Gilead Hepcludex (bulevirtide) sótti um skráningu í Bandaríkjunum og hefur verið samþykkt í Evrópusambandinu!

Gilead Sciences tilkynnti nýlega að það hafi lagt fram umsókn um leyfi fyrir líffræðilegum vörum (BLA) fyrir Hepcludex (bulevirtide) til bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA), sem er hugsanlegt fyrsta veirueyðandi lyfið fyrir fullorðna sjúklinga með lifrarsjúkdóma sem eru meðhöndlaðir við langvinnan sjúkdóm. lifrarbólgu D veiru (HDV) sýkingu.

Ef samþykkt verður Hepcludex verður fyrsta lyfjameðferðin í Bandaríkjunum til að meðhöndla HDV sýkingu hjá fullorðnum sjúklingum með uppbótarlifrarsjúkdóm. Í Evrópusambandinu hefur Hepcludex fengið skilyrt samþykki fyrir markaðssetningu í ágúst 2020. Lyfið er fyrsta lyfjameðferðin í Evrópu til að meðhöndla HDV sýkingu hjá fullorðnum sjúklingum með uppbótarlifrarsjúkdóm.

Í desember 2020 tilkynnti Gilead um kaup á MYR GmbH og fylgdi Hepcludex með í pokanum. Við kaupin greiddi Gilead 1,15 milljarða evra í reiðufé. Ef Hepcludex verður samþykkt af bandaríska FDA mun Gilead greiða áfangagreiðslu upp á 300 milljónir evra.

Áður hefur Hepcludex fengið Orphan Drug Designation (ODD) til meðferðar á HDV sýkingum sem gefið er út af Lyfjastofnun Evrópu (EMA) og Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA). Að auki hefur Hepcludex einnig hlotið forgangslyfstilnefningu (PRIME) af EMA og byltingarkennsla lyfja (BTD) af FDA. PRIME verkefnið líkist BTD verkefninu og miðar að því að hraða endurskoðunarferli lykillyfja á sviði læknaskorts og gagnast sjúklingum eins fljótt og auðið er. Til þess að lyf sé vottað sem PRIME eða BTD verða klínískar bráðabirgðavísbendingar að liggja fyrir um að lyfið hafi verulegan sjúkdómsástand hvað varðar klínískt marktæka endapunkta samanborið við núverandi meðferðarlyf.

Hepcludex er fullkomnasta klíníska meðferðin við lifrarbólgu D (lifrarbólgu D). Virka innihaldsefnið í lyfinu er bulevirtide, sem er fyrsta flokks veiruinngangshemill þróaður til að meðhöndla langvarandi lifrarbólgu B veiru (HBV) og lifrarbólgu D veiru (HDV) sýkingar. Lyfið getur hindrað HBV/HDV viðtakann NTCP á yfirborði lifrarfrumna og komið í veg fyrir sýkingu endurnýjunarfrumna og útbreiðslu veira í lifur.

Hepcludex verkunarháttur

Þessi BLA skil er byggð á niðurstöðum klínískra 2. stigs rannsókna sem er lokið og í gangi (MYR202 og MYR203) og 3. stigs MYR301 rannsóknarinnar sem er í gangi. Gögnin styðja verkun og öryggi Hepcludex (2mg, einu sinni á dag) í 24 vikur, sem sýna að Hepcludex dregur verulega úr veirusýkingu og bætir lifrarstarfsemi á meðferðartímabilinu og hefur um leið gott þol og öryggi.

Bráðabirgðaniðurstöður 3. stigs MYR301 rannsóknarinnar sýndu að eftir 24 vikna meðferð náðu 36,7% af HDV sýktum sjúklingum í 2mg meðferðarhópnum veirufræðilegum og lífefnafræðilegum svörun og 28% í 10mg meðferðarhópnum með bulevirtide og engin veirulyf. meðferð var aðeins samþykkt til athugunar. Sjúklingahópurinn er 0%. Í samanburði við athugun hefur bulevirtide 2mg meðferð í 24 vikur tölfræðilega marktæk áhrif (p<0,001). samanborið="" við="" athugunarhópinn="" (5,9%),="" í="" 2="" mg="" hópnum="" með="" bulevirtide,="" minnkaði="" alanín="" amínótransferasi="" (alt)="" og="" varð="" hratt="" eðlilegt="" hjá="">50% HDV sýktra einstaklinga. Þessar niðurstöður styrkja virkni bulevirtide sem kom fram í 2. stigs rannsókninni á HDV meðferð.

Byggt á þessum bráðabirgðaniðurstöðum er öryggi bulevirtide í 24 vikna meðferð í samræmi við áður lokið klínískar rannsóknir. Ekki var greint frá alvarlegum aukaverkunum sem tengdust bulevirtidi, einkennum hækkunar á gallsöltum eða aukaverkunum sem leiddi til þess að meðferð var hætt. Algengustu aukaverkanirnar sem komu fram voru hækkuð magn gallsalts í blóði (sem getur haft áhrif á meira en 1/10 sjúklinga), viðbrögð á stungustað (sem geta komið fyrir í allt að 1/10 sjúklinga) og versnun lifrarsjúkdóms eftir að búlevirtid er hætt. (sem getur haft áhrif á allt að 1/10 sjúklinga).