FDA samþykkir markaðssetningu á nýstárlegri narcolepsy meðferð

Jazz lyfjafyrirtæki tilkynntu í dag að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hefur samþykkt Xywav (kalsíum, magnesíum, kalíum og natríumoxýbat) lausn til inntöku 21. júlí 2020 til meðferðar á narcolepsy 7 ára og eldri Sjúklingurinn' s cataplexy eða mikil syfja á daginn (EDS). Xywav er natríumoxýbatafurð. Einstök katjónísk samsetning þess skilar sér í natríuminnihaldi sem er 92% lægra en núverandi hefðbundin natríumoxybatmeðferð hjá þessum sjúklingum, sem dregur úr hættu á of mikilli natríuminntöku hjá sjúklingum.

Narcolepsy er langvinnur og sjaldgæfur taugasjúkdómur. Sjúklingurinn hefur einkenni syfju vegna vanhæfni til að stjórna hringrás svefns og vakandi venjulega. Flest narcolepsy stafar af skorti á hypocretin (taugapeptíði í heila sem styður öflugt jafnvægi svefns og vakandi). Fimm helstu einkenni narcolepsy eru meðal annars mikil syfja á daginn, skyndileg byrjun á vöðvaslappleika (cataplexy), truflað svefn á nóttunni, ofskynjanir í svefni og lömun svefns. Allt fólk með narcolepsy mun hafa einkenni þess að geta ekki verið vakandi og vakandi yfir daginn.

Xywav, einnig þekkt sem JZP-258, er ný tegund af oxybútýrat lyfi sem samanstendur af einstökum katjónum. Í samanburði við Xyrem (natríumoxýbat), annar miðtaugakerfi hemill notaður af Jazz til að meðhöndla narcolepsy, minnkar natríuminnihaldið um 92%, sem bætir langtímaöryggi sjúklinga' lyfjameðferð. Eins og er hefur nákvæmur verkunarháttur þess ekki enn verið staðfestur. Gert er ráð fyrir að lækningaáhrif JZP-258 á narcolepsy byggist á stjórnun GABAB viðtaka í svefni. Að auki er JZP-258 einnig í 3. stigs klínísku rannsókninni til að meðhöndla sjálfvakta ofvirkni.

Samþykki FDA Xywav byggir á alheims tvíblindri, lyfleysustýrðri, slembiraðaðri 3. stigs klínískri rannsókn á 3. miðstöð, sem sannaði verkun og öryggi Xywav við meðhöndlun kataplexíu og EDS hjá sjúklingum með narcolepsy. Rannsóknin náði til 201 sjúklinga. Í samanburði við lyfleysuhópinn sýndi Xywav mjög tölfræðilega marktækan mun á fjölda cataplexy þætti á viku og Epworth Sleepiness Scale stig (p<>

GG quot; Byggt á verkuninni sem sýnd er í klínísku verkefninu, er samþykki Xywav&# 39 mjög mikilvægt fyrir sjúklinga með cataplexy eða EDS sem tengjast narcolepsy," leiðtogi 3. stigs klínísku rannsóknarinnar, sagði Richard, klínískur dósent við læknadeild háskólans í Suður Karólínu, Dr. K. Bogan:" Þetta gæti hjálpað sjúklingum að fara betur eftir daglegum ráðleggingum um natríuminntöku. Of mikil natríuminntaka er tengd hækkuðum blóðþrýstingi, háþrýstingi, heilablóðfalli og öðrum hjarta- og æðasjúkdómum."