Vutrisiran er í endurskoðun í Bandaríkjunum

Leiðandi RNAi-meðferðarfyrirtækið Alnylam í greininni tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt nýja lyfjaumsókn (NDA) fyrir vutrisiran, RNAi meðferð í þróun sem er sprautað undir húð á þriggja mánaða fresti til meðferðar á fullorðnum Arfgengur transthyretin amyloidosis polyneuropathy (hATTR-PN). FDA hefur tilnefnt miðunardagsetningu lyfseðilsgjaldalaga (PDUFA) sem 14. apríl 2022. FDA lýsti því yfir að það hafi ekki áform um að boða til ráðgjafarnefndarfundar sem hluta af endurskoðun NDA.

Vutrisiran hefur fengið Orphan Drug Designation (ODD) til meðferðar á ATTR amyloidosis í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu og Fast Track Designation (FTD) til meðferðar á hATTR-PN í Bandaríkjunum. Samkvæmt niðurstöðum HELIOS-A rannsóknarinnar ætlar Alnylam einnig að leggja fram umsóknargögn vutrisiran fyrir Evrópusambandið, Brasilíu og Japan árið 2021.

Rena Denoncourt, varaforseti Alnylam og yfirmaður TTR sérleyfis, sagði:" Við erum mjög ánægð með að FDA hefur samþykkt NDA fyrir vutrisiran, sem er byggt á niðurstöðum 9 mánaða rannsóknarinnar á HELIOS-A . Ef það er samþykkt mun það vera vara á 3 mánaða fresti. Ný meðferð sem gefin hefur verið einu sinni undir húð, vutrisiran hefur tilhneigingu til að snúa við fjölnæmiskvilla einkennum sjúkdómsins."

Vutrisiran er RNAi meðferð undir húð sem er í þróun til meðferðar á ATTR amyloidosis, þar með talið arfgeng (hATTR) og wild-type (wtATTR) amyloidosis. Vutrisiran getur miðað á og þagað niður fyrir sértækt RNA boðefni, hindrað það áður en villt gerð og stökkbreytt transthyretin (TTR) prótein eru framleidd. Vutrisiran er sprautað undir húð á fjórðungi (3 mánuði), sem getur hjálpað til við að draga úr útfellingu TTR amyloid í vefjum, stuðla að því að fjarlægja TTR amyloid í vefjum og hugsanlega endurheimta virkni þessara vefja. vutrisiran notar Alnylam' s Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GalNAc samtengd fæðingarpall, sem miðar að því að bæta styrk og mikinn efnaskipta stöðugleika, sem gerir sjaldgæfar inndælingar undir húð mögulegar.

Arfgeng transthyretin (hATTR) amyloidosis er arfgengur hrörnunarsjúkdómur og banvænn sjúkdómur af völdum stökkbreytinga í TTR geninu. TTR próteinið er aðallega framleitt í lifur og er venjulega burðarefni A -vítamíns. Stökkbreytingar í TTR geninu geta valdið óeðlilegri uppsöfnun amýlóíðs og skaðað líffæri og vefi líkamans, svo sem útlægar taugar og hjarta, sem getur leitt til útlægrar skynjunar taugakvilla , ósjálfráða taugakvilla og/eða hjartavöðvakvilla og aðrar sjúkdómseinkenni sem erfitt er að meðhöndla. hATTR amyloidosis táknar mikilvæga ófullnægða læknisfræðilega þörf, með mikla sjúkdóma og dánartíðni, með um það bil 50.000 sjúklingum um allan heim. Miðgildi lifunartíma eftir greiningu er 4,7 ár og sjúklingar með hjartavöðvakvilla hafa styttri lifunartíma (miðgildi 3,4 ár).

Alnylam hefur sett á markað lyf, Onpattro (patisiran), til meðferðar á hATTR-PN. Lyfið var samþykkt af bandaríska FDA í ágúst 2018 og varð fyrsta RNAi lyfið sem hefur verið samþykkt til markaðssetningar síðan RNAi fyrirbæri uppgötvaðist fyrir 20 árum. Það er hentugt til meðferðar á hATTR-PN fullorðnum sjúklingum.

Onpattro er RNAi lyf sem er sprautað í bláæð og er gefið á 3 vikna fresti. Lyfið er hannað til að miða á og þagga niður í sérstökum boðbera RNA (mRNA) og hindra framleiðslu á TTR próteini, sem getur hjálpað til við að draga úr útfellingu og stuðla að úthreinsun TTR amyloid í útlægum vefjum og endurheimta virkni þessara vefja.