Verulegar framfarir í tíu ára róttækri bráðameðferð: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film) er í skoðun í Bandaríkjunum!

BioXcel Therapeutics (BTI) er lífræn lyfjafyrirtæki á klínískum stigum sem einbeitir sér að því að nota nýjar gervigreindaraðferðir til að þróa umbreytandi lyf á sviði taugavísinda og ónæmiskrabbameinslækninga. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt nýja lyfjaumsókn (NDA) vegna BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film), sem er notuð við geðklofa og geðhvarfasýki I Bráð meðferð við tegund og tegund II æsingi .

Samkvæmt" lögum um lyfseðilsnotendur lyfja" (PDUFA), miðadagur FDA til að gera ályktun um NDA er 5. janúar 2022. Eins og stendur ætlar FDA ekki að boða til ráðgjafarnefndar til að ræða umsóknina. Ef það er samþykkt mun BXCL501 tákna fyrstu helstu framfarirnar í bráðri meðferð við geðklofa og geðhvarfatengdum æsingi síðastliðinn áratug.

BXCL501 er kvikmynd undir undirbúningi, dexmedetomidine (dexmedetomidine) til inntöku; dexmedetomidine er sértækur α2a viðtakaörvi, klínískt notaður sem bláæð í bláæð, Til meðferðar við æsingi og fráhvarfseinkennum ópíóíða. BioXcel telur að BXCL501 miði hugsanlega við orsakaviðskiptingu. Áhrif gegn æsingur hafa komið fram í mörgum klínískum rannsóknum á ýmsum taugasjúkdómum, þar með talið æsingi tengdum geðklofa (SERENITY I) og geðhvarfasýki sem tengist æsingi (SERENITY II), æsingstengdum æsingi (RÆÐI).

Áður hefur bandaríska FDA veitt BXCL501 byltingarkenndan lyfjatilnefningu (BTD) til bráðrar meðferðar við elliglöpum sem tengjast elliglöpum og skjótri tilnefningu (FTD) til bráðrar meðferðar á æsingi tengdum geðklofa, geðhvarfasýki og vitglöpum.

BXCL501 verkunarháttur

Óróleiki er algengt og erfitt að stjórna einkennum sem tengjast ýmsum taugasjúkdómum, þar með talið geðklofi og geðhvarfasýki af tegund I og II. Sem stendur er æsingur enn vaxandi læknisbyrði. Talið er að þessir tveir sjúkdómar einir hafi um 9 milljónir fullorðinna sjúklinga í Bandaríkjunum og meira en 3 milljónir manna upplifa æsing á hverju ári. Að meðaltali fá sjúklingar með þessa sjúkdóma meira en tugi floga á hverju ári, sem flestir þurfa lyf.

Snemmgreining og tímabær íhlutun til að draga úr æsingi er nauðsynleg til að forðast aukningu einkenna og framkomu árásargirni. Leiðbeiningar um bestu starfsvenjur frá samstöðu sérfræðinga benda til þess að æsingur ætti að vera sameinaður hegðunartilfinningartækni, slökun á tali og lyf sem sjúklingur samþykkir af fúsum og frjálsum vilja, án þess að vera þvingaður, og markmið lyfjafræðinnar er" slæving en ekki of mikil slæving." Meðferð sem ekki er ífarandi og getur veitt skjótan og viðvarandi einkennalausn getur hjálpað til við að forðast dýrar og áverka þvingunaraðgerðir, svo sem líkamlegt aðhald og einangrun, sem getur leitt til innlagna á sjúkrahús og lengri dvalar.

Dexmedetomidine-efnafræðileg uppbygging (mynd uppspretta: wikidata.org)

BXCL501 NDA er studd af gögnum úr tveimur slembiraðaðri, tvíblindri, samanburðarhópi með 3. stigs rannsóknum í 3. stigi (SERENITY I og SERENITY II). Þessar tvær rannsóknir voru metnar sérstaklega BXCL501 til bráðrar meðferðar við geðklofa og geðhvarfasjúkdómi af tegund I og tegund II æsingur. Í þessum tveimur rannsóknum þoldist BXCL501 vel og náði aðal- og efri endapunktum við bæði 120 míkróg og 180 míkróg skammta, sem benti til þess að í mörgum æsingakvarða, samanborið við lyfleysu, hafi það verið tölfræðilega marktæk og miðað við upphafsgildi. Hröð og varanleg framför.

Vimal Mehta, forstjóri BioXcel, sagði:" Framlagning NDA markar mikilvæg tímamót í markmiði okkar að bjóða upp á nýja meðferðarúrræði fyrir milljónir sjúklinga með geðklofa og geðhvarfasýki. Við teljum að ef BXCL501 er samþykkt, muni það gera það verulega framför í árásargjarnri umönnun og stjórnun þessara sjúklinga og hefur möguleika til að draga úr álagi lækna og umönnunaraðila sem þeim tengjast. Meðan FDA er að fara yfir NDA munum við halda áfram að framkvæma yfirgripsmikla viðskiptastefnu okkar til að tryggja að við getum gert það gott að koma BXCL501 til sjúklinga og heilbrigðisstarfsmanna um Bandaríkin til að takast á við mikilvægar óuppfylltar læknisþarfir á sviði róttækrar meðferðar."