Sanofi Cablivi er viðurkenndur af Kanada til meðferðar á áunninni segamyndun blóðflagnafæðar purpura (aTTP)!

Sanofi tilkynnti nýlega að Health Canada hafi samþykkt Nanobody lyfið Cablivi (caplacizumab) með forgangsrannsóknarferli, ásamt plasma skipti og ónæmisbælandi meðferð vegna áunninna segamyndunar blóðflagnafæðar purpura (aTTP) meðferðar fullorðinna sjúklinga. aTTP er sjaldgæfur blóðsjúkdómur sem veldur segamyndun í æðum um allan líkamann, sem getur valdið skemmdum á lífverum og getur valdið banvænum fylgikvillum. Cablivi er fyrsta lyfið sem Kanada hefur samþykkt til að meðhöndla aTTP sérstaklega.

Cablivi er fyrsta GN # 39; heimsins samþykkt Nanobody lyfið og fyrsta lyfið sérstaklega til að meðhöndla aTTP. Cablivi getur komið í veg fyrir myndun microthrombi (blóðtappa) í líkamanum, fengið sjúklinga til að jafna sig hraðar, draga úr sumum fylgikvillum sem tengjast ATTP og draga úr tíðni endurkomu sjúkdómsins.

Cablivi var þróuð af belgíska líftækninni Ablynx og Sanofi keypti Ablynx fyrir 4,8 milljarða dollara í janúar 2018. Cablivi var samþykkt í Evrópusambandinu í ágúst 2018 og í Bandaríkjunum í febrúar 2019. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur Cablivi verið veitt hæfni til munaðarlausra lyfja til meðferðar á aTTP og hefur verið veitt skjótt hæfni og forgangsröðun í Bandaríkjunum. Cablivi er nú hluti af alþjóðlegu fagdeildum Sanofi hjúkrunarfræðideildarinnar Sanofi Genzan í sjaldgæfum blóðsjúkdómum.

Dr. Katerina Pavenski, blóðsjúkdómafræðingur við St. Michael's sjúkrahús í Toronto, sagði: „ATTP er hrikalegur sjúkdómur sem, ef ekki er meðhöndlaður á áhrifaríkan hátt, getur leitt til dauða. Þrátt fyrir að núverandi meðferðarúrræði hafi bætt batahorfur sjúklingsins, eru fylgikvillar samt sem áður leiðandi til dauða. Í klínískum rannsóknum getur Cablivi flýtt fyrir bata blóðflagna og léttir sjúkdóma og haft veruleg áhrif á fylgikvilla sjúkdómsins. Þetta samþykki gefur okkur mikilvægan meðferðarúrræði til að bæta batahorfur sjúklinga með aTTP."

aTTP er lífshættulegur, sjálfsnæmisbundinn storknunarsjúkdómur sem einkennist af myndun mikils magns blóðtappa í litlum æðum um allan líkamann, sem leiðir til alvarlegrar blóðflagnafæðar (mjög lágt blóðflagnafjöldi) og blóðæða blóðæða blóðsykursfall (tap á rauðum blóðkornum) vegna blóðrauðaeyðingar), blóðþurrðar í vefjum (takmarkað blóðflæði til sumra lífvera) og víðtækra líffæraskemmda, sérstaklega heila og hjarta. Þrátt fyrir að fá núverandi staðlaða meðferðaráætlun, þ.mt plasma skipti einu sinni á sólarhring (PEX) og ónæmisbælandi meðferð, eru sjúklingar enn í mikilli áhættu vegna segamyndunar fylgikvilla, endurkomu og dauða, og aTTP þættir eru samt tengdir allt að 20% dánartíðni. eiga sér stað innan 30 daga frá greiningu.

Virka lyfja innihaldsefnið í Cablivi er caplacizumab, sem er öflugur og sértækur tvígildur hemophilia þáttur (vWF) nanobody, sem getur hindrað samspil milli öfgafulls vWF multimer (ULvWF) og blóðflagna og miðar blóðflögur Samsöfnun og myndun og uppsöfnun í kjölfarið af örtöflum hafa strax áhrif. Hjá aTTP sjúklingum getur þessi örlítið blóðtappa valdið alvarlegri blóðflagnafæð, blóðþurrð í vefjum og truflun á líffærum. Augnablik áhrif Cablivi&# 39 (tafarlaus áhrif), þó að undirliggjandi sjúkdómsferli sé tekið í sundur, getur vernda ATP sjúklinga frá klínískum einkennum sjúkdómsins.

Samþykkt Cablivi er byggð á gögnum úr III. Stigs klínískri rannsókn HERCULES (NCT02553317). Rannsóknin var slembiraðað, tvíblind, samanburðarrannsókn með lyfleysu og voru 145 fullorðnir sjúklingar með aTTP skráðir. Í rannsókninni var sjúklingum úthlutað af handahófi í Cablivi eða lyfleysu meðan þeir fengu staðlaða meðferðaráætlun (plasma skipti og ónæmisbælandi meðferð).

Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu að: (1) Hvað varðar aðalendapunktinn stytti Cablivi ásamt stöðluðum umönnunarstigum verulega tímann fyrir eðlilegan fjölda blóðflagna samanborið við + hefðbundna umönnun lyfleysu (p=0,01); á hverjum tímapunkti á rannsóknartímabilinu var Cablivi meðferðarhópur 1,55 sinnum líklegri til að ná eðlilegri blóðflagnafjölda en lyfleysuhópur. (2) Á öllu rannsóknartímabilinu minnkaði Cablivi ásamt stöðluðum meðferðaráætlunum verulega aTTP tengdum dauðsföllum, endurkomu aTTP eða að minnsta kosti einum meiriháttar segarekssvikum um 74% (p< 0,001)="" samanborið="" við="" lyfleysu="" +="" venjuleg="" umönnun.="" (3)="" á="" öllu="" rannsóknartímabilinu,="" samanborið="" við="" lyfleysu="" +="" venjulega="" umönnunaráætlun,="" minnkaði="" cablivi="" ásamt="" venjulegri="" umönnun="" áætlun="" marktækt="" fjölda="" attp="" endurkomna="" um="" 67%="">< 0,001).="" (4)="" á="" öllu="" rannsóknartímabilinu="" komu="" fram="" 0="" eldfastir="" sjúkdómar="" í="" cablivi="" meðferðarhópnum="" og="" 3="" eldfastir="" sjúkdómar="" komu="" fram="" í="" lyfleysuhópnum,="" þó="" að="" enginn="" tölfræðilega="" marktækur="" munur="" hafi="" náðst="" (p="0,06)." (5)="" í="" samanburði="" við="" lyfleysuhópinn="" staðlaðu="" sjúklingar="" í="" cablivi="" meðferðarhópnum="" þremur="" líffæraskemmdumerkjum="" (laktatdehýdrógenasa,="" hjartatrópóníni="" i="" og="" kreatíníni="" í="" sermi)="" fyrr="" (vegna="" lagskiptra="" tölfræðiprófa,="" p="" engin="" marktækni="" fannst).="" (6)="" í="" samanburði="" við="" lyfleysuhópinn="" hefur="" notkun="" plasma="" skipti="" hjá="" sjúklingum="" í="" cablivi="" meðferðarhópnum="" klínískt="" marktæk="" lækkun="" (meðaltal="" 5,8="" dagar="" samanborið="" við="" 9,4="" daga,="" 38%="" lækkun)="" og="" á="" gjörgæsludeild="" (65%="" fækkun)="" og="" sjúkrahúsum="" (fækkun="" 31%)="" dvalartíminn="" er="" styttri.="" 7)="" öryggi="" cablivi="" er="" í="" samræmi="" við="" fyrri="" skýrslur="" og="" er="" í="" samræmi="" við="" verkunarhætti="" þess,="" þar="" með="" talin="" aukin="" hætta="" á="" blæðingum;="" algengustu="" aukaverkanir="" sem="" tengjast="" blæðingum="" eru="" blæðingar="" í="" nefi="" og="" blæðingar="" í="">