CStone Pharmaceuticals fær FDA samþykki fyrir nýrri vísbendingu um Avatinib

Avapritinib, sem var nýlega samþykkt til markaðssetningar í Kína í mars á þessu ári, fékk góðar fréttir frá Bandaríkjunum í dag. FDA hefur samþykkt vöruna til meðferðar á háþróaðri almennri mastocytosis (háþróaðri SM). ) Fullorðnir sjúklingar, þar með talið árásargjarn SM (ASM), SM með blóðæxlisæxli (SM-AHN) og mast cell hvítblæði (MCL). Þetta er einnig fyrsta nákvæmni meðferð heimsins', sem beinist sérstaklega að helstu genum sjúkdómsins. Það hefur sýnt varanlegar klínískar svörun, þ.mt algjört eftirgjöf, hjá sjúklingum með eða án formeðferðar.

CStone Pharmaceuticals hefur einkarétt á þróunar- og markaðsvæðingu avatinibs á Stór -Kína svæðinu. Hinn 29. mars á þessu ári samþykkti Lyfjastofnun Kína (NMPA) í Kína avatinib sem nákvæmnismiðað lyf fyrir æxli í meltingarvegi (GIST) sem á að markaðssetja í Kína. Avatinib var einnig fyrsta viðurkennda lyfið í Kína. Nákvæmnismeðferðarlyfin fyrir PDGFRA exon 18 stökkbreyttu GIST markuðu einnig inngöngu nýrrar tíma nákvæmnismeðferðar sem byggist á genum ökumanna við meðferð á meltingarfærasjúkdómum í meltingarvegi (GIST). Talið er að CStone Pharmaceuticals muni færa innlendum sjúklingum nýju ábendingarnar eins fljótt og auðið er.

Vísbendingin SM samþykkt af FDA að þessu sinni er sjaldgæfur blóðkerfis sjúkdómur. Það er ólíkur einræktarsjúkdómur sem einkennist af óeðlilegri fjölgun mastfrumna í einum eða fleiri vefjum nema húðinni, sem getur leitt til of mikillar mastfrumu. Framleiðsla og uppsöfnun mastfrumna í beinmerg og öðrum líffærum, sem leiðir til margra alvarlegra fylgikvilla eins og veikleika, líffæristruflana og bilunar.

Það er skilið að háþróuð kerfisbundin mastocytosis inniheldur þrjár undirtegundir árásargjarnrar mastocytosis (ASM), mastocytosis með skyldum blóðæxlum (SM-AHN) og mast cell hvítblæði (MCL). Sjúklingar með háþróaða SM hafa enn slæma horfur eftir meðferð. Miðað við MCL sjúklinga sem dæmi er miðgildi heildarlifunar minna en 6 mánuðir og möguleikar til meðferðar takmarkaðir. Í Kína eru engin viðurkennd lækningalyf. Það er skilið að engar klínískar rannsóknir hafa verið gerðar á nýjum lyfjum við ofstækkun mastfrumna og engin viðurkennd lækningalyf um allt land. Leiðin að greiningu sjúklinga er oft erfið og krókótt og skortur á meðferðarúrræðum setur sjúklinga enn frekar í vanda.

Næstum öll SM tilfelli eru af völdum KIT D816V stökkbreytingarinnar, þannig að val á Kit-hemli byggðri meðferð hefur orðið fyrsti kosturinn. Avatinib er hemill af gerð 1 sem miðar á virkni kínasa virkjunar. Það getur hamlað ýmsum prótein kínasa sem bera KIT og PDGFRA gen stökkbreytingar. Fyrir KIT og PDGFRA stökkbreytingar (þ.mt KIT D816V, PDGFRα D842V og KIT exon 17 stökkbreytingar) hafa sýnt gott umburðarlyndi og sterk og nákvæm læknandi áhrif.

Samkvæmt nýjustu greiningu á klínískum gögnum geta SM sjúklingar fengið varanlega eftirgjöf fráAvapritinibog þola vel. Vegna þessAvapritinibgetur sérhæft sig á stökkbreytingum bílstjóra gena sjúkdómsins, Lyfið hefur möguleika á að breyta meðferðarhorfum sjúklinga með háþróaða SM í grundvallaratriðum.

Samkvæmt gögnum frá 1. stigs klínísku rannsókninni EXPLORER og 2. stigs klínísku rannsókninni PATHFINDER veitti bandaríska FDA fullt samþykki fyrir avatinib til notkunar hjá fullorðnum sjúklingum með háþróaða SM. Það hefur sýnt langvarandi klíníska verkun hjá háþróuðum SM sjúklingum með mismunandi undirtegundir sjúkdóma. Meðal 53 sjúklinga sem voru metanlegir með miðgildi eftirfylgni í 11,6 mánuði var heildarsvörunartíðni (ORR) 57% (95% CI: 42%, 70%) og heildarsvörun/blóðmeinafullt svarhlutfall var 28% . Miðgildi eftirgjafar var 38,3 mánuðir.

Jeff Albers, forstjóri Blueprint Medicines, mun byggja á þessum framförum og færa ávinninginn af nákvæmni meðferð fyrir breiðari sjúklinga með klínískum rannsóknum á sjúklingum með ekki háþróaða kerfisbundna mastocytosis.

Sem stendur hefur Avatinib verið markaðssett með góðum árangri og CStone Pharmaceuticals hefur undirritað stefnumótandi samstarfssamninga við samstarfsaðila eins og Sinopharm Holdings Co, Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co, Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., o.fl. ., til að bæta aðgengi sjúklinga að lyfjum til muna. Brýnar þarfir hvað varðar framboð, greiðsluaðgengi osfrv. Innan mánaðar eða svo frá því að það var samþykkt, hefur avatinib verið gefið út fyrsta skammtinn af lyfseðlum samtímis á næstum 30 sjúkrahúsum, þar á meðal krabbameinssjúkrahúsi í Peking -háskólanum, fólksspítala Háskólans í Peking og tengdu Renji -sjúkrahúsinu. við Shanghai Jiaotong háskólann í læknisfræði. Það afhendir opinberlega lyf til meira en 50 sjúkrahúsa og apóteka utan sjúkrahúsa í mörgum héruðum og borgum um allt land.