Þriðja vísbending Novartis Kymriah fer í endurskoðun í Bandaríkjunum og Evrópu

Novartis tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) og Lyfjastofnun Evrópu (EMA) hafi samþykkt viðbótarleyfisumsókn um líffræðilega vöru (sBLA) og flokk II breytingar fyrir CD19 CAR-T frumumeðferðina Kymriah (tisagenlecleucel): Til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með bakslag eða óþolandi eggbús eitilæxli (r/r FL) sem hafa áður fengið að minnsta kosti 2 meðferðir. FDA hefur veitt sBLA forgangsskoðun.

Áður hefur FDA veitt Kymriah tilnefninguna Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) til að meðhöndla r/r FL; Framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hefur veitt Kymriah Orphan Drug Designation (ODD) fyrir meðferð á FL. Ef samþykkt, mun Kymriah veita mikilvægan meðferðarúrræði fyrir sjúklinga með r/r FL. Á sama tíma mun r/r FL einnig verða þriðja vísbending Kymriah' fyrir illkynja B frumu.

Kymriah er CD19-stýrð erfðabreytt ónæmisfrumumeðferð með T-frumu. Ólíkt hefðbundnum smásameindum eða líffræðilegum meðferðum er CAR-T frumumeðferð lifandi T frumumeðferðarafurð. Meginreglan um Kymriah er að erfðabreyta T-frumum sjúklingsins til að tjá kímerískan mótefnavakaviðtaka (CAR) sem er hannaður til að miða á mótefnavakann CD19, sem er mótefnavakaprótein sem er tjáð á yfirborði margs konar blóðæxlisfrumna, þar á meðal B-frumum eitilfrumukrabbameini og hvítblæðisfrumur.

Kymriah er fyrsta CAR-T frumumeðferðin sem bandaríska FDA hefur samþykkt. Það er nú á markaði í 30 löndum og hefur meira en 345 vottaðar meðferðarstöðvar. Kymriah er einskiptismeðferð sem er hönnuð til að styrkja ónæmiskerfi sjúklings' til að berjast gegn krabbameini. Eins og er, eru samþykktar ábendingar Kymriah's: (1) meðferð við endurteknu eða óþolandi bráðu eitilfrumuhvítblæði (r/r ALL) börnum og ungum fullorðnum (aldri til 25 ára); (2) Meðferð við bakslagi eða óþolandi bráðu eitilfrumuhvítblæði (r/r ALL) Fullorðnir sjúklingar með dreifð stór B-frumu eitilæxli (r/r DLBCL).

Þetta nýja ábendingarforrit er byggt á jákvæðum gögnum 2. stigs ELARA rannsóknarinnar. Þetta er einarma, fjölsetra, opin 2. stigs rannsókn sem metur virkni og öryggi Kymriah við meðferð fullorðinna sjúklinga með R/R FL. Gögnin sýna að rannsóknin sá hátt svörunarhlutfall hjá r/r FL sjúklingum sem höfðu áður fengið margar meðferðir (miðgildi: 4 [bil: 2-13]): heildarsvörunarhlutfall (CR) upp á 66%, heildarsvörun hlutfall (ORR) náði 86%. Öryggið er mjög mikilvægt. Á fyrstu 8 vikunum eftir innrennsli var enginn sjúklingur með Kymriah-tengt gráðu 3 eða hærra cýtókínlosunarheilkenni (CRS). Tilkynnt var um rannsóknagögnin fyrr á þessu ári á sýndarfundi American Society of Clinical Oncology (ASCO) árið 2021.

Jeff Legos, framkvæmdastjóri og alþjóðlegur yfirmaður krabbameins- og blóðsjúkdómaþróunar, Novartis, sagði: „Þetta er mikilvægur áfangi í ætlunarverki okkar að veita Kymriah fyrir fullorðna sjúklinga með bakslag eða óþolandi eitilfrumukrabbamein. Að fá munaðarleysingjalyf frá EC og FDA forgangsendurskoðun undirstrikar mikilvægar óuppfylltar þarfir og brýnt hjá þessum sjúklingum. Kymriah hefur sýnt glæsilegan árangur í ELARA rannsókninni og við vonum að við getum veitt einstaka og hugsanlega endanlega meðferð. Lágmarka álagið."