Jazz krabbameinslyf Rylaze er samþykkt af FDA til meðferðar á ALL og LBL

Fyrir nokkrum dögum var Rylaze, krabbameinslyf frá Jazz Pharmaceuticals, samþykkt af bandarísku FDA til meðferðar á börnum 1 mánaða og eldri sem eru með ofnæmi fyrir E. coli-afleiddri asparagínasa og hafa þróað með sér bráða eitilfrumuhvítblæði (ALL) eða eitlaæxli. Fyrir fullorðna sjúklinga með æxli (LBL) er lyfið samþykkt sem hluti af fjöllyfja lyfjameðferð.

Um það bil 5.700 sjúklingar þróa ALLT í Bandaríkjunum á hverju ári og um helmingur þeirra eru börn. Áætlað er að 20% sjúklinga séu með ofnæmi fyrir venjulegu E. coli-afleiddu asparagínasa og klínísk meðferð krefst staðgengla sem líkaminn af þessari tegund sjúklinga þolir. Samkvæmt FDA hefur skort á aðrar meðferðir í heiminum í mörg ár. Jazz Pharmaceuticals er fyrsta lyfið sem stofnunin hefur samþykkt. Lyfið er hægt að nota hjá sjúklingum með ofnæmi fyrir asparagínasa sem er fenginn af E. coli, sem er bráð eitilfrumur Órjúfanlegur hluti af krabbameinslyfjameðferðinni fyrir frumuhvítblæði (ALL). Rylaze veitir þessum sjúklingum marktækt val.

Rylaze var samþykkt byggt á gögnum að hluta frá II stigs rannsókninni á II/III rannsókninni, þar sem metin voru mismunandi skammtaáætlanir lyfsins. Stig II rannsóknin er að rannsaka lyfjagjöf í vöðva (IM) og III. Áfangi mun leggja mat á verkun lyfjagjafar í bláæð. Krabbameinsmiðstöð FDA' ágæti miðstöðvarinnar sagði í fréttatilkynningu," Þetta samþykki getur verið lykilþáttur í hugsanlegum lækningum fyrir börn og fullorðna sjúklinga með þessa tegund hvítblæðis og fært aðrar lausnir frá sjálfbærar heimildir."

Lyfið var tilgreint af FDA sem sjaldgæft sjúkdómslyf til meðferðar á ALL/LBL í júní 2021. Eftir að BLA lyfið' til endurskoðunar, sem er frumkvæði FDA Oncology Center of Excellence til að veita sjúklingum örugga og árangursríka krabbameinsmeðferð. Samkvæmt Jazz Pharmaceuticals er lyfið eina raðbrigða erwinia asparaginasameðferðarefnið sem getur haldið klínískt marktækt stigi asparaginasa virkni meðan á meðferðartímabilinu stendur. Fyrirtækið býst við að þessi nýja meðferð verði í boði um miðjan júlí.

Lyfið var metið í rannsókn á 102 sjúklingum sem voru með ofnæmi eða gerðu óvirkja fyrir as colagasi sem er fenginn af E. coli. Helsta vísbending prófunarinnar er hvort sjúklingurinn hafi náð og viðhaldið ákveðinni stigs asparagínasa virkni. Rannsóknin leiddi í ljós að eftir að ráðlögðum skammti, 25 mg/m², var sprautað í vöðva á 48 klst fresti, náðist markmið asparagínasa virkni hjá 94% sjúklinga.

Algengustu aukaverkanir lyfsins eru ofnæmi, eiturverkanir á brisi, segamyndun, blæðingar og eiturverkanir á lifur. Afturskyggn greining á gögnum frá hópi barna en krabbameinslækninga með meira en 8.000 sjúklingum kom í ljós að hvort sem þessir sjúklingar eru í mikilli áhættu eða staðlaða áhættu, hægir snemma viðbragðsaðilar vegna eituráhrifa sem tengjast lyfinu, lifunarniðurstöður sjúklinga sem að lokum gerðu það ekki fá fulla meðferðarlotu Veruleg fækkun varð.

Eftir samþykki sagði Jazz að það muni halda áfram að vinna með FDA og mun leggja fram viðbótargögn fyrir allan sjúklingahópinn til að leggja mat á Rylaze lyfjagjöf í vöðva og aðrar aðgerðir við gjöf.