Bandaríska FDA samþykkir CStone nákvæmnismeðferðarlyf Avonib til meðferðar á IDH1 stökkbreyttum kólangíókrabbameini

Þann 26. ágúst bárust fréttir erlendis frá um að nýsköpunarlyfjafyrirtækið Cornerstone Pharmaceuticals (Hong Kong Stock Exchange code: 2616), sem er skráð í Hong Kong, hafi verið samþykkt af lyfinu ivosidenib sem var samþykkt af bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitinu (FDA). Það er notað fyrir fullorðna sjúklinga sem áður hafa verið meðhöndlaðir með langt gengið eða meinvörpað kólangíókrabbamein sem eru með IDH1 stökkbreytingar greindar með FDA-samþykktri prófunaraðferð. Þetta þýðir að Afnib er orðið fyrsta lyfið' heimsins sem bandaríska FDA hefur samþykkt til markvissrar meðferðar á sjúklingum með IDH1 stökkbreytt stökkbreyting.

Ekki nóg með það, viðbótarlyfjaumsókn (sNDA) Afnib fékk forgangsrýni, sem stytti mjög endurskoðunartímann. Forgangsrannsókn veitir venjulega lyf sem kunna að hafa tekið verulegum framförum í meðferð eða veitt meðferð án þess að nægjanleg meðferð sé til staðar.

Það er skilið að að þessu sinni er veitingu FDA' forgangsrannsóknarréttinda byggt á gögnum frá 3. stigs klínískri rannsókn sem kallast ClarIDHy. Þessi rannsókn er fyrsta slembiraðaða 3. stigs klínísku rannsókn heimsins á sjúklingum með meðhöndlað kólíngakrabbamein með stökkbreytingum IDH1. Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu að samanborið við lyfleysuhópinn náði Avonibib meðferðarhópurinn aðalendapunkti framfaralausrar lifunar (PFS), sem dró mjög úr hættu á sjúkdómsframvindu eða dauða hjá sjúklingum. Á sama tíma bætti Avnib einnig heildarlifun sjúklinga.

Cholangiocarcinoma er sjaldgæft illkynja æxli sem kemur fram í gallvegum innan og utan lifrar. Talið er að um 8.000 manns í Bandaríkjunum greinist með kólangíós krabbamein á hverju ári. Áður en Avonib var samþykkt var engin markviss meðferð fyrir IDH1 stökkbreytt kólangíókrabbamein samþykkt og í háþróuðum tilfellum eru takmarkaðir möguleikar á krabbameinslyfjameðferð.

CStone Pharmaceuticals hefur fengið einkarétt á samvinnu og leyfisréttindum til þróunar og markaðssetningar Avnib á Stór -Kína svæðinu, þar á meðal meginlandi Kína, Hong Kong, Makaó og Taívan og Singapore. Áður en þetta var gert var Afnib innifalið í" Listi yfir ný lyf sem brýn þörf er á á heilsugæslustöðvum (þriðja lota)" gefið út af lyfjamatsstöð National Medical Products Administration (NMPA) í Kína.

Sem stendur er CStone Pharmaceuticals að framkvæma tvær skráðar klínískar rannsóknir á Afnib á meginlandi Kína, aðallega vegna bráða mergfrumu hvítblæði (AML). Þar á meðal er CS3010-101 rannsóknin fasa I, fjölmiðla, einhandleggs rannsókn á fullorðnum R/R AML sjúklingum með næmar IDH1 stökkbreytingar sem eru gerðar í Kína, og þjónar sem brú að lykilrannsókn alþjóðlegu AG120 -C-001 Rannsóknir. Landlæknisembættið (NMPA) í Kína hefur samþykkt nýja lyfjamarkaðssókn Avnib fyrir R/R AML fullorðna sjúklinga sem eru næmir fyrir stökkbreytingum á IDH1 og hafa tekið það með í forgangsrýni.

Önnur rannsókn, AGILE, er alþjóðleg fasa III, fjölmiðla, tvíblind, slembiraðað, lyfleysustýrð klínísk rannsókn, sem miðar að því að meta samsetningu avonibs ásamt azacitidine og lyfleysu ásamt azacitidine áður. Verkun og öryggi hjá ómeðhöndluðum IDH1 stökkbreyttum sjúklingum með AML. Servier tilkynnti nýlega að AGILE rannsóknin hafi náð aðal endapunkti atburðarlausrar lifunar (EFS).

Það er skilið að auk tveggja vísbendinga um bráða mergfrumuhvítblæði og kólangíós krabbamein eru rannsóknir á meðferð sjúklinga með glioma af Afnib einnig í fullum gangi og hafa sýnt töluverða lækningamöguleika.

Rétt er að taka fram að þrátt fyrir að Avonib hefur ekki enn verið samþykkt í Kína, þá hefur það slegið í gegn í vídd lyfjaframboða fyrirfram. Áður hefur Afnib verið innifalið í Beijing Pratt&magnara; Whitney sjúkratrygging sem eitt af 75 sérlyfjum erlendis og hefur verið með í Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance sem eitt af 25 innlendum lyfjum, sem þýðir að fleiri sjúklingar geta notið góðs af þessu og bætt stórkostlega lyf.