STM: Erfðabreyting stofnfrumna getur bætt sykursýki

Samkvæmt nýlegri rannsókn notuðu vísindamenn frumur sem voru unnar úr húð sjúklings með sjaldgæfan insúlínháð sykursýki (Wolfram heilkenni) til að örva pluripotent stofnfrumur og umbreyta þeim í insúlínseytandi frumur. Klippitækið CRISPR-Cas 9 leiðréttir erfðagalla sem valda heilkenninu. Þeir græddu síðan þessar frumur í músum og læknuðu músina' s sykursýki.

Þessi rannsókn vísindamanna við University of Washington School of Medicine í St. Louis bendir til þess að CRISPR-Cas 9 tæknin geti þjónað sem öflugt vopn til meðferðar á sykursýki, sérstaklega sykursýki af völdum stakrar genbreytingar. Rannsóknin var birt á netinu í tímaritinu Science Translational Medicine þann 22 apríl.

(Uppruni myndar: Www.pixabay.com)

Sjúklingar með Wolfram heilkenni þróa með sér sykursýki á barns- eða unglingsárum og þurfa fljótt insúlínuppbótarmeðferð, sem þarfnast margra skammta af insúlíni daglega. Flestir sjúklingar upplifa vandamál varðandi sjón og jafnvægi og önnur vandamál. Hjá mörgum sjúklingum getur heilkennið leitt til snemma dauða.

GG quot; Þetta er í fyrsta skipti sem CRISPR er notað til að gera við sykursýki af völdum erfðagalla," sagði rannsóknarmaður Dr. Jeffrey R. Millman, lektor í læknisfræði og lífeindafræðilegri verkfræði við háskólann í Washington.

Wolfram heilkenni stafar af stökkbreytingum í einu geni, svo að vísindamenn vonast til að skilja að með því að sameina stofnfrumutækni við CRISPR er hægt að leiðrétta sykursýki af völdum stökkbreytinga.

Fyrir nokkrum árum uppgötvaði Millman og samstarfsmenn hvernig breyta ætti stofnfrumum úr mönnum í beta-frumur í brisi. Vísindamennirnir hafa þróað nýja tækni sem á áhrifaríkari hátt getur umbreytt stofnfrumum úr mönnum í beta-frumur, sem hafa nokkuð góð áhrif á stjórnun blóðsykurs.

Í þessari rannsókn tóku þeir frekari ráðstafanir til að vinna úr þessum frumum frá sjúklingum og nota CRISPR-Cas {{1}} genabreytitæki á þessum frumum til að leiðrétta erfðafræðilega stökkbreytingu sem olli Wolfram heilkenni (WFS 1 ). Vísindamennirnir báru síðan saman þessar genabreyttu frumur við insúlín seytandi beta-frumur úr sömu lotu stofnfrumna sem ekki hafði verið breytt með CRISPR.

Höfundur græddi CRISPR-breyttar frumur í mýs með sykursýki með ígræðslu undir húð. Niðurstöðurnar sýndu að sykursýki hvarf fljótt og blóðsykur dýrsins hélst eðlilegur í sex mánuði eftirlitsins. Innan sviðs. Aftur á móti voru mýs sem fengu ónefndar beta-frumur enn með sykursýki.

Í framtíðinni getur notkun CRISPR til að leiðrétta ákveðnar stökkbreytingar í beta-frumum hjálpað þeim sem eru með sykursýki af völdum margra erfða- og umhverfisþátta." Við erum spennt fyrir því að við getum sameinað þessa tvo tækni og notað CRISPR til að leiðrétta erfðagalla," Sagði Millman." Reyndar komumst við að því að leiðréttu beta-frumurnar eru ekki frábrugðnar þeim sem unnar eru úr stofnfrumum heilbrigðs fólks án sykursýki."

Vísindamennirnir sögðu að í framtíðinni ætti ferlið við að búa til β frumur úr stofnfrumum að verða auðveldara. Til dæmis hafa vísindamenn þróað minna ífarandi aðferðir til að búa til örvaða pluripotent stofnfrumur úr blóðinu - þeir eru að vinna að því að þróa stofnfrumur úr þvagsýni. (frá Bioon.com)