FcRn mótlyfja efgartigimod er í endurskoðun í ESB og Zai Lab kynnti það fyrir Kína!

Zai Lab félagi argenx tilkynnti nýlega að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) hafi samþykkt markaðsleyfisumsókn (MAA) fyrir efgartigimod, FcRn mótlyf fyrir meðferð á almennri vöðvakvilla (gmg). EMA hefur hafið formlegt endurskoðunarferli og er búist við að það taki endurskoðunarákvörðun um mitt ár 2022. Sem stendur er meðferð með efgartigimod' á gMG einnig í skoðun hjá bandaríska FDA og miðadagur lyfjalyfjagjaldalaga (PDUFA) er 17. desember 2021. Fyrr á þessu ári lagði argenza einnig fram umsókn um efgartigimod til að meðhöndla gMG til lyfja- og lækningatækja í Japan (PMDA).

Myasthenia gravis (MG) er taugavöðvasjúkdómur sem hefur áhrif á sjúkdómsvaldandi IgG og hefur alvarleg áhrif á lífsgæði. Einkenni sjúkdómsins og aukaverkanir núverandi meðferða geta valdið verulegum skaða á lífi sjúklinga. MG getur haft hrikaleg áhrif á líf sjúklings&og sjálfstæði og getur haft áhrif á hæfni til að kyngja, tala, ganga og jafnvel anda. Að auki upplifir hver sjúklingur MG öðruvísi, sem gerir sjúkdómsstjórn ófyrirsjáanlegan.

Ef það verður samþykkt mun efgartigimod verða fyrsta og eina FcRn mótlyfið til að fá samþykki stjórnvalda og mun færa gMG sjúklingum fyrsta sinnar tegundar meðferðar. Niðurstöður úr lykilatriði ADAPT 3. stigs rannsóknarinnar sýndu að meðferð efgartigimod getur bætt verulega styrk og lífsgæði sjúklinga með gMG. Sérstaklega hafa flestir sjúklingar sem eru meðhöndlaðir með efgartigimóði séð klínískt marktækar úrbætur innan fyrstu 2 vikna gjafar. Þessar niðurstöður hafa mikilvægar afleiðingar fyrir MG samfélagið.

Regluleg notkun efgartigimods til meðferðar á gMG er byggð á niðurstöðum lykil 3 ADAPT rannsóknarinnar. Viðeigandi gögn voru birt í The Lancet Neurology í júní á þessu ári. Heiti greinarinnar er: Öryggi, verkun og þol efgartigimods hjá sjúklingum með alhæfða myasthenia gravis (ADAPT): fjölsetra, slembiraðaða, lyfleysustýrða, fasa 3 rannsókn.

Niðurstöðurnar sýndu að ADAPT rannsóknin náði aðal endapunkti: hjá sjúklingum með asetýlkólín viðtaka mótefni jákvætt (AChR Ab +) gMG, í samræmi við myasthenia gravis virkni daglegs lífs (MG-ADL) stig, samanborið við lyfleysu hópur, efgartigimod meðferðarhópurinn var með meira Hátt hlutfall sjúklinga var svarandi (67,7% á móti 29,7%; p< 0,0001).="" svarendur="" voru="" skilgreindir="" með="" að="" bæta="" amk="" 2="" stig="" í="" mg-adl="" stigi="" í="" 4="" vikur="" í="" röð="" eða="" lengur.="" að="" auki="" náðu="" 40%="" sjúklinga="" í="" efgartigimod="" meðferðarhópnum="" lágmarks="" tjáningu="" á="" einkennum="" (skilgreint="" sem="" mg-adl="" stig="" 0="" [einkennalaus]="" eða="" 1),="" en="" hlutfall="" sjúklinga="" í="" lyfleysuhópnum="" sem="" náðu="" þessu="" markmiði="" var="" aðeins="" 11,1%.="" meðal="" achr-ab="" +="" sem="" svöruðu="" höfðu="" 84,1%="" sjúklinga="" klínískt="" marktækan="" bata="" á="" mg-adl="" stigi="" á="" fyrstu="" 2="" vikum="" meðferðar.="" í="" þessari="" rannsókn="" var="" öryggi="" efgartigimods="" sambærilegt="" við="">

Eftir að ADAPT rannsókninni lauk fóru 90% sjúklinga í ADAPT plus rannsóknina, opna framlengingarannsókn sem stóð yfir í 3 ár til að meta langtímaöryggi og þol efgartigmod. Í ADAPT og ADAPT plus fengu að minnsta kosti 118 sjúklingar efgartigmod meðferð í 12 mánuði eða lengur.

efgartigimod verkunarháttur

Efgartigimod er mótefnisbrot í þróun, ætlað að draga úr sjúkdómsvaldandi immúnóglóbúlíni G (IgG) mótefni og hindra IgG blóðrás. Efgartigimod getur bundist FcRn, sem kemur víða fram um allan líkamann og gegnir lykilhlutverki í að koma í veg fyrir niðurbrot IgG mótefna. Að hindra FcRn getur dregið úr tjáningarstigi IgG mótefna og getur meðhöndlað sjálfsnæmissjúkdóma sem vitað er að eru drifnir af sjúkdómsvaldandi IgG mótefnum, þar á meðal: myasthenia gravis (MG), langvinnan sjúkdóm sem veldur vöðvaslappleika; pemphigus vulgaris (PV), langvinnur húðsjúkdómur sem einkennist af mikilli blöðrumyndun í húðinni; ónæmis blóðflagnafæð (ITP), langvinnur sjúkdómur sem kemur fram með blóðþurrð og blæðingum; langvarandi bólgusvaka demýelíniserandi fjölnæmiskvilla (CIDP)), sjúkdómur þar sem skemmdir á taugakerfinu valda truflunum á hreyfingum.

Þann 6. janúar 2021 tilkynntu Zai Lab og argenx að aðilarnir tveir hafi náð einkaréttu samstarfi og Zai Lab mun bera ábyrgð á að efla þróun og markaðssetningu efgartigimod í Stór -Kína (þar á meðal meginlandi Kína, Hong Kong, Taívan og Makaó ).

Dr Ren Hairui, yfirlæknir á sviði sjálfsofnæmis og sýkingar gegn Zai Lab, sagði: Það eru nú um 200.000 sjúklingar með vöðvaþembu í Kína. Núverandi meðferðarúrræði eru mjög takmörkuð og það eru miklar ófullnægðar klínískar þarfir. Byggt á fyrirliggjandi gögnum um efgartigimod, er búist við að þessi vara breyti núverandi ástandi á almennri vöðvakvilla og öðrum alvarlegum sjálfsofnæmissjúkdómum eftir samþykki.

Samkvæmt skilmálum samningsins mun Zai Lab fá einkarétt á að þróa og markaðssetja efgartigimod í Stór -Kína. Zai Lab mun bera ábyrgð á alþjóðlegum skráningum klínískum rannsóknum og þróun efgartigimod fyrir margar ábendingar í Kína. Að auki mun Zai Lab einnig bera ábyrgð á að hefja 2. stigs staðfestingarannsóknir á mörgum nýjum ábendingum í Stór -Kína til að flýta fyrir þróun fleiri sjálfsnæmisbóta fyrir efgartigimod á heimsvísu.