Novartis Kesimpta: Draga úr hættu á framvindu fötlunar (PIRA) sem ekki tengist endurtekningarstarfsemi hjá nýgreindum RMS sjúklingum!

Novartis tilkynnti nýlega ný gögn eftir greiningu úr áfanga III ASCLEPIOS rannsókninni á 73. ársþingi bandarísku taugalækninnar (AAN) árið 2021. Gögnin sýndu að nýgreindir og nýmeðhöndlaðir endurteknir MS-sjúklingar (samanborið við Aubagio (teriflunomide) ), Kesimpta (ofatumab) minnkaði hættuna á framvindu fötlunar óháð endurtekinni virkni (PIRA) um nærri 60 eftir 3 og 6 mánuði þegar það var notað í fyrstu meðferð hjá sjúklingum í undirhópi RMS.%.

Kesimpta er fyrsta markvissa B-frumumeðferðin sem auðvelt er að gefa heima og er hægt að gefa með inndælingu&# 39 sjúklings undir húð einu sinni í mánuði. Aubagio er inntöku lyf frá Sanofi. Það er algengt fyrsta línulyf til meðferðar á MS og MS-lyf til leiðréttingar á munnasjúkdómi í iðnaði.

Hjá nýgreindum og nýmeðhöndluðum RMS sjúklingum eru meira en 50% staðfestra fötlunar versnandi atburða PIRA, sem er nýjan endapunkt sem notaður er til að mæla fötlun sem versnar ótengd endurkomu í MS rannsóknum, sem bendir til þess að sjúkdómsframvinda hafi byrjað á frumstigi. Þessi nýju gögn styðja enn frekar Kesimpta sem valinn meðferðarúrræði fyrir fullorðna sjúklinga með RMS.

Að auki sýndu opnu framlengdu rannsóknargögnin úr ALITHIOS rannsókninni að með því að gefa Kesimpta undir húð var meðal IgM / IgG stigs sjúklinga innan viðmiðunarmarka á þriggja ára tímabilinu sem lauk í desember 2002.

Jacqueline A. Nicholas, læknir, forstöðumaður taugabólgu, MS-sjúkdóms (MS), Riverside Methodist sjúkrahúsinu, Ohio, Bandaríkjunum, sagði: „PIRA greining sýnir að meira en helmingur af fötlun versnandi atburða sem upplifaðir voru af RMS sjúklingum snemma tengjast því hvort þau eiga sér stað eða ekki. Reyndur endurtekning skiptir ekki máli. Í samanburði við Aubagio dregur Kesimpta úr líkum á versnun um næstum 60%, sem styrkir mikilvægi snemmtækrar íhlutunar og skilvirkrar meðferðar til að takast á við eðlislæga sjúkdómsframvindu áður en óafturkræfur skaði á sér stað."

Estelle Vester Blokland, yfirmaður læknamála hjá Novartis taugavísindum, sagði: „Það eru vísbendingar um að sjúklingum með MS sé framfarir á fyrstu stigum sjúkdómsins. Þetta styrkir þörfina fyrir snemmbúna meðferð með fyrsta vali lyfs, svo sem Kesimpta, Lyfið sameinar öfluga verkun og gott öryggi og er hægt að gefa það sjálf heima. Við erum staðráðin í að efla vísindalegan skilning á innri sjúkdómsframvindu MS til að bæta að lokum lífsgæði sjúklinga með þennan langvinna sjúkdóm."

Kesimpta er ný tegund af markvissri B-frumumeðferð, samþykkt af bandaríska FDA í ágúst 2020, sem inndæling undir húð til meðferðar við endurtekinni MS-sjúkdómi (RMS), þ.m.t. . Í Evrópusambandinu var Kesimpta samþykkt í mars 2021 til meðferðar á fullorðnum RMS sjúklingum með virkan sjúkdóm skilgreindur með klínískum eða hugsanlegum eiginleikum.

Þess má geta að Kesimpta er fyrsta og eina markvissa B-frumumeðferðin sem auðvelt er að gefa og stjórna heima. Notkun Sensoready sjálfvirks inndælingarpenna til að gefa inndælingu undir húð einu sinni í mánuði verður valinn meðferðarúrræði fyrir RMS sjúklinga. Í 3. stigs klínískum rannsóknum hefur Kesimpta sýnt mjög mikla verkun og svipað öryggi samanborið við algengt fyrsta línulyfið Aubagio og mun lyfið verða ákjósanlegasta meðferð fyrir fjölbreytt úrval af RMS sjúklingum.

Hefð var fyrir því að B-frumu bindiefni / rekstrarvörur til meðferðar á MS voru aðallega gefnar á sjúkrahúsum eða innrennslismiðstöðvum, sem myndi auka kostnað heilbrigðiskerfisins og leggja byrði á suma sjúklinga. Kesimpta er mjög árangursrík B-frumumeðferð, gefin með inndælingu undir húð einu sinni í mánuði og er hægt að meðhöndla af sjúklingnum heima hjá sér og forðast að fara á sjúkrahús / innrennslismiðstöð, sem mun uppfylla helstu þarfir sjúklingahóps RMS.

