Otsuka Pharmaceutical's HIF-PH hemill vadadustat sótti um skráningu í ESB!

Japanska lyfjafyrirtækið Otsuka Pharma tilkynnti nýlega að það hefði lagt fram markaðsleyfisumsókn (MAA) til Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) fyrir vadadustat, sem er súrefnisskortur sem veldur súrefnisskorti prólýl hýdroxýlasa (HIF-PH) hemli, notaður hjá fullorðnum sjúklingum til að meðhöndla blóðleysi sem tengist langvarandi nýrnasjúkdómi (CKD). Í Evrópu var vadadustat þróað samkvæmt samstarfs- og leyfissamningi milli Otsuka Pharmaceutical og Akebia Therapeutics. Auk Evrópu eru aðilarnir tveir einnig í samstarfi um að þróa og markaðssetja vadadustat í Bandaríkjunum, Kína, Rússlandi, Kanada, Ástralíu, Miðausturlöndum og ákveðnum öðrum svæðum.

Blóðleysi er algengasti fylgikvilli sjúklinga með langvinnan nýrnasjúkdóm og ef hann er ómeðhöndlaður mun hann hafa áhrif á lífsgæði sjúklinga. Í júní 2020 var vadadustat samþykkt í Japan og selt undir vöruheitinu Vafseo til að meðhöndla blóðleysi sem tengist langvinnri lungnaskemmdum hjá fullorðnum sjúklingum sem eru háðir skilun (DD-CKD) og óháðum (NDD-CKD) sjúklingum. Í mars 2021 lagði Akebia fram nýja lyfjaumsókn (NDA) fyrir sömu ábendingu til bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (FDA).

Vadadustat efnafræðileg uppbygging

Blóðleysi er þegar einstaklingur skortir nógu heilbrigð rauð blóðkorn til að skila nægu súrefni til líkamsvefja. Það kemur venjulega fram hjá sjúklingum með langvinnan nýrnasjúkdóm vegna þess að nýrun þeirra geta ekki framleitt nóg rauðkornavaka (EPO), hormón sem hjálpar til við að stjórna framleiðslu rauðra blóðkorna. Blóðleysi af völdum langvinnrar nýrnasjúkdóms getur haft mikil áhrif á lífsgæði einstaklings þar sem það getur valdið þreytu, sundli, mæði og vitrænni skerðingu. Ef það er ómeðhöndlað getur blóðleysi leitt til versnandi heilsu og tengist aukinni veikindum og dánartíðni hjá sjúklingum með langvinnan nýrnasjúkdóm.

Vadadustat er hemill sem veldur súrefnisskorti sem veldur súrefnisskorti til inntöku á prólýl hýdroxýlasa (HIF-PH) hemill sem er hannaður til að líkja eftir lífeðlisfræðilegum áhrifum hæðar á súrefnisframboð. Í meiri hæð bregst líkaminn við súrefnisskorti með því að koma á stöðugleika súrefnisskorts (HIF), sem leiðir til aukinnar framleiðslu á innrænu EPO, örvar framleiðslu rauðra blóðkorna og bætir súrefnisflutning til vefja. vadadustat hefur lokið alþjóðlegu 3. stigs klínísku þróunarverkefninu til að meðhöndla blóðleysi af völdum langvinnrar nýrnasjúkdóms.

Í ágúst á þessu ári, HIF-PH hemill Evrenzo (roxadustat) frá Astellas/Fabojin var samþykkt í Evrópusambandinu til meðhöndlunar á langvinnri lungnateppu hjá fullorðnum sjúklingum. Skylt blóðleysi, þar með talið sjúklingum sem ekki eru háðir skilun (NDD-CKD) og sjúklingum sem eru háðir skilun (DD-CKD).

Þess má geta að Evrenzo er fyrsti HIF-PH hemillinn til inntöku sem er viðurkenndur í Evrópu til að meðhöndla blóðleysi sem tengist langvinna nýrnasjúkdómum, óháð skilunarstöðu sjúklings'.

Roxadustat var uppgötvað af Fabojin, þróað í Japan og Evrópusambandinu í samvinnu við Astellas og þróað í Bandaríkjunum, Kína og öðrum mörkuðum í samvinnu við AstraZeneca. Í desember 2018,roxadustatvar sá fyrsti sem var samþykktur í Kína til að meðhöndla blóðleysi hjá fullorðnum sjúklingum með skilunarháðan langvinnan nýrnasjúkdóm (DD-CKD). Í ágúst 2019 var lyfið samþykkt fyrir nýja ábendingu í Kína til meðhöndlunar á blóðleysi hjá fullorðnum sjúklingum með óskilunarháðan langvinnan nýrnasjúkdóm (NDD-CKD). Sem fyrsta nýsköpunarlyf heims' er roxadustat það fyrsta í Kína til að gera sér grein fyrir fullri notkun á skilunarsjúklingum og sjúklingum sem ekki eru í skilun með langvarandi nýrnasjúkdómsblóðleysi, sem færir nýja byltingu í meðhöndlun á langvinnum nýrnasjúkdómum í Kína.