Nýja kynslóð Novartis S 1 P viðtaka mótarans Mayzent er samþykkt af Bandaríkjunum, Evrópu og Kanada!

Novartis tilkynnti nýlega að Health Canada hafi samþykkt Mayzent (siponimod) til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með síðari stigvaxandi MS. Einkenni (til dæmis G-auka T 1 sár eða virk, ný eða stækkuð T 2 sár) eru vísbendingar um sjúklinga með virkan sjúkdóm sem seinkar þroska líkamlegrar fötlunar.

Í Evrópusambandinu var Mayzent samþykkt í janúar 2020 vegna sömu ábendinga; í Bandaríkjunum var Mayzent samþykkt í mars 2019 til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með endurkominn MS-sjúkdóm (MS), þar með talið virkt SPMS, relapsing-remitting mult sclerosis (RRMS), klínískt einangrað heilkenni (CIS).

Þess má geta að Mayzent er fyrsta lyfið til inntöku sem samþykkt var fyrir SPMS sjúklinga með virkan sjúkdóm og fyrsta viðurkennda lækningalyfið fyrir SPMS sjúklinga með virkan sjúkdóm síðastliðin 15 ár. Sýnt hefur verið fram á að lyfið er áhrifaríkt til að seinka framvindu sjúkdómsins og mun taka á verulegri, ómeðhöndluðum læknisþörf hjá sjúklingum með virkan sjúkdóm SPMS.

Þrátt fyrir að framvinda MS-sjúkdóms (MS) hjá hverjum sjúklingi sé einstök og hefur áhrif á marga þætti, þar með talið notkun MS-sjúkdómsmeðferðarmeðferðar (DMT), er áætlað að allt að 80% af MS-sjúkdómi sem endurtekur sig (RRMS) Sjúklingar munu að lokum fara yfir í SPMS. Þess vegna er mikilvægt fyrir sjúklinga að hefja meðferð snemma til að hægja á framvindu fötlunar. Framganga fötlunar nær oftast til en takmarkast ekki við áhrif á hreyfanleika, sem getur leitt til þess að sjúklingar þurfa á gönguhjálp eða hjólastólum, vanstarfsemi í þvagblöðru og vitsmunalegum hnignun að halda.

Samþykkt Mayzent' er byggð á byltingarkenndum gögnum úr III. Stigs EXPAND rannsókninni. Þetta er stærsta slembiröðuða klíníska rannsókn sem gerð var hjá breiðum hópi SPMS sjúklinga (EDSS stig 3. 0 til 6. 5). Rannsóknin er slembiraðað, tvíblind, samanburðarrannsókn með lyfleysu þar sem samanburður var á verkun og öryggi Mayzent og lyfleysu við meðferð SPMS sjúklinga. Sjúklingarnir sem tóku þátt í rannsókninni táknaði dæmigerðan SPMS þýð, með meðalaldur 48 ár. Í upphafi rannsóknarinnar höfðu þessir sjúklingar MS í um það bil 16 ár og meira en 5 0% sjúklinga voru með miðgildi (EDSS) stigs miðgengni (Extended Disability Status Scale) 6. 0. Og treystu á gangandi hjálpartæki. Rannsóknin rannsakaði einnig hóp sjúklinga með virkan sjúkdóm (n= 779), skilgreindir sem sjúklingar sem lentu aftur 2 árum fyrir rannsóknina og / eða voru með Gd-auka T 1 sár við grunnlína. Að undanskildum merkjum um virkni eru grunnlínueinkenni svipuð heildarþýðinu.

Niðurstöður úr heildarfjölda rannsóknarinnar sýndu að Mayzent minnkaði hættuna á staðfestingu framvindu fötlunar (CDP) við 3 mánuði um 21% (p=0. 013) og minnkaði áhættuna af CDP eftir 6 mánuði eftir 26% (p=0. 0058). Gögn frá undirhópi sjúklinga með virkan sjúkdóm SPMS sýndu að Mayzent dró verulega úr hættu á CDP við 3 og 6 mánuði um 31% og 37% samanborið við lyfleysu, og lækkaði árlegt afturfallshlutfall (ARR, staðfest afturfall) 46%. Að auki hefur Mayzent verulegan árangur í öðrum skyldum aðgerðum á MS-sjúkdómsvirkni, þar með talið MRI-sjúkdómsvirkni og tap á heila magni (rýrnun í heila).

Viðbótargreining á EXPAND rannsókninni á 35 fundi Evrópunefndar til meðferðar og rannsókna á MS-sjúkdómi (ECTRIMS) í {{{{{2}}}}} sýndi að: ({{ 2})) Mayzent getur hjálpað sjúklingum að viðhalda meira meðaltali meira en 4 ára hreyfigetu. (2) Mayzent minnkaði tap á gráu magni við {{2}} - ár og 2 ára tímapunkta, sem er lykilatriðið í framvindu fötlunar og hugræns hnignunar hjá SPMS sjúklingum.

siponimod sameindaformúla (myndheimild: Wikipedia)

Virka lyfjaefnið Mayzent' er siponimod, sem er ný kynslóð, sértæk sphingosín - 1 - fosfat (S 1 P) viðtaka mótum sem getur valið bundið við S { {2}} P 1 og S 1 P 5 viðtaka. Þegar bindandi er við S 1 P 1 viðtakategundina við eitilfrumur getur siponimod komið í veg fyrir að eitilfrumur fari úr eitlum og þar með komið í veg fyrir að þeir fari inn í miðtaugakerfi MS-sjúklinga og leiki gegn -Bólguhlutverk. Að auki getur siponimod einnig farið inn í miðtaugakerfið og bundist beint við S 1 P 5 og S 1 P 1 viðtakategundir á sértækum frumum (fákeppni og astrocytes) til að stuðla að mergvörn og koma í veg fyrir bólgu.

Auk Bandaríkjanna, Evrópusambandsins og Kanada, fékk Mayzent samþykki Ástralska meðferðarafurðastofnunarinnar (TGA) í nóvember 2019 til að meðhöndla fullorðna sjúklinga með SPMS. Novartis hefur skuldbundið sig til að koma Mayzent til sjúklinga um allan heim og nú er verið að vinna að umsóknum í Sviss, Japan og Kína.

Árangur Mayzent' Árni skiptir sköpum fyrir Novartis, vegna þess að Gilenya, annar fyrirtækisins' risasprengjandi lyf til inntöku MS með ársveltu upp á $ 3 milljarða, stendur frammi fyrir vaxandi samkeppni. Iðnaðurinn er mjög bjartsýnn á viðskiptahorfur Mayzent' og sumir sérfræðingar spá því að hámarkssala Mayzent' hámark sala verði $ 3 milljarðar.