Eitt af markmiðunum með stjórnun á RMS er að viðhalda taugastarfsemi til að hægja á versnun truflana. Þó að til séu nokkrar sjúkdómsmeðferðarmeðferðir (DMT) sem hægt er að nota til að meðhöndla RMS upplifa flestir sjúklingar með RMS ennþá sjúkdómsvirkni. Vísbendingar eru um að snemma upphaf árangursríkrar meðferðar geti bætt langtímahorfur sjúklinga með RMS.

Samþykki Kesimpta' er byggt á niðurstöðum tveggja lykilatriða III. Stigs ASCLEPIOS rannsókna. Þessar rannsóknir náðu allar aðal endapunktinum. Gögnin sýndu að samanborið við Aubagio lækkaði Kesimpta árlegt endurkomutíðni (AAR) um meira en 50% og hlutfallsleg áhætta á staðfestri örorkuþróun (CDP) á 3 mánuðum um meira en 30%. Að auki, samanborið við Aubagio, dró Kesimpta einnig verulega úr Gd + heilaskemmdum T1 og nýjum / stækkuðum T2 skemmdum. Niðurstöður þessara tveggja rannsókna voru birtar í New England Journal of Medicine þann 6. ágúst 2020. Óháð greining eftir slátrun sýndi að Kesimpta gæti komið í veg fyrir nýja sjúkdómsvirkni hjá RMS sjúklingum. Næstum 90% sjúklinga sem fengu meðferð með Kesimpta sýndu engin merki um sjúkdómsvirkni á öðru ári meðferðarinnar (NEDA-3).

Ofatumumab er að fullu manna and-CD20 einstofna mótefni sem vinnur með því að bindast við CD20 sameindir á yfirborði B frumna og framkalla áhrifaríka B-frumu lýsingu og eyðingu. Ofatumumab var fyrst samþykkt af bandaríska FDA árið 2009 og selt undir vöruheitinu Arzerra til meðferðar við langvarandi eitilfrumuhvítblæði (CLL). Lyfið krefst innrennslis í bláæð í stórum skömmtum á sjúkrastofnunum.

Novartis rannsakaði í kjölfarið ofatumumab við meðferð á RMS í nýju þróunarverkefni, vegna þess að það er vel þekkt að B frumur gegna lykilhlutverki í þróun sjálfsnæmissjúkdóma (svo sem MS). Í RMS hefur klínískt þróunarverkefni ofatumumab&# 39 gengið í gegnum 10 ár, sem hluti af strangri rannsókn, þar sem meira en 2.300 sjúklingar tóku þátt í heiminum, sem endurspegla breitt sjúklingahóp. Kesimpta vinnur í gegnum einstakan verkunarhátt og meðferðaráætlunin (gjöf) er sérstaklega hönnuð fyrir RMS og gegnir lykilhlutverki í niðurstöðunni. Þetta er önnur skammtaáætlun og lyfjagjöf, sem er frábrugðin áður samþykktum CLL ábendingum.

Novartis MS vöru eigu

Kesimpta, sem ný kynslóð B-frumu eyðingarefnis, hefur hraðari B frumu eyðingu og varðveitir jákvæðar öryggiseiginleikar ónæmis. Á sama tíma hefur það þægindi af sjálfri gjöf með inndælingu undir húð einu sinni í mánuði. Eftir að lyfið er markaðssett er búist við því að ögra Roche Hið ört vaxandi CD20 miðaða lyf Ocrevus (ocrelizumab), síðastnefnda sala' á heimsvísu árið 2020 jókst um 24% og náði 4.326 milljörðum svissneskra franka.

MS-sjúkdómur truflar eðlilega starfsemi heilans, sjóntaug og mænu með bólgu og vefjaskemmdum og hefur áhrif á um það bil 2,3 milljónir manna um allan heim. Sjúkdómnum er venjulega skipt í þrjár gerðir: MS-sjúkdómur sem fellur til baka og aftur, framsækinn MS-sjúkdómur (SPMS, venjulega skilgreindur sem heildarsöfnun vitrænna og líkamlegra breytinga og fötlunar) og frumframvinda af tegund MS. Um það bil 85% sjúklinga fá upphaflega MS-sjúkdóm af bakslagi.

Á þessu sviði, Novartis' vöruframboð inniheldur einnig: Gilenya (fingolimod, S1P mótulator), Mayzent (siponimod, ný kynslóð af S1P mótulator), Extavia (interferon β-1b til inndælingar undir húð). Að auki selur dótturfyrirtæki þess Sandoz Glatopa (Glatiramer asetat, 20 mg / ml, 40 mg / ml) í Bandaríkjunum, sem er samheitalyf Teva' þunga MS lyfsins Copaxone.