu þriggja lyfjaumsækjenda þar á meðal Ayvakit (avapritinib) í Stóra-Kína (meginland, Hong Kong, Macau, Taívan) rétt.

Aðeins þremur mánuðum eftir að avapritinib var samþykkt af bandaríska FDA til markaðssetningar hefur CStone Pharmaceuticals lagt fram nýjar umsóknir um markaðssetningu lyfja fyrir avapritinib í Taívan og Kína. Í apríl á þessu ári samþykkti NMPA nýja lyfjaumsókn fyrir avapritinib sem nær yfir 2 ábendingar, þ.e. sjúklingar með skurðaðgerð eða skurðaðgerð með meinvörpum; (2) Fullorðnir sjúklingar með fjórða lína óaðfinnanlegan eða meinvörp með GIST.

Það eru um 1-1,5 / 100.000 (14.000-21.000) nýgreindir GIST sjúklingar í Kína á hverju ári. Um það bil 90% sjúklinga með GIST eru af völdum KIT eða PDGFRA genabreytinga. Útgefin NAVIGATOR rannsókn sýndi að avapritinib var með heildarsvörunarhlutfall (ORR) 86% hjá sjúklingum með langt gengið GIST með PDGFRA exon 18 stökkbreytingum (þar með talið D842V stökkbreyting) og ORR um 22% í fjórðu línu GIST sjúklingum.

Hvað varðar GIST er sérstaklega vert að nefna að í maí á þessu ári var Zai Lab' félagi hans Deciphera' breiðvirkur KIT og PDGFRa kínasa hemill Qinlock (ripretinib) samþykktur af bandaríska FDA vegna FSA fjórða lína meðferð á lengra komnu GIST. . Í júní 2019 undirrituðu Zai Lab og Deciphera samning um að fá einkaréttarleyfi fyrir þróun og kynningu á Qinlock í Stóra-Kína (meginland, Hong Kong, Macau, Taívan).

Qinlock er fyrsta nýja lyfið sem hefur verið samþykkt til fjórðu lína meðferðar á GIST. Staðallinn er spennandi tímamót. Lyfið hentar: fyrri meðferð með 3 eða fleiri kínasa hemlum (þ.mt imatinib, sunitinib, regorafenib) Fullorðnir sjúklingar með GIST.

Í Kína samþykkti NMPA nýja umsókn um markaðssetningu lyfja fyrir ripretinib í júlí á þessu ári til meðferðar á háþróaðri meltingarfærameðferð sem hefur verið meðhöndluð með 3 eða fleiri kínasahemlum, þar með talið imatinib Fullorðnir sjúklingar með stromal tumor (GIST).

Gögn úr III. Stigs rannsókninni með INVICTUS sýndu að samanborið við lyfleysuhópinn var framfaralaus lifun ripretinibs meðferðarhópsins verulega lengd (miðgildi PFS: 6,3 mánuðir samanborið við 1,0 mánuð) og hættan á versnun sjúkdóms eða dauða var marktækt minnkaði um 85% (HR=0,15, p< 0,0001).="" hvað="" varðar="" auka="" lifun="" heildarendapunkts="" (os)="" var="" ripretinib="" meðferðarhópurinn="" marktækt="" lengri="" en="" lyfleysuhópurinn="" (miðgildi="" os:="" 15,1="" mánuðir="" samanborið="" við="" 6,6="" mánuði)="" og="" hættan="" á="" dauða="" var="" minni="" um="" 64%="" (hr="0,36," að="" nafnverði="" p="0,0004);" þess="" má="" geta="" að="" gögn="" um="" os="" í="" lyfleysuhópnum="" innihalda="" gögn="" um="" sjúklinga="" sem="" skiptust="" á="" að="" ripretinib="" eftir="" að="" hafa="" fengið="" lyfleysu="" meðferð.="" hvað="" varðar="" heildarsvörunarhlutfall="" (orr)="" annars="" stigs="" endapunkt,="" var="" ripretinib="" meðferðarhópurinn="" marktækt="" bættur="" samanborið="" við="" lyfleysuhópinn="" (orr:="" 9,4%="" á="" móti="" 0%,="" p="">