Rituxan, líffræðileg Roche ess, bætir við nýrri ábendingu til meðferðar á áunninni segamyndun blóðflagnafæðar purpura (aTTP)!

Chugai, japönsk lyfjafyrirtæki undir stjórn Roche, og Zenyaku Kogyo tilkynntu í sameiningu að japanska heilbrigðis-, vinnu- og velferðarráðuneytið (MHLW) hafi samþykkt Rituxan Mab) 100 mg og 500 mg stungulyf eru ný ábending til meðferðar á áunninni segamyndun blóðflagnafæðar purpura (aTTP). Rituxian er sameiginlega selt af tveimur fyrirtækjum í Japan og munu báðir aðilar halda áfram að vinna náið saman.

Blóðflagnafæðar purpura (TTP) er alvarlegur dreifður segamyndun með öræðasjúkdómi, blóðæða blóðleysi í öræðum, minnkað neysla á blóðflagnasamloðun og skemmdir á líffærum af völdum smáfrumuvökva (svo sem nýrna, miðtaugakerfis osfrv.). Sjúkdómurinn er af völdum minnkandi virkni macromolecular lyase, depolymerized prótein-eins metalloproteinase (ADAMTS 13) sem inniheldur tegund I-blóðflögubindandi prótein mótíf, sem stuðlar að samloðun blóðflagna. Hér áður fyrr voru batahorfur TTP slæmar, sjúkdómsferillinn var stuttur og dauðsföllin voru eins og 80-90% þegar þau voru ekki meðhöndluð í tíma. Með klínískri notkun plasmaskipta hafa batahorfur batnað til muna og dánartíðni tilfella lækkað í 10-20%.

Skipta má TTP í meðfætt TTP (cTTP) af völdum ADAMTS 13 genafbrigðileika og afla TTP (aTTP) af völdum ADAMTS 13 sjálfvirkra mótefna. Í meðferðarleiðbeiningum Japans og annarra landa er Rituxan skráð sem einn af meðferðarúrræðunum fyrir sjúklinga sem hafa mistekist plasmaskipti (aTTP fyrstu lína meðferð) eða sjúklinga sem koma aftur snemma. Í Japan hefur TTP áhrif á um 500 fólk á hverju ári, þar sem mikill meirihluti (95%) skýrir frá sem aTTP.

Rituxan er meðferðarstofn einstofna mótefni sem miðar á CD 20 mótefnavaka á yfirborði eðlilegra og illkynja B frumna og hreyfir síðan líkamanum' s náttúrulega varnir til að ráðast á og drepa merktar B frumur. Eins og er, auk ýmissa gerða æxla, er Rituxan einnig samþykkt til meðferðar á mörgum tegundum sjálfsofnæmissjúkdóma, þar á meðal: iktsýki (RA), kyrningafjölgun (GPA), og smásjáræxlunarbólga (MPA), pemphigus vulgaris (PV). ).

Í lok september 2019 var Rituxan samþykkt af bandaríska FDA og var það notað ásamt sykursterum (GCC) fyrir börn 2 ára og eldri til að meðhöndla GPA og MPA. Þess má geta að Rituxan er fyrsta og eina lyfið sem FDA hefur samþykkt til að meðhöndla GPA og MPA hjá börnum 2 ára og eldri. GPA og MPA eru tvö sjaldgæf og hugsanlega lífshættuleg æðabólga sem hafa áhrif á litlar og meðalstórar æðar. Ábendingin var samþykkt með forgangsskoðunarferli FDA og einnig merkti fyrsta ábending Rituxan barna.

GPA og MPA eru tvö and-daufkyrningafrumufyrirkomulag mótefni (ANCA) tengd æðabólga (AAV). AAV er æðabólga sem hefur aðallega áhrif á litlar æðar. Almennt hafa bæði GPA og MPA áhrif á litlu æðar í nýrum, lungum, skútum og ýmsum öðrum líffærum, en þessir sjúkdómar geta haft mismunandi áhrif á hvern sjúkling. Bæði GPA og MPA eru taldir sjaldgæfir sjúkdómar, með áætlaðan algengishlutfall 23-160 tilfelli á hverja milljón íbúa. Mjög sjaldgæfari tilfelli barna í GPA og MPA eru enn sjaldgæfari og tengjast alvarlegum, lífshættulegum einkennum.