Livtencity: Fyrsta lyfið sem notað er til að meðhöndla þolgóða CMV sýkingu hjá ígræðsluþegum!--1/2

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefði samþykkt veirueyðandi lyfið Livtencity (maribavir, TAK-620) til meðferðar á ígræðsluþegum sem eru óþolandi fyrir hefðbundinni veirulyfjameðferð (með eða án gena). Tegundarþol) eftir ígræðslu með cýtómegalóveiru (CMV) sýkingu. Livtencity er sérstaklega hentugur fyrir: fullorðna og börn (aldur ≥ 12 ára, þyngd ≥ 35 kg) sem hafa fengið líffæraígræðslu (SOT) eða blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu (HSCT), meðferð á gancíklóvíri [gancíklóvíri], valganciclo veiru [valganciclovir], foscarnet [foscarnet], cidofovir [cídófóvír] ónæm (með eða án arfgerðarþols) CMV sýkingu eftir ígræðslu. Livtencity hindrar afritun veiru með því að hindra virkni CMV prótein kínasa pUL97.

Þess má geta að Livtencity er fyrsta og eina lyfið sem FDA hefur samþykkt til meðferðar á CMV sýkingu eftir ígræðslu sem er ónæmt fyrir hefðbundnar veirueyðandi meðferðir (með eða án arfgerðarþols). Livtencity var samþykkt í gegnum forgangsendurskoðunarferlið og hefur áður verið veitt Orphan Drug Designation (ODD) og Breakthrough Drug Designation (BTD) af FDA. Eins og er er Livtencity einnig í 3. stigs klínískum rannsóknum sem fyrsta meðferðarúrræði fyrir CMV sýkingu hjá HSCT ígræðsluþegum. CMV er DNA veira af β herpesveiru undirfjölskyldunni, með mikla tegundarsérhæfni. Menn eru eini gestgjafi manna cýtómegalóveiru (HCMV). CMV er algeng veira sem getur smitað fólk á öllum aldri. Um 40 ára aldur hefur meira en helmingur fullorðinna smitast af CMV og flestir hafa engin einkenni eða einkenni. Hins vegar, hjá fólki með veikt ónæmi (þar á meðal líffæra- eða stofnfrumuþegum), er CMV sýking alvarlegur klínískur fylgikvilli.

CMV er ein algengasta og alvarlegasta sýkingin eftir ígræðslu, með tíðni um 16-56% hjá líffæraþegum og um 30%-70% hjá blóðmyndandi stofnfrumuþegum. CMV er hægt að öðlast eða endurvirkja eftir ígræðslu, sem getur haft verulega neikvæð áhrif á ígræðsluþegann og leitt til alvarlegra afleiðinga, þar á meðal eyðingu ígrædda líffærisins og bilun í ígræðslu. Ígræðsluþegar sem standa frammi fyrir CMV sýkingu eru í mun meiri hættu á fylgikvillum og dauða. Hægt er að nota núverandi veirueyðandi meðferð til að meðhöndla CMV, en þessar meðferðir geta verið takmarkaðar í notkun vegna aukaverkana og/eða lyfjaónæmis. CMV sýkingar sem eru ónæmar eða svara ekki lyfjum sem fyrir eru eru enn meira áhyggjuefni. Þetta samþykki mun veita þessum sjúklingahópi meðferðarmöguleika og hjálpa til við að mæta helstu óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum á þessu sviði.

Virka lyfjafræðilega innihaldsefnið í Livtencity er maribavír, sem er lífaðgengilegt and-cytomegalovirus (CMV) efnasamband til inntöku, og er eina CMV veirueyðandi lyfið sem miðar á og hamlar pUL97 próteinkínasa og náttúrulegt hvarfefni þess. Núverandi CMV stjórnun tengist erfiðum málamiðlun, þar á meðal stjórnun eiturverkana og úthreinsunar veiruhækkunar. Livtencity hefur tilhneigingu til að endurskilgreina meðhöndlun á þolnum CMV eftir ígræðslu, óháð ónæmi.

Þetta samþykki er byggt á 3. áfanga TAK-620-303 (SOLSTICE, NCT02931539) prófuninni. Helstu niðurstöður voru kynntar á ráðstefnunni 2021 ígræðslu og frumumeðferð (TCT) í febrúar á þessu ári. Niðurstöður undirhópagreiningarinnar voru birtar í mars á þessu ári. Tilkynnt á 47. ársfundi European Society for Blood and Bone Marrow Transplantation (EBMT) árið 2021. Helstu niðurstöður sýna að maribavír hefur betri virkni samanborið við hefðbundna veirueyðandi meðferð (IAT) og nær aðal- og aukaendapunktum rannsóknarinnar. . Að auki hefur maribavír minni meðferðartengda eituráhrif samanborið við hefðbundnar veirueyðandi meðferðir. Niðurstöður undirhópagreiningar styðja niðurstöður um verkun í öllu slembiraðaða þýðinu.

Ramona Sequeira, stjórnarformaður US Business Unit Takeda Pharmaceutical og Global Portfolio Commercialization, sagði: „Samþykki í dag mun endurskilgreina stjórnun CMV eftir ígræðslu. Livtencity er fyrsta og eina sem er notað til að meðhöndla ígræðsluþega með eða án lyfjaónæmis. Lyf við CMV sýkingu eftir ígræðslu. Ígræðslusjúklingar eiga langt og flókið læknisferðalag; með þessu samþykki er okkur heiður að útvega þessum sjúklingum nýtt veirueyðandi lyf til inntöku til að berjast gegn CMV sýkingu og sjúkdómum. Við þökkum sjúklingum og læknum sem tóku þátt í klínískum rannsóknum okkar, svo og vísindamönnum okkar og rannsakendum fyrir framlag þeirra."

sameindabygging maribavírs