FDA neitar að samþykkja nýtt lyf roxadustat

FibroGen tilkynnti að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi sent frá sér fullt svarbréf vegna nýju lyfjaumsóknarinnar (NDA) frároxadustattil meðferðar á langvinnri nýrnasjúkdóm (CKD) blóðleysi, þar sem fram kemur að það mun ekki samþykkja markaðsumsóknroxadustat, Og krafðist þess að fyrirtækið gerði frekari klínískar rannsóknir á roxadustat áður en NDA var sent aftur.

roxadustater própýl hýdroxýlasi (HIF-PH) hemill sem veldur súrefnisskorti. Það getur meðhöndlað nýrnablóðleysi með því að örva framleiðslu rauðra blóðkorna, stjórna umbrotum járns og minnka hepcidin. Árið 2019 fengu vísindamenn sem uppgötvuðu fyrirkomulag þeirra þátta sem geta valdið súrefnisskorti Nóbelsverðlaun í lífeðlisfræði eða læknisfræði á því ári og roxadustat, sem fæddist út frá þessum niðurstöðum vísindalegra rannsókna, hefur einnig vakið mikla athygli.

Um þessar mundir,roxadustathefur verið samþykkt til markaðssetningar í fullorðnum sjúklingum í Kína, Japan, Chile, Suður-Kóreu og öðrum stöðum til að meðhöndla CKD blóðleysi hjá sjúklingum sem ekki eru í blóðskilun (NDD) og með blóðskilun (DD) og ESB mun sækja um vöruna á markað. í lok ágúst Taktu ákvörðun.

Í raun hefur ákvörðun FDA' þegar verið fyrirboði. Upphaflegur PDUFA frestur FDA' fyrir roxadustat var desember 2020, en síðan framlengdi það endurskoðun sína til mars 2021 og síðan til ágúst 2021.

Á meðan beðið var eftir samþykkt FDA' gaf FibroGen út yfirlýsingu 6. apríl þar sem viðurkennt var að staðlunum sem notaðir voru til að greina roxadustat öryggi gagna í hjarta var breytt til að gera gögnin hagstæðari. Ný gögn benda til þess að roxadustat sé kannski ekki æðra darpoetin alfa til að draga úr hættu á aukaverkunum hjarta- og æðasjúkdóma hjá sjúklingum. Þetta hefur áhrif á gengi FibroGen' lækkaði um 43% þann dag.

Um miðjan júlí 2021 tilkynnti ráðgjafarnefnd FDA niðurstöður endurskoðunar sinnar á roxadustat við meðferð á langvinnri nýrnasjúkdómablóðleysi. Nefndin mælti með yfirgnæfandi fjölda neikvæðra atkvæða að samþykkja ekki markaðsumsókn roxadustat. Þó að FDA fylgi ekki alltaf ráðleggingum nefndarinnar', þá er ljóst að engar undantekningar hafa átt sér stað að þessu sinni.

Varðandi ákvörðun FDA um að neita að samþykkjaroxadustat, Forstjóri FibroGen, Enrique Conterno, lýsti yfir „miklum vonbrigðum“: „Þetta er óheppilegur dagur fyrir sjúklinga með CKD blóðleysi í Bandaríkjunum. Roxadustat er um þessar mundir að breyta lífi sjúklinga um allan heim. Næst munum við ræða næsta skref í Bandaríkjunum með félaga okkar AstraZeneca